צוות מחקר מבית הספר למדעי ביו-רפואה בפקולטה לרפואה של LKS, אוניברסיטת הונג קונג (HKUMed), השיג פריצת דרך משמעותית בביוטכנולוגיה שיכולה לחולל מהפכה באסטרטגיות הטיפול במחלות נוירודגנרטיביות. הצוות פיתח כלי חדש בשם RNA Segment Editing (RSE), שמתפקד כמו כלי 'חתוך ותיקון' עבור RNA. גישה חדשנית זו מאפשרת למדענים להסיר או להחליף במדויק מקטעים פגומים של מסרים גנטיים בתוך תאים חיים מבלי לשנות לצמיתות את ה-DNA של אדם. הממצאים סוללים את הדרך לדור חדש של טיפולים הפיכים וממוקדים במצבים נוירודגנרטיביים כמו מחלת הנטינגטון. המחקר פורסם בכתב העת היוקרתי תקשורת טבע.
תיקון RNA ממוקד: תיקון שגיאות מבלי לפגוע בתאים
בעוד ש-DNA מכונה לעתים קרובות "השרטוט" של החיים, RNA הוא השליח הנושא הוראות לבניית חלבונים חיוניים בתוך התאים. פרופסור קוון סונג צ'ול, פרופסור עוזר בבית הספר למדעי ביו-רפואה, HKUMed, הסביר, "במצבים גנטיים רבים כמו מחלת הנטינגטון וסוגי סרטן מסוימים, הודעות RNA יכולות להכיל שגיאות או מקטעים רעילים המובילים למחלה. כלי עריכה נוכחיים לרוב הורסים את כל הודעת ה-RNA או מתקנים רק תו בודד, מה שמגביל מאוד את הפוטנציאל הטיפולי שלהם. תיקון שגיאות ה-RNA הללו היה אתגר רב שנים.'
כדי להתגבר על האתגר הזה, הצוות התמקד באנזים בשם Cas13, הפועל כמספריים מולקולריים המכוונים ל-RNA ולא ל-DNA. על ידי הנדסת Cas13, הצוות השיג דיוק הרבה יותר גבוה, ואיפשר להם 'לחתוך' RNA במיקומים מדויקים.
בהתבסס על גילוי זה, הצוות פיתח את פלטפורמת RSE, הפועלת כמו פונקציית 'מצא והחלפה' עבור מקטעים ארוכים של RNA. הוא חותך קטע 'פגום' בהודעה ומתקן אותו באמצעות 'טלאי' בריא בתאים חיים, ומציע גישה ממוקדת לתיקון מסרים גנטיים הגורמים למחלות.
שיקום תפקוד במחלת הנטינגטון
ההשפעה הפוטנציאלית של 'מדבקה' זו היא משמעותית עבור מחלות נוירודגנרטיביות, כגון מחלת הנטינגטון. במצב זה, קטע רעיל שחוזר על עצמו ב-RNA גורם לכשל של תאי המוח. טיפולים ניסיוניים נוכחיים לעתים קרובות מוחקים את כל הודעת ה-RNA, ומסכנים אובדן של פונקציות חלבון מועילות. גישת ה-RSE החדשנית יכולה להסיר מקטעים מזיקים באופן סלקטיבי תוך שמירה על מקטעים בריאים של RNA.
פרופסור קוון סונג צ'ול אמר, 'המטרה שלנו היא ליצור כלי המאפשר תיקון RNA ניתן לתכנות מבלי לשנות לצמיתות את ה-DNA של המטופל. RSE מספק גישה גמישה ובטוחה שניתן להתאים לטיפול במחלות נוירודגנרטיביות. זה פותח אפשרויות חדשות ומרגשות לטיפולים מבוססי RNA שניתן להתאים או להפוך פשוט על ידי הפסקת הטיפול, בדומה לכדור קונבנציונלי.'
