עיתון מערכת חדש פורסם ב מדע אונקו (כרך 11) ב-25 באפריל 2024, בשם "מחיר התקווה: טיפול ב-CAR-T בלוקמיה בילדים".
אנו עומדים בצומת הדרכים של חדשנות רפואית, שבה תגליות מדעיות מתקדמות מצטלבות עם החוסן של גוף האדם, ומספקות תקווה למשפחות המתמודדות עם אבחנה של לוקמיה בילדים. במאמר המערכת החדש הזה, חוקר אלכס הובר מהחטיבה לרפואה של בית הספר לרפואה באוניברסיטת מינסוטה דן בטיפול ב-T-cell אנטיגן כימרי (CAR-T) tisagenlecleucel (tisa-cel) -; פיתוח פורץ דרך בטיפול בלוקמיה לימפובלסטית חריפה של שושלת תאי B (B-ALL) (סרטן הילדות הנפוץ ביותר).
בעקבות הניסוי המרכזי של ELIANA, tisa-cel אושרה בארה"ב לטיפול בהישנות עקשנית או שנייה או יותר של B-ALL בחולים מתחת לגיל 25. טיפול חדשני זה כולל שינוי גנטי של תאי ה-T המקוריים של המטופל – תאי חיסון עם היכולת להרוג ו/או לווסת תאים נגועים או חולים – לבטא קולטן המכוון לתאים סרטניים. המוצר tisa-cel תוכנן במיוחד כדי להתמקד ב-CD19 בתאי שושלת B והראה תוצאות מבטיחות באוכלוסיה מאתגרת היסטורית של הישנות ועמידה.
עם אישורה ב-2017, תמחרה נוברטיס את tisa-cel ב-475,000 דולר – מספר שמערכות בריאות ומשלמים רבים נרתעו ממנו בתחילה – ובשנת 2023 עלה המחיר ל-508,250 דולר. עם זאת, בהשוואה לטיפולים גנטיים שאושרו לאחרונה, כגון Zynteglo של Bluebird Bio עבור בטא תלסמיה במחיר של 2.8 מיליון דולר או Casgevy של Vertex Pharmaceuticals למחלת תאי חרמש ב-2.2 מיליון דולר, תג המחיר של טיסה-סל בחצי מיליון דולר פחות מדהים. חשוב לציין, העלות הרשומה של טיפולים אלה כוללת רק את המוצר ואינה כוללת את עלות הטיפול הרפואי עבור טיפול הכרחי אחר, לרבות לויקפרזה, מתן כימותרפיה וניטור וניהול תופעות לוואי.
"הצוות שלנו פרסם לאחרונה ניתוח מעמיק של העלות המקיפה והניצול של טיפול מסחרי CAR-T בחולי B-ALL ילדים עם ביטוח מסחרי בארה"ב
