מענק של מיליון דולר תומך במחקר על טיפולים פורצי דרך עבור טרשת נפוצה

טרשת נפוצה (MS) היא מחלה מתישה של המוח וחוט השדרה שמשפיעה על מיליונים ברחבי העולם.

בטרשת נפוצה, המערכת החיסונית תוקפת בטעות את מעטפת המיאלין – שכבת הגנה המקיפה את תאי העצב במערכת העצבים. אובדן המיאלין, בשילוב עם דלקת מתמשכת, גורם לחוסר תפקוד ומוות של תאי עצב, מה שמחמיר את הנכות, כגון קשיים בתנועה, בקואורדינציה ובתחושה.

הטיפולים מתמקדים כעת בהפחתת התקפות המיאלין, אך אינם מתייחסים לנזק לתאי עצב ולמוות.

אבל עם מיליון דולר מהאגודה הלאומית לטרשת נפוצה (NMSS), צוות מחקר בהנהגת פול טסר, ד"ר דונלד ורות ובר גודמן פרופסור לטיפול חדשני ומנהל המכון למדעי גליה, ובן קלייטון, עוזר פרופסור וחבר מייסד של המכון למדעי הגליה, שניהם במחלקה לגנטיקה ומדעי הגנום בקייס ווסטרן בית הספר לרפואה של אוניברסיטת מילואים, ינקוט גישה אחרת.

הצוות של טסר וקלייטון משתמש בטכניקות מתקדמות כדי לחקור תאי מוח שהופכים לרעילים בטרשת נפוצה, בחיפוש אחר רמזים למה שעשוי להגן על מערכת העצבים מנזק.

"יש צורך דחוף", אמר טסאר, "בטיפולים טרנספורמטיביים שלא רק מאטים את הנזק, אלא גם מגינים ועשויים להתחדש בתאי עצב".

הפרויקט שלהם הוא אחד מחמישה ש-NMSS התחייבה להם במימון רב-שנתי בסך של 4.6 מיליון דולר, כדי להאיץ את הפיתוח של אסטרטגיות לתיקון מערכת העצבים ולהגן עליה מפני נזק.

יעד חדש

מחקרים עדכניים הראו כי בטרשת נפוצה, במיוחד בשלבים המתקדמים, תאים במוח התומכים בדרך כלל בתאי עצב, הנקראים אסטרוציטים, יכולים להפוך לרעילים. אסטרוציטים "נוכלים" רעילים אלה תורמים באופן משמעותי לנזק לתאי עצב ולהתקדמות המחלה.

השערת הפרויקט שלנו היא שעל ידי מיקוד ועיכוב היווצרותם של אסטרוציטים רעילים אלה, אנו יכולים להגן ביעילות על תאי עצב, לעצור או אפילו להחזיר את הנכות בחולי טרשת נפוצה. גישה זו מייצגת אסטרטגיה חדשה בטיפול בטרשת נפוצה, והמטרה שלנו היא לחלוץ בגילוי ופיתוח של תרופות חדשות המונעות באופן ספציפי היווצרות של אסטרוציטים רעילים, ומציעות כיוון פורץ דרך בטיפול בטרשת נפוצה."

בן קלייטון, עוזר פרופסור וחבר מייסד של המכון למדעי גליה

במיוחד יתמקדו החוקרים בפיתוח תרופות חדשות המונעות היווצרות אסטרוציטים רעילים. התוצאה, הם מקווים, תגן על תאי העצב, ותעצור; או אפילו הפוכה; נכות בחולי טרשת נפוצה.

הגישה שלהם

הצוות בנה מערכת למודל היווצרות של אסטרוציטים רעילים שנמצאו בטרשת נפוצה. באמצעות המודל הזה, הם בדקו עשרות אלפי תרכובות וזיהו קטגוריה מבטיחה של תרופות המעכבות היווצרות אסטרוציטים רעילים. הם יבדקו את התרופות הללו במודל עכבר של טרשת נפוצה כדי לראות אם הן יכולות להגן על תאי עצב ולקדם תיקון מוחי.

החוקרים ישתמשו בגישות גנטיות מתקדמות כדי לזהות גנים המעורבים ביצירת אסטרוציטים רעילים כדי להבין טוב יותר כיצד נוצרים תאים מזיקים אלו ולחשוף מטרות חדשות לטיפול.

אז הם ימנפו מודלים מתקדמים של מוח אנושיים-; הנקראים "אורגנואידים במוח"-; נוצר מרקמות של אנשים עם טרשת נפוצה. האורגנואידים ישמשו כדי לקבוע אם חסימת היווצרות אסטרוציטים רעילים מספקת תועלת טיפולית במערכת מודל אנושית.

מסגרת זמן?

השלבים הראשונים של המחקר שלהם, הכוללים ניסויים עם עכברים ומודלים של מוח, עשויים להימשך מספר שנים, אמר טסאר. אם יצליח, הצעדים הבאים יכללו ניסויים קליניים עם משתתפים אנושיים, אשר עשויים להימשך שנים נוספות כדי להבטיח בטיחות ויעילות.

"באופן מציאותי, יכול לחלוף עשור או יותר עד שטיפולים המבוססים על מחקר זה יהיו זמינים למטופלים", אמר. "עם זאת, כל שלב מקרב אותנו לטיפולים בעלי פוטנציאל לשנות חיים עבור אלה שנפגעו בטרשת נפוצה."