חוקרים במרכז לחקר מחלות זיהומיות של אוניברסיטת ג'ורג' מייסון (CIDR) ובמרכז לחקר הפרימטים הלאומי של טולאן ערכו מחקר פורץ דרך של הוכחת מושג ב- טֶבַעשל טיפול גנטי שמצא חלקיק נגיף דמוי HIV שיכול להפסיק את הצורך בתרופות לכל החיים. מדענים עשו צעדים גדולים בטיפול ב-HIV (נגיף כשל חיסוני אנושי) במהלך העשורים האחרונים, אך אלו עם הנגיף עדיין חייבים לקחת טיפול אנטי-רטרו-ויראלי (ART) לכל החיים מכיוון שקשה להכחיד את המחלה.
חוקרים ב-CIDR, בראשות Yuntao Wu, פרופסור בבית הספר לביולוגיה מערכות של ג'ורג' מייסון והחוקר הראשי של המחקר במימון NIH, פיתחו חלקיק מיוחד של וירוס דמוי HIV, הנקרא HIV Rev-dependent lentiviral vector, המשתמש בחלבון HIV , Rev, כטריגר למיקוד סלקטיבי ולהפעלת גנים טיפוליים בתאים נגועים ב-HIV. צוות מייסון, כולל בריאן הטריק, מארק ספיר, ג'יה גואו, הויז'י ליאנג, יאג'ינג פו, ז'יג'ון יאנג ועלי אנדאליבי, מפתח את הטכנולוגיה הוקטורית תלויה ב-HIV Rev מאז 2002.
לדברי וו, חולים צריכים לקחת תרופות למשך שארית חייהם בגלל התמדה של מאגרי HIV, שהם תאי חיסון נגועים המאכסנים את הנגיף. נכון לעכשיו, ART בשימוש על ידי חולים יכול לחסום ביעילות את הנגיף, אך אינו יכול לחסל את המאגרים הנגיפים. גישות ניסוי כמו "הלם והרג" ו"חסימה ונעילה" של המאגרים היו בפיתוח כדי לחסל או להשתיק מאגרים ויראליים. וו אמר כי טכנולוגיית ה-Lentiviral lentiviral תלויה ב-HIV, שהצוות שלו פיתח, משתמשת בגישה אחרת, המסתמכת על חלבון HIV Rev כדי למקד באופן סלקטיבי למאגרים להרג או להשבתה.
הגישה שלנו מראה סימנים לא רק להפחתת מאגרי ויראליים אלא גם לחיזוק המערכת החיסונית לייצור נוגדנים מנטרלים אנטי-ויראליים. תחשוב על להפוך בחור רע לטוב".
יונטאו וו, פרופסור בבית הספר לביולוגיה מערכות של ג'ורג' מייסון
ניתן למקד את תאי המאגר על ידי הווקטור התלוי ב-Rev ולהפוך אותם לשחרור וירוסים פגומים שיכולים לשמש כחיסון לגירוי נוגדנים מנטרלים. הצוות של וו כינה את הגישה החדשה הזו "שיקום ופדיון" של מאגרי ה-HIV.
מדענים במרכז המחקר הלאומי לפרימטים של Tulane, כולל סאמר סידיקי, לארה דויל-מאיירס, בפי פאהר, רונלד ס. וויזי, ג'ייסון דופור ובינהואה לינג, שיתפו פעולה עם הצוות של וו כדי לבדוק טכנולוגיה זו על קופים שנדבקו ב-SIVmac239 (וירוס דומה ל-SIVmac239). HIV), מצא בקוף אחד שרמות הנגיף בדם ובמוח הצטמצמו לבלתי ניתן לזיהוי רוב הזמן במשך יותר משנתיים לאחר הפסקת מתן ART.
לדברי הטריק, גישה זו מראה הבטחה בשליטה בווירמיה ופותחת אפיקים חדשים לפיתוח טיפולים יעילים ל-HIV מבלי להסתמך על תרופות אנטי-רטרו-ויראליות יומיות.
"מחקרי הוכחת-קונספציה שלנו בבעלי חיים מדגימים צעד קדימה במאבק נגד הנגיף הזה, ומקרבים אותנו לטיפולים חדשניים ובעלי פוטנציאל טרנספורמציה עבור חולי HIV", אמר הטריק.
מחקר הוכחת מושג זה מסמן אילו טכנולוגיות עשויות להגיע עבור 1.2 מיליון האנשים בארצות הברית ו-39 מיליון ברחבי העולם (נכון לשנת 2022) עם HIV התלויים בתרופות כדי לשמור על הנגיף בשליטה. נדרשים מחקרים נוספים במימון כדי להרחיב ולייעל את המחקרים בבעלי חיים, ולאחר מכן ניסויים קליניים בבני אדם המשמשים כשלבים מרכזיים הבאים לפיתוח הטיפול החדש. וו הודה ל-NYCDC AIDS Ride שאורגן על ידי מרטי רוזן שגייס מימון כדי להמשיך את הצוות שלו בשנים הראשונות, מה שהוביל לניסוי בבעלי חיים האחרון שנתמך על ידי NIH.
"לקח לנו 20 שנה לצעוד את הצעד הראשון, אין ספק שנמשיך ללכת", אמר וו.
