מחקר בהובלת המרכז להנדסת חומרים ביו והרקמות (CBIT) של Universitat Politècnica de València (UPV), חבר במרכז לרשתות מחקר ביו-רפואי בביו-הנדסה, חומרים ביו וננו-רפואה (CIBER-BBN), בשיתוף עם ה-Instituto de Investigación Sanitaria לה פה (IIS La Fe) (חבר במרכז לרשתות מחקר ביו-רפואי במחלות נדירות-CIBERER) ואוניברסיטת סרגוסה (יוניזר) (חבר במרכז לרשתות מחקר ביו-רפואי במחלות ניווניות-CIBERNED) מציעה גישה חדשה להאטה של ניוון עצבי-שרירי ב חולים עם טרשת צדדית אמיוטרופית (ALS). פתולוגיה זו גורמת לאובדן נוירונים מוטוריים ולשיתוק של שרירי השלד, וכיום, אין תרופה או טיפול יעיל.
במחקר זה, הצוות מ-UPV, CIBER BBN, IIS La Fe ו-Unizar התחיל עם ההשערה שלשריר השלד עשויה להיות תרומה פעילה לפתולוגיה של המחלה וזיהה את רקמת שריר השלד כמטרה טיפולית לטיפול ב-ALS. מחקרים קודמים, צוות ה-UPV הוכיח כי טרנספורטר הבור NaBC1, לאחר הפעלתו, משפר ומאיץ באופן סינרגיסטי את תיקון השרירים. מבטא יתר על המידה את הגן האנושי שעבר מוטציה לחלבון SOD1. "מודל זה הוא הנחקר ביותר לביצוע ניסויים פרה-קליניים לפני מחקר אנושי, שכן הוא משחזר את ניוון הנוירונים המוטוריים התחתונים, וניוון דנרבציה של השרירים מתרחש לפני כל סימן ברור של ניוון עצבי", מסבירה פטרישיה ריקו, חוקרת ב-CBIT-UPV.
במחקרם, הם הזריקו הידרוג'ל אלגינט עמוס בורון – שפותח במעבדות CBIT – לשרירי הארבע ראשי של מודל העכבר ALS. "מצאנו שרק ארבע זריקות של הטיפול שניתן בשריר הארבע ראשי של עכברים סימפטומטיים שיפרו משמעותית את התפקוד המוטורי.
יתר על כן, הידרוג'לים הפחיתו ביעילות את ניוון השרירים, דחו את הופעת התסמינים והאריכו את הישרדות העכברים. הפעלת NaBC1 שיפרה את תהליכי תיקון השרירים, וכתוצאה מכך הפחתה של מספר מאפיינים פתולוגיים בשרירים המושפעים מ-ALS וירידה בדלקת בשרירים יחד עם הפעלת מסלולים מטבוליים חיוניים בשרירים", מדגישה פטרישיה ריקו.
יתרה מכך, צוות UPV, CIBER BBN ו- IIS La Fe מצא כי להתאוששות של פתולוגיה שרירית הייתה השפעה נוירו-פרוקטיבית בדירוג, מווסת דלקת עצבית והפחתת אובדן נוירון מוטורי.
"ממצאים אלו רלוונטיים ביותר להבנת השפעת רקמת השריר על התקדמות ALS ומאשרים את ההתאמה של ביסוס שרירי השלד כמטרה טיפולית. עם המחקר שלנו, אנו מציעים גישה חדשה להאטת ניוון עצבי-שרירי ב-ALS, שיכולה להשלים את הקיים טיפולים המכוונים למוות של נוירונים מוטוריים. טיפול משולב אפשרי של טיפולים המכוונים לדלקת נוירונים מוטוריים יחד עם טיפולים המכוונים להתחדשות שרירים יכולים להיות בעלי סיכוי גדול יותר להצליח בהארכת ושיפור איכות החיים של חולים הסובלים מהמחלה הנוראה הזו", מדגיש חואן פרנסיסקו ואסקז. , חוקר ב- IIS La Fe ורכז יחידת ALS בבית החולים לה פה.
נכון לעכשיו, צוות החוקרים בוחן באותו מודל עכבר ALS, SOD1, תרופת תרכובת בורון, להציע מיקום מחדש של שריר המיקוד שלו עם יישום שונה מההתוויה המקורית שלו.
"אם התוצאות עם תרופה זו יהיו חיוביות, ההתוויה הטיפולית החדשה עשויה להיות התחדשות של שרירי השלד. מיקומה מחדש של תרופה זו יהווה התקדמות משמעותית במסלול הרגולטורי ויתרון גדול לשימוש בה בניסויים קליניים, ויקצר את הזמן להגיע לחולי ALS", מדגיש ד"ר ואסקז.
תרומה מעמותת StopELA
העבודה בהובלת ה-UPV עוררה עניין של אגודת חולי StopELA, שתרמה כדי לתרום להתקדמות מחקר זה. באופן ספציפי, התרומה תעבור לגיוס של סטודנט שיעשה את עבודת הדוקטורט שלו בתיאום של פטרישיה ריקו וחואן פרנסיסקו ואסקז, רכז נוירולוג של היחידה למחלות נוירונים מוטוריים בבית החולים Universitari i Politècnica La Fe de València.
StopELA נולד בשנת 2019 כפרויקט חינוכי של בית הספר Sant Cristófor Mártir בפיקסנט. אחד ממורים בבית הספר, חוסה אדוארדו רוביו, שמת מהמחלה, השיק יחד עם אשתו, פראן פרר, ובתמיכת הקהילה החינוכית, חברים, משפחה, קרובי משפחה ורוב העיר, גל גדול של סולידריות ופעילויות להעלאת המודעות בחברה לגבי ALS והצורך במחקר.
הודות למכירת צמידים וחגיגת אירועי ספורט ותרבות, עמותת StopELA גייסה מאז 70,000 יורו כדי לסייע במימון הפרויקט של קבוצת המחקר בפתולוגיה עצבית ואטקסיות של IIS La Fe. עמותת StopELA ממשיכה בעבודתה להעלאת המודעות והתמיכה במחקר על ידי מכירת מחזיקי מפתחות סולידריות ותרומות וולונטריות מהחברים.
