מחקר חדש שפורסם ב תפוצה: איכות קרדיווסקולרית ותוצאות מקרן לב משפחתי -; ארגון ללא מטרות רווח ממוקד מחקר והסברה המוקדש לשיפור חייהם של משפחות המושפעות מהפרעות שומנים תורשתיות ו-LDL-כולסטרול -; גילה כי ניצול של מעכבי proprotein convertase subtilisin/kexin type 9 (PCSK9i) להפחתת כולסטרול ליפופרוטאין בצפיפות נמוכה (LDL-C) נותר נמוך בקרב חולים בסיכון גבוה. למרות התפתחויות מפתח בין 2017 לתחילת 2019 שצפויות להגביר את השימוש המתאים, דחיית PCSK9i שנקבעה על ידי תוכניות הביטוח נותרה גבוהה באופן לא אופייני בהשוואה לטיפולים דומים אחרים למחלות לב וכלי דם ומחלות מטבוליות. מאז 2019, ל-PCSK9i הייתה הרחבת תווית; תוצאות חיוביות ממחקרי תוצאות עיקריים ומחקרים גדולים המראים שימוש במעכבי PCSK9 המפחיתים אירועים לבביים; הפחתה של 60% במחיר על PCSK9i והנחיות שיטות קליניות שנקבעו, שכולן היו אמורות לשפר את השימוש, אך הגישה היא עדיין מחסום המותיר את המטופלים בסיכון להתקפי לב ושבץ מוחי.
התוצאות ממחקר חדש זה של Family Heart Foundation מצביעות על כך שמטופלים עדיין חווים אתגרים משמעותיים לקבל את ה-PCSK9i שנקבעו להם על ידי הצוות הרפואי שלהם, למרות הנחיות הממליצות על השימוש בהם וראיות נרחבות המתעדות את תפקידם בהפחתת LDL-C ומניעת התקף לב או שבץ. כתוצאה מכך, חולים מתאימים נשארים בסיכון גבוה יותר להתקפי לב ואירועים קרדיו-וסקולריים גדולים אחרים כפי שהוכח במחקר משנת 2019".
דיאן אי. מקדוגל, סגנית נשיא למדע ומחקר ב-Family Heart Foundation ומחברת שותפה של המחקר
ממצאים מרכזיים מהמחקר הנוכחי הראו מחסומים מתמשכים לשימוש ב-PCSK9i:
- למרות שיפור מאז 2018, 30.95% מהמרשמים של PCSK9i נדחים על ידי תוכניות הביטוח. זה גבוה משמעותית בהשוואה לטיפולים קרדיו-מטבוליים אחרים המומלצים על ידי קו מנחה עם תועלת קרדיווסקולרית מוכחת (שיעורי הדחייה נעים בין 3.53% ל-14.61%).
- למרות התפתחויות שצפויות להגביר את השימוש ב-PCSK9i, מרשמים חדשים של PCSK9i נותרו נמוכים, ב-470,018 במהלך מסגרת הזמן 2019-2021 בהשוואה ל-238,704 במהלך מסגרת הזמן של 2015-2018.
- בהתחשב הן בדחיות על ידי תוכניות ביטוח והן בנטישות, שיעור המרשם בתשלום עבור כיסוי PCSK9i היה נמוך משמעותית (49.93%) מאלו עבור טיפולים קרדיו-מטבוליים אחרים המומלצים על ידי הנחיות (נע בין 68.49% ל-84.45%).
בעוד שסטטינים הם הקו הראשון של הטיפול, ייתכן שהם לא מורידים את ה-LDL-C מספיק עבור חולים בסיכון גבוה. ההנחיות הרב-חברתיות של ACC/AHA לשנת 2018 בנושא ניהול כולסטרול בדם המליצו על שימוש ב-PCSK9i לחולים מתאימים. PCSK9i אושרו על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקני בשנת 2015 כהתקדמות משמעותית להורדת LDL-C מוגבר בחולים עם ASCVD והיפרכולסטרולמיה משפחתית. לאחר 2017, התווית עבור PCSK9i הורחבה לכלול הפחתת אירועים קרדיווסקולריים בחולי ASCVD והפחתה של LDL-C מוגבר בחולים עם היפרכולסטרולמיה ראשונית, בהתבסס על נתונים חיוביים מניסויי FOURIER ו-ODYSSEY Outcomes. בנוסף, מחיר PCSK9i תומח באופן דומה לתרופות קרדיו-מטבוליות אחרות המופיעות בהנחיות מאז 2018.
