ההתקדמות בטכנולוגיית עריכת הגנים המכונה CRISPR-CAS9 במהלך 15 השנים האחרונות הניבה תובנות חדשות חשובות לגבי התפקידים שממלאים גנים ספציפיים במחלות רבות. אך עד היום טכנולוגיה זו – המאפשרת למדענים להשתמש ב- RNA "מדריך" כדי לשנות רצפי DNA ולהעריך את ההשפעות – מסוגלת למקד, למחוק, להחליף או לשנות רק רצפי גנים יחידים עם מדריך יחיד RNA ויש לה יכולת מוגבלת להעריך שינויים גנטיים מרובים בו זמנית.
אולם כעת, מדעני ייל פיתחו סדרה של דגמי עכברים מתוחכמים המשתמשים ב- CRISPR ("מקובצים חוזרים על פי חזרות פילינדרומיות קצרות באופן קבוע") המאפשרת להם להעריך בו זמנית אינטראקציות גנטיות בשלל תגובות אימונולוגיות למחלות מרובות, כולל סרטן.
הממצאים פורסמו ב- 20 במרץ בכתב העת הטבע הנדסה ביו -רפואיתו
טכנולוגיות עריכת גנים מאפשרות למדענים להשתמש באנזימים – במקרה זה, CAS9 (חלבון 9 הקשור ל- CRISPR) – כמעין מספריים מולקולריים שיכולים לחתוך או לשנות במדויק חלקים של DNA או RNA, ולחשוף תובנות לגבי התפקיד גנים אלה ממלאים במגוון הפרעות.
החוקרים אומרים כי הכלי החדש, המכונה CRISPR-CAS12A, יכול לעזור לחוקרים להעריך בו זמנית את ההשפעה של שינויים גנטיים מרובים המעורבים במגוון תגובות מערכת החיסון.
"יצרנו ארבעה קווי עכבר חדשים של CAS12A שיאפשרו לחוקרים ללמוד אינטראקציות גנטיות מורכבות והשפעותיהם הכרוכות בהפרעות רבות"אמר סידי חן, פרופסור חבר לגנטיקה ונוירוכירורגיה בבית הספר לרפואה של ייל וחלוץ בתחום טכנולוגיית ה- CRISPR. הוא מתאם משותף לסופר המחקר החדש.
בעזרת זני כלים חזקים אלה, המעבדה של חן הצליחה לגרום ולעקוב אחר שינויים במגוון תאי מערכת חיסונית בתגובה לעריכת גנים, ולכוון מערכות גנים בכיוונים שונים בו זמנית. המעבדה אפשרה גם דור מהיר של מחלות חדשות ומודלים לטיפול, כמו מחלה גנטית בכבד, סרטן הריאות וסרטן העור.
התקדמות זו, לדבריו, תציע כלי חשוב לחוקרים שיוצרים טיפולים חדשים לשלל פתולוגיות, כולל סרטן, מחלות מטבוליות, מחלות אוטואימוניות והפרעות נוירולוגיות.
חן הוא חבר במכון לביולוגיה של מערכות בקמפוס המערבי של ייל וסניף של מרכז סרטן ייל, מרכז תאי הגזע של ייל ומרכז ייל למדעי נתונים ביו -רפואיים.
מתיו ב. דונג ו- Xiaoyu Zhou, שניהם ממחלקת הגנטיקה של ייל, הם מחברים מתאימים משותפים. Kaiyuan Tang ו- Liqun Zhou הם סופרים משותפים.
המחקר מומן על ידי המכונים הלאומיים לבריאות ומחלקת ההגנה האמריקאית.
