טיפול חדשני לפוליציטמיה ורה, סרטן דם שעלול להיות קטלני, הוכיח את היכולת לשלוט בייצור יתר של כדוריות דם אדומות, סימן ההיכר של ממאירות זו ורבים מהסימפטומים המתישים שלה בניסוי קליני רב-מרכזי בראשות בית הספר לרפואה של איקאן ב- הר סיני.
במחקר שלב 2, התרופה rusfertide הגבילה את הייצור העודף של כדוריות דם אדומות, הביטוי העיקרי של פוליציטמיה ורה, במהלך 28 השבועות של הטיפול. התוצאות מצביעות על כך שהיא יכולה להחליף פלבוטומיה טיפולית, צורת טיפול נפוצה שהוכחה כנטל עבור חולים רבים. תוצאות המחקר פורסמו היום ב כתב העת לרפואה של ניו אינגלנד.
נראה כי Rusfertide מייצג צעד משמעותי קדימה בטיפול בפוליציטמיה ורה באמצעות הגישה הייחודית שלה להגבלת כמות הברזל הזמינה לייצור תאי דם".
קרמיאנסקאיה, MD, PhD, פרופסור חבר לרפואה (המטולוגיה ואונקולוגיה רפואית) באיכאן הר סיני והמחבר הראשי של המחקר
ד"ר קרמיאנסקאיה, המשמש כמנהל רפואי לאונקולוגיה אשפוזית בבית החולים הר סיני, ביצע מחקר מוביל בנושא סרטן דם מיאלואיד. "בהמתנה למחקרים קליניים נוספים, חומר ההזרקה הזה יכול להפוך לכלי טיפולי רב ערך עבור מחלה שחולים רבים ורופאיהם נאבקים להביא לידי שליטה", היא אומרת.
"עבודה פורצת דרך זו לא הייתה מתאפשרת ללא שותפי הר סיני, ד"ר רונלד הופמן, ו-MD ילנה גינזבורג. בשיתוף הפעולה ההדוק ביניהן, הצלחנו לקחת את ממצאי המעבדה מהספסל אל המיטה", אומר ד"ר. קרמיאנסקאיה. ד"ר הופמן הוא פרופסור לרפואה (המטולוגיה ואונקולוגיה רפואית) באיכאן הר סיני, מחבר בכיר על הפרסום, וחוקר וקלינאי בולט בתחום הניאופלזמות המיאלופרוליפרטיביות. ד"ר גינזבורג, פרופסור לרפואה (המטולוגיה ואונקולוגיה רפואית) באיכאן הר סיני, הוא מומחה לחילוף חומרים של ברזל; עבודתה המדעית הבסיסית סיפקה רציונל פרה-קליני משמעותי לחקירה.
פוליציטמיה ורה היא סוג נדיר של ניאופלזמה מיאלופרוליפרטיבית כרונית, עם 1-3 מקרים חדשים לכל 100,000 אנשים מאובחנים מדי שנה, בארצות הברית. זה מתרחש כאשר מח העצם מייצר יתר על המידה תאי דם, מצב המכונה גם אריתרוציטוזיס, אשר יכול לעבות את הדם ולהגביר את הסיכון להתקף לב, שבץ וקרישי דם אחרים. הטיפולים הנוכחיים כוללים אספירין; תרופות שיכולות להפחית תאי דם אדומים בזרם הדם, כגון הידרוקסיאוריאה, אינטרפרון ורוקסוליטיניב; ופלבוטומיה, הכוללת משיכת דם באמצעות מחט בווריד כדי להפחית את נפח הדם. ניתוחי פלבוטומיים תכופים הוכחו כמכבידים על חולים בשל הצורך בביקורים ממושכים של רופא. הם יכולים גם להחמיר תסמיני מחסור בברזל שכבר סובלים מהרבה חולי פוליציטמיה ורה. בנוסף, לעיתים קרובות מטופלים אינם סובלניים או חוששים מאפשרות טיפול זו. יתרה מכך, מחקרים הראו כי עם אפשרויות הטיפול הזמינות כיום, חולים רבים יסבלו לרוב מהמטוקריטים, אחוז התאים האדומים בדם שלך, מעל הרמה הבטוחה מבחינה קלינית של 45 אחוז, מה שמותיר חולים אלה בסיכון גבוה יותר לסיבוכים.
ניסוי REVIVE בהובלת הר סיני נערך ב-16 מרכזים בארצות הברית ובהודו וממומן על ידי Protagonist Therapeutics, Inc., יצרנית התרופה. Rusfertide הוערכה לגבי בטיחות ויעילות ב-70 חולי פוליציטמיה ורה התלויים בפלבוטומיה. החוקרים מצאו כי התרופה קשורה לשליטה משופרת ומתמשכת של רמות המטוקריט מתחת ל-45 אחוז במהלך תקופת גילוי המינון של 28 שבועות, והיה עדיף על פלצבו במהלך תקופת הגמילה של 12 השבועות שלאחר מכן. מטופלים עם עומס גבוה של תסמינים כגון גירוד (עור מגרד), הזעות לילה, קשיי ריכוז ועייפות דיווחו גם הם על שיפור בעקבות טיפול ב-rusfertide, שהיה נסבל היטב.
Rusfertide היא תרופה הניתנת להזרקה אשר מטופלים יכולים לתת בעצמם בבית. הוא פועל בגוף על ידי חיקוי הפצידין, הורמון המיוצר על ידי הכבד המשמש כווסת ראשי של סחר בברזל. הוא חוסם את ייצוא הברזל לדם באופן תלוי מינון, מה שגורם למחסור תפקודי בברזל ולירידה בייצור תאי דם אדומים.
"Rusfertide מראה הבטחה גדולה להשגת בקרת המטוקריט מתמשכת בחולי פוליציטמיה ורה. לא פחות חשוב מכך, זה הפחית את הצורך בניתוחים חוזרים ונשנים, כאשר חלק מהחולים נשארו כמעט חופשיים מההליך במשך יותר משנתיים וחצי", מציין ד"ר קרמיאנסקאיה. .
ניסוי קליני שלב 3, גם בחסות Protagonist Therapeutics, מתנהל כעת באתרים גלובליים, כאשר הר סיני שוב משחק תפקיד מנהיגותי.
