מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק ייעוד לתרופות יתומות לטיפול גנטי חדש לטרשת רוחבית אמיוטרופית (ALS) שפותח באוניברסיטת Autònoma de Barcelona והועבר לחברה האמריקאית Klotho Neurosciences, Inc.
התרופה משתמשת בווקטור ויראלי של סוג AAV (נגיף הקשור לאדנו) המבטא את האיזופורם המופרש של חלבון Klotho (S-KL), עם תכונות עצביות, נוגדי חמצון ואנטי דלקתיות. על מנת להגיע לצמתים הנוירו-שריריים שנפגעו ממחלת ALS, הווקטור פועל בשליטת רצף DNA המווסת את ביטוי החלבון באופן ספציפי בשריר (מקדם ספציפי לשרירים), כך שפעילות טיפולית מכוונת לכיוון הצומת הנוירו-סקולרי. גישה חדשנית זו הראתה תוצאות מבטיחות מאוד במודל העכבר הנפוץ ביותר למחקר פרה -קליני של ALS, עיכוב הופעת המחלה, שמירה על תפקוד נוירו -שרירי והרחבת ההישרדות.
את ההתפתחות הטכנולוגית הובילו חוקרי UAB, עם מעורבות המכון לחקר CIBER, ICREA ו- Vall D'Hibron, בעלי משותפים של הקניין הרוחני הנוגע לשימוש בחלבון קלוטו, ומורשה ל- Klotho Neurosciences-חברת סטארט-אפ המבוססת על ידע ב- UAB ו- Listed על NASAQ (NASAQ). הטכנולוגיה פותחה על ידי קבוצות המחקר של Assumpció Bosch ו- Miquel Chillón, שניהם ממחלקת UAB לביוכימיה וביולוגיה מולקולרית ו- UAB Institut de Neurociències (INC-UAB). פרויקט המחקר כלל גם את שיתוף הפעולה של הקבוצה בהנהגתו של פרופסור חאבייר נבארו, חוקר במוסד דה נוירוצ'ינצ'יות ובמחלקה ל- UAB לביולוגיה סלולרית, פיזיולוגיה ואימונולוגיה, ומומחה להדגנה עצבית ומחלות עצב מוטוריות.
ייעוד התרופות היתומות לטיפול שפיתחנו מכיר ברלוונטיות של טיפולים הממוקדים לצומת שרירים וצומת עצבי כאסטרטגיה עבור ALS. "
Assumpció Bosch, החוקר הראשי של המחקר
"נכון להיום הצלחנו להפגין יעילות במודל של בעלי חיים מוביל לפתולוגיה זו. אנו בודקים זאת כעת במודלים אחרים של ALS כדי לאשר שניתן ליישם פיתרון טיפולי זה על המספר הרחב ביותר של חולים", מוסיף סרגי ורדס, חוקר פוסט -דוקטורט בצוות המחקר.
קבלת ייעוד התרופות היתומות על ידי ה- FDA מדגישה את הפוטנציאל של הטיפול במחלות נדירות ומושבעות קשות, הפוגעת בכ- 65,000 אנשים באירופה ואף עליה אין טיפול יעיל. הכרה זו מציעה יתרונות כמו שבע שנות בלעדיות לתרופה בשוק האמריקני, ויתורים בתשלום ותמריצי מס לניסויים קליניים.
מדעי המוח של קלוטו יוזמו כעת את ייצור הווקטור, ואחריו פגישות עם ה- FDA וסוכנות התרופות האירופיות (EMA) בעתיד הקרוב במטרה להתקדם לניסויים הקליניים הראשונים בחולים.
