Neuraxpharm Group ו-Minoryx Therapeutics, מכריזות היום כי הנציבות האירופית (EC) העניקה אישור שיווק בנסיבות חריגות עבור NEZGLYAL® (leriglitazone), אגוניסט PPAR גמא סלקטיבי, זמין דרך הפה, חודר למוח, כטיפול בחולי cALD גברים, בגילאי 2-12 שנים עם נגעים מוחיים שליליים של Gadolinium (Gd).
הטיפול הוא הטיפול התרופתי הראשון המאושר ב-CALD באיחוד האירופי (EU). האישור מבוסס על תוצאות ממחקר שלב 2/3 NEXUS1 ועל עדויות נוספות בעולם האמיתי מתוכניות שימוש בחמלה.
ההשקה האירופית הראשונה צפויה בגרמניה עד סוף השנה, כאשר השקות נוספות באירופה צפויות עד להשלמת המשא ומתן הלאומי להחזר. Neuraxpharm גם בוחנת מסלולי גישה מתאימים לחולים מתאימים.
"עם CALD בילדות, ניוון עצבי הוא בלתי הפיך, ולכן חיוני לעצור את התקדמות המחלה בשלב מוקדם, באופן אידיאלי, לפני שהסימפטומים יופיעו וסימנים של דלקת עצבית. עד כה לא היו אפשרויות טיפול תרופתי להתערבות מוקדמת. הליכים פולשניים, כגון השתלת תאי גזע המטופואטיים, זמינים עבור חולים מתקדמים יותר, תוך טווח זמן רב יותר, וניתן ליישם אותם רק בטווח זמן קצר יותר. אמרה ד"ר קרוליין סווין, MD, PhD, מ-CRMR LeukoFrance, Hôpital du Kremlin Bicêtre, צרפת: "העובדה שיש לנו כעת טיפול תרופתי להתערבות מוקדמת היא התקדמות גדולה בטיפול שלנו ב-CALD."
cALD היא מחלה נוירודגנרטיבית המתקדמת במהירות ומשפיעה קשות על חייהם של חולים ובני משפחותיהם, מה שמדגיש את הצורך הקריטי בטיפולים שיכולים לעצור או להאט את התקדמות המחלה ולשפר את איכות החיים, ההכרזה של היום מחזקת את המחויבות שלנו ב-Nuraxpharm לקידום תרופות חדשניות המכוונות למחלות CNS עם צורך קליני משמעותי שלא מספק. אנו מצפים לעבוד עם הרשויות המקומיות, ועם הקהילות הרפואיות והמטופלים כדי להביא את NEZGLYAL® לאנשים זכאים ברחבי האזור במהירות האפשרית."
ד"ר יורג תומס דיירקס, מנכ"ל, קבוצת Neuraxpharm
"אישור זה מהווה אבן דרך משמעותית עבור קהילת cALD ומכיר שנים של מחקר פורץ דרך ושיתוף פעולה בין רופאים וארגוני מטופלים. אנו אסירי תודה על תמיכתם המתמשכת." אמר מארק מרטנל, מנכ"ל Minoryx. "מאמצי הפיתוח שלנו ממשיכים ככל שאנו מייצרים נתונים נוספים לקראת הרחבת התווית בתוך X-ALD ואינדיקציות יתומות אחרות."
אדרנולוקודיסטרופיה מוחית (cALD) היא מחלה ניוונית מתישה המאופיינת בנגעים מוחיים דה-מיילינציה שיכולים להתקדם במהירות, ולהוביל לירידה נוירולוגית חריפה ומוות תוך שלוש עד ארבע שנים. היא משפיעה בעיקר על המוח והיא צורה אגרסיבית של אדרנולאוקודיסטרופיה מקושרת X (X-ALD), עם שכיחות של כ-6-8/100,000 לידות חי.
NEZGLYAL® (leriglitazone) היא תרופה דרך הפה הנלקחת מדי יום ומציעה אפשרות לטיפול ב-CALD לא פולשני אך עם זאת משנה מחלה לילדים שלילי אלוקים.
אישור ה-EC תקף בכל 27 המדינות החברות באיחוד האירופי (EU), כמו גם בנורבגיה, איסלנד וליכטנשטיין.
Minoryx ו-Neuraxpharm התקשרו בהסכם רישיון לפיו Neuraxpharm תמסחר את המוצר באירופה לאחר אישור השיווק.
תוכנית הפיתוח נמשכת, כאשר ההרשמה הושלמה כעת לניסוי CALYX2 Phase 3 בחולי cALD גברים בוגרים עם נגעים מגבירי Gd, וניסוי TREE3 Phase 2a המתמשך בחולים ילדים עם תסמונת רט. הקריאה צפויה בתחילת 2028 ועד סוף 2026, בהתאמה.
