האגודה הבינלאומית למחקר תאי STEM (ISSCR) גאה להכריז על שחרורו של שיטות עבודה מומלצות לפיתוח טיפולים סלולריים הנגזרים על תאי גזעמשאב חדש ומקיף ואינטראקטיבי שנועד להאיץ את התרגום של טיפולים הנגזרים מתאי גזע פלוריפוטנטיים אנושיים (PSC) לניסויים קליניים ושימוש מסחרי.
מסמך פורץ דרך, שפותח על ידי מומחים בינלאומיים מובילים בטיפול תאים, מתאר את עקרונות המפתח ונקודות ההחלטה הנדרשות לפיתוח מוצרים הנגזרים על ידי PSC בטוחים, יעילים ותקנים. ההנחיות מאורגנות לשבעה חלקים, מציעה מידע ניטרלי שיפוט בנושאים שנעים בין בחירת קו PSC ושימוש בחומרי גלם לשיקולים רגולטוריים, מחקרים פרה -קליניים ומחקרים קליניים.
יצירת משאב זה משקפת את כוח המנהיגות השיתופית בכדי לספק משהו בעל השפעה באמת עבור קהילת תאי הגזע. "אני אסיר תודה עמוקות לכוח המשימה המומלץ ב- ISSCR על חזונם ומסירותם בייצור תכנית זו לקידום טיפולים סלולריים חדשים. בעוד שהיישומים הקליניים של תאי גזע פלוריפוטנטיים ימשיכו להתפתח, יוזמה זו מבטיחה כי שיטות העבודה המומלצות העומדות לרשותם הן משותפות באופן נרחב עם הקהילה שלנו כעת ובעתיד דרך עדכונים קבועים."
Hideyuki Okano, נשיא ISSCR
"מחקר ממוקד הוא הבסיס לחדשנות, אך ללא הנחיות תרגום ברורות, טיפולים מבטיחים יכולים להתעכב לפני שהם מגיעים למטופלים מסיבות שניתן היה לצפות ולמנוע אותו", אמרה ז'קלין בארי, יו"ר משותף של ועדת ההיגוי המומלצת והקצין הקליני הראשי בתאים וטיפול גנים קטאפטול, בריטניה. "מסמך זה מזקק את החוויה הקולקטיבית של מומחים גלובליים כדי לספק שיטות עבודה מומלצות ניתנות לפעולה שיכולות להפחית את זמן הפיתוח, לקצץ בעלויות ולהביא טיפולים נוספים לניסויים קליניים ואישור שוק."
מסמך שיטות העבודה המומלצות של ISSCR מדגיש את החשיבות של בחירת חומר התחלה מתאים של PSC, עמידה בדרישות הרגולציה בתחומי שיפוט והבטחת איכות בכל שלב – החל מחומרים בנקאיים ותאים נלווים ועד ייצור מוצרי תרופות. המשאב מוצג בפורמט חזותי קל לעקוב, כולל גם קישורים למידע רגולטורי קריטי ורלוונטי באופן שיפוט ויעדכן מדי שנה כדי לשקף את הנוף המתפתח במהירות.
תשעה תחומי שיפוט כולל אוסטרליה, ברזיל, קנדה, סין, האיחוד האירופי, יפן, דרום קוריאה, בריטניה, וארצות הברית הם חלק מצד הזמן של פיתוח התרופות הרגולטורי והשיקולים התפעוליים והאסטרטגיים במשאב, ומעניקים לקהילה המדעית גישה מאוחדת לצעדים חיוניים לנקוט בדרך לפיתוח טיפול סלולרי.
"משאב זה הוא כלי נחוץ מאוד לחוקרים אקדמיים, מחדשי ביוטק, רגולטורים ובעלי עניין בתעשייה המתכוננים למעבר ממחקרי הוכחת קונספט למחקרים ראשונים באדם", אמר קפיל בהארטי, יו"ר משותף של ועדת ההיגוי המומלצת ומנהל מדעי במכון הלאומי של מכון העין הלאומי, ארה"ב. "באמצעות שיטות העבודה המומלצות וההשפעה הצפויה שלהם על המהירות והקפדנות של תהליך התרגום, אנו מקווים להגדיל את מספרם ואיכותם של טיפולים מבוססי תאי גזע המגיעים לחולים ברחבי העולם."
