הנשיא לשעבר דונלד טראמפ התפאר בחודשים האחרונים ב"זכות לנסות", חוק עליו חתם בשנת 2018. הוא נועד להגביר את הגישה של חולים סופניים לתרופות שעלולות להציל חיים שטרם אושרו על ידי מינהל המזון והתרופות.
"יש לנו דברים להילחם במחלות שלא יאושרו עוד חמש או שש שנים שאנשים חולים מאוד, חולים סופניים, צריכים להיות מסוגלים להשתמש בהם. אבל לא היה מנגנון לעשות זאת", אמר טראמפ ב-30 באוגוסט. , נואם בוושינגטון די.סי., בפני תומכי הארגון השמרני למען זכויות הורים, Moms for Liberty.
הוא גם אמר שבגלל Right To Try, "הצלנו אלפי ואלפי חיים".
טראמפ שיבח באופן דומה את התוכנית במהלך עצרת ב-17 באוגוסט בפנסילבניה, בראיון לפודקאסט עם פרשן שמרני, ובמהלך נאום הקבלה שלו לוועידה הרפובליקנית: "הזכות לנסות היא עניין גדול", אמר אז טראמפ.
מומחים רפואיים שחקרו את תוכנית הטיפול הניסיוני, לעומת זאת, אומרים שאין ראיות התומכות בטענותיו של טראמפ. מומחים אלה אומרים ש-Right To Try החלישו את התקנות שנועדו להגן על חולים.
מה נכון לנסות?
ה-Trickett Wendler, Frank Mongiello, Jordan McLinn, and Matthew Bellina Right To Try Act, הידוע גם בשם Right To Try, העביר את הקונגרס על בסיס דו-מפלגתי ונחתם בחוק בשנת 2018. הוא ביקש לייעל את התהליך לקבלת תרופות שעלולות להציל חיים שלא היו. עדיין לא אושר על ידי ה-FDA לחולים סופניים. המהירות חשובה; קבוצות בתעשייה אומרות שלוקח 10 עד 15 שנים בממוצע עד שתרופה חדשה מגיעה למדפי בתי המרקחת.
עם זאת, תוכנית דומה של ה-FDA, צינור הגישה המורחב, המכונה לעתים "שימוש בחמלה", קיימת מאז שנות ה-70, והפכה לחוק ב-1987.
וזה השורש של ביקורות רבות על Right To Try.
"הזכות לנסות היא בעצם 'אור גישה מורחב'", אמרה אליסון בייטמן-האוס, אתיקה רפואית החוקרת גישה למוצרים רפואיים מחקריים בבית הספר לרפואה של גרוסמן באוניברסיטת ניו יורק.
Right To Try פונה לפחות מטופלים מאשר גישה מורחבת ומציעה להם פחות טיפולים, אמר בייטמן-האוס.
להקל על הגישה או למחוק אמצעי הגנה?
המטופלים חייבים לעמוד בקריטריונים ספציפיים, אך שונים, כדי להיות זכאים לשתי תוכניות התרופות הניסיוניות.
כדי להיות זכאים לשימוש מורחב, על המטופלים להיות בעלי "מחלה או מצב חמור או מסכן חיים" שעבורו אין "טיפול אלטרנטיבי דומה או מספק לאבחון, ניטור או טיפול במחלה או במצב", בהתאם לתקנות הממשלה. . ניסויים קליניים חייבים להיות בלתי ניתנים לביצוע עבור המטופלים, ואסור שהשימוש בתרופות אלו יפריע למחקרים שנמצאים בתהליך. כמו כן, היתרונות הפוטנציאליים חייבים להצדיק את הסיכונים, על פי הרופאים הרושמים.
לאחר מכן, לאחר זיהוי טיפול, על הרופא של המטופל לקבל אישור מהיצרן שלו, ה-FDA ומוועדת הביקורת המוסדית המפקחת על הניסויים הקליניים של התרופה.
ה-FDA אמר שצעדים אלה קיימים כדי שהסוכנות תוכל "לשקול בצורה הוגנת את הסיכונים והיתרונות" של התרופה ולהגן על בטיחות המטופל. הסוכנות גם אוספת נתונים על ההשפעה הקלינית של התרופות על המטופל וכל השפעות שליליות כדי ליידע את תהליך האישור הרחב יותר של התרופה.
Right To Try ביקשה לזרז תהליך אישור זה. במסגרת התוכנית החדשה, למשל, רופא חייב רק לזהות תרופה ניסיונית ולקבל אישור להשתמש בה מהיצרן. ברוב המקרים, ל-FDA אין סמכות לאשר או לדחות את הבקשה, ואין תהליך של ועדת ביקורת לנווט.
אבל בגלל ההגדרות של התוכנית 'זכות לנסות', פחות חולים ופחות תרופות מתאימות.
במסגרת Right To Try, חולים חייבים להיות בעלי מחלה או מצב "מסכנת חיים", לא רק "רצינית", כמו בגישה מורחבת. תרופות ניסיוניות זמינות רק לאחר שהן סיימו ניסויים קליניים שלב 1; ניתן לבצע טיפולים אליהם ניתן לגשת באמצעות תוכנית הגישה המורחבת במהלך מחקר שלב 1.
Right To Try, הכוללת הגנות אחריות על יצרנים ורופאים רושמים, גם מחלישה את הדרישות השולטות כיצד רופאים חושפים את הסיכונים של תרופות ניסיוניות למטופלים, ומשאירה הסכמה מדעת בלתי מוגדרת. וזה מונע מה-FDA להשתמש במידע על האופן שבו חולים סובלים את התרופות כדי "לעכב או להשפיע לרעה על הבדיקה או האישור של תרופות כאלה", אלא אם כן גורמים בכירים מצדיקים את התועלת לבריאות הציבור בכתב.
התומכים אומרים ש-Right To Try היא דוגמה לדה-רגולציה מוצלחת וטוענים שתהליך האישור היעיל יותר שלו הציל חיים. אבל המבקרים רואים בכך סיבה מרכזית לדאגה, מכיוון שזה "פותח את ההזדמנות לנצל חולים נואשים", אמרה הולי פרננדס לינץ', ביו-אתיקה שלומדת מדיניות תרופות בבית הספר לרפואה פרלמן באוניברסיטת פנסילבניה.
הנתונים הממשלתיים מראים שסוכנויות רגולטוריות לא היו המכשול העיקרי שעמם התמודדו חולים כשחיפשו תרופות ניסיוניות. ה-FDA אישר כמעט תמיד יישומי גישה מורחבת, ובמהירות לפי תקנים ממשלתיים.
לפי דוח ה-FDA לשנת 2018 על תוכנית הגישה המורחבת, ה-FDA אישר 99% מכ-9,000 הבקשות שקיבל בחמש השנים הקודמות, ואישר בקשות חירום לתרופות ניסיוניות תוך פחות מיום אחד בממוצע. נתונים עדכניים יותר מראים שמגמת האישורים נמשכה, גם כשמספר הבקשות גדל מדי שנה.
במקרים נדירים שבהם ה-FDA לא אישר אוטומטית בקשות, הרגולטורים לעתים קרובות לא דחו אותן, אך המליצו להתאים את המינון המבוקש כדי להתמודד עם חששות בטיחות ויעילות.
נכון לנסות לפי המספרים
ה-FDA אינו חולק מידע מפורט על מספר המנות הניתנות או חולים שטופלו במסגרת Right To Try. במקום זאת, הוא מפרסם רק סיכום שנתי המראה כמה תרופות אושרו במסגרת התוכנית. הסוכנות אומרת שמאז שהחלה Right To Try ב-2018 היא אישרה 16 טיפולים: 12 מ-2018 עד 2022 וארבעה בשנה שעברה.
ה-FDA סירב לספק מידע נוסף על מספר הבקשות או האישורים של Right To Try.
למרות ש-16 התרופות שאושרו באמצעות Right To Try סופקו אולי ליותר ממטופל אחד כל אחד, מומחים אמרו שזה מאוד לא סביר שאלפי חולים היו מעורבים, כפי שאמר טראמפ.
הטענה של טראמפ מייצגת "הערכת יתר בולטת של מספר האנשים שמשתמשים ב-Right To Try", אמרה פרננדס לינץ', וציינה כי היא מאמינה שהמספרים האמיתיים הם "מאוד מאוד נמוכים".
מסע הפרסום של טראמפ לא הגיב למספר פניות לגבי מקור הנתונים הסטטיסטיים של הנשיא לשעבר. קרוליין לאוויט, מזכירת העיתונות הלאומית של הקמפיין, אמרה ל-KFF Health News כי בקדנציה שנייה "הנשיא טראמפ כמובן יישאר פתוח למסלולים אחרים להרחבת 'הזכות לנסות' כדי להציל חיים אמריקאים נוספים".
עדיין לא ברור כיצד טראמפ עשוי להרחיב את התוכנית, אם כי מכון גולדווטר השמרני דוגל ב"זכות לנסות 2.0", שלטענתו יאפשר למטופלים לקבל טיפולים פרטניים.
מומחים ציינו שתרופות כאלה כבר נגישות באמצעות תוכנית הגישה המורחבת.
בינתיים, ראיות מראות שהמחיר הגבוה של טיפולים ניסיוניים, שלעיתים זמינים באמצעות תוכניות מסוימות של חברות תרופות, אך בדרך כלל אינם מכוסים בביטוח, מהווה מכשול גדול יותר עבור החולים מאשר מעקות בטיחות רגולטוריים.
"אני לא חושב שלאנשים יש בעיה עם ה-FDA שחוסם את הגישה לטיפולים אישיים", אמר בייטמן-האוס. "אני חושב שהבעיה היא שטיפולים פרטניים הם יקרים להפליא, ויש רק מספר קטן מאוד של חוקרים בארץ שיודעים לעשות אותם".
הפסיקה שלנו
טראמפ טען לאורך הקמפיין שתוכנית הזכות לנסות שלו היא חדשנית והצילה אלפי חיים. אבל תוכנית דומה קיימת כבר עשרות שנים, ואין שום הוכחה שהייתה ל-Right To Try קרוב להשפעה שטראמפ אמר שיש לה.
לא הקמפיין של טראמפ ולא תומכי Right To Try לא סיפקו ראיות לתמוך בטענות על תועלת נרחבת. ונתוני ממשלה מראים שרק 16 תרופות אושרו במסגרת התוכנית בשש השנים הראשונות שלה, ללא חשבון של כמה חולים השתמשו בתרופות האלה או התוצאות הקליניות שלהן.
יתרה מכך, מומחי בריאות הציבור אמרו ש- Right To Try מחלישה את הגנת המטופלים ואינה מצליחה להתמודד עם החסמים האמיתיים של תרופות ניסיוניות.
אנו מדרגים את הטענה של טראמפ כוזבת.
המקורות שלנו:
21 CFR §50.20
21 USC §360bbb-0a
שירות המחקר של הקונגרס, "גישה מורחבת וזכות לנסות: גישה לסמים חקירתיים", 16 במרץ 2021
מינהל המזון והתרופות, "גישה מורחבת", 28 בפברואר 2024
מינהל המזון והתרופות, "נתוני הגשת גישה מורחבת (שימוש בחמלה)", 2 במאי 2024
מינהל המזון והתרופות, "דוח תוכנית הגישה המורחבת", מאי 2018
מינהל המזון והתרופות, "גישה מורחבת לתרופות חקירה לשימוש טיפולי: שאלות ותשובות, הנחיות לתעשייה", נובמבר 2022
מינהל המזון והתרופות, "גיליון מידע של ה-FDA: הזכות לנסות", ניגש ב-29 בספטמבר 2024
מנהל המזון והתרופות, "הזכות לנסות", 23 בינואר 2023
מינהל המזון והתרופות, "הזכות לנסות סיכום דיווח שנתי", 6 ביוני 2024
מכון גולדווטר, "הזכות לנסות לטיפולים אינדיבידואליים (הזכות לנסות 2.0)," נגישה ב-29 בספטמבר 2024
מכון גולדווטר, "הזכות לנסות עובדת", ניגש ב-29 בספטמבר 2024
מכון גולדווטר, "הזכות לנסות", 5 באוקטובר 2014
מכון גולדווטר, "מה נכון לנסות?" ניגש ב-29 בספטמבר 2024
לוס אנג'לס טיימס, הספד של מארק חייטין, 14 ביוני 2019
ראיון טלפוני עם אליסון בייטמן-האוס, עוזר פרופסור בבית הספר לרפואה גרוסמן באוניברסיטת ניו יורק, 24 בספטמבר 2024
ראיון טלפוני עם הולי פרננדז לינץ', פרופסור חבר לאתיקה רפואית ומשפטים בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת פנסילבניה פרלמן, 17 בספטמבר 2024
PhRMA, "מסגרת מדיניות מחקר ופיתוח", נגישה ב-29 בספטמבר, 2024
מפקד, "נאום: דונלד טראמפ מקיים עצרת פוליטית בווילקס-בר, פנסילבניה", 17 באוגוסט 2024
ה-Singju Post, "תמליל מלא: טראמפ פונה לאמהות למען פסגת חירות 2024", 31 באוגוסט 2024
|
מאמר זה נדפס מחדש מ-khn.org, חדר חדשות ארצי המייצר עיתונאות מעמיקה בנושאי בריאות ומהווה אחת מתוכניות הליבה הפועלות ב-KFF – המקור העצמאי למחקר מדיניות בריאות, סקרים ועיתונאות. |
