מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את וימסלטיניב (רומבימזהTM) לחולים בוגרים עם מצב נדיר הנקרא גידול תאי ענק Tenosynovial (TGCT). TGCT הוא גידול של הרקמה הקווי את המפרקים.
אונקולוג הסרקומה וויליאם טאפ, מרפאה, ראש השירות האונקולוגי הרפואי סרקומה במרכז הסרטן Sloan Kettering Memorial (MSK), הוביל את ניסוי ההצעה הבינלאומי שלב 3 שהביא לאישור התרופה. Vimseltinib הוא סוג של טיפול ממוקד הנקרא מעכב קינאז ונלקח כגלולה.
אישור זה הוא התקדמות מרגשת עבור חולים עם TGCT, הזקוקים לאפשרויות טיפול טובות יותר. TGCT יכולה להיות מחלה מאתגרת מאוד. למרות שבדרך כלל זה לא מסכן חיים, זה יכול להשפיע הרסני על איכות חייו של מישהו. לאחר שאובחנו, אנשים חייבים לחיות עם מחלה זו בשארית חייהם, וזה יכול לגרום לכאב ונכות רבה. "
ויליאם טאז, ד"ר, ראש השירות האונקולוגי הרפואי סרקומה, מרכז סרטן סלואן קטרינג
TGCT, הנקרא גם סינוביטיס וילונודולרי פיגמנטי (PVNS), אינו נחשב לסרטן מכיוון שהוא אינו מתפשט לאזורים אחרים בגוף. יש אנשים הסובלים מהמחלה דורשים ניתוחים מרובים, אפילו קטיעות. זה בדרך כלל מאובחן אצל אנשים בשנות העשרים והשלושים לחייהם והוא נפוץ יותר בקרב נשים מאשר אצל גברים.
וימסלטיניב מרוויח יותר משני שליש מהמטופלים
ד"ר טאפ הציג בעבר ממצאים ממשפט ההצעה ביוני 2024 בישיבה השנתית של האגודה האמריקאית לאונקולוגיה קלינית. המחקר פורסם גם ב הלנסט בזמן הצגתו, והוא היה מחבר העיתון לתאם.
מחקר זה כלל 123 חולים, 83 מהם קיבלו את וימסלטיניב ו -40 מהם קיבלו פלצבו. החוקרים דיווחו כי 67% מהמטופלים שקיבלו וימסלטיניב הפחיתו באופן מדידה את נפח הגידול, לעומת אף אחד מהם בקבוצת הפלצבו.
בנוסף, חולים בניסוי שקיבלו את וימסלטיניב דיווחו על שיפור במספר מדדים חשובים, כולל:
- טווח תנועה
- פונקציה פיזית
- קשיחות משותפת
- כְּאֵב
- בריאות כללית
ל- VIMSELTINIB פחות תופעות לוואי מאשר PEXIDARTINIB
ד"ר טאז הוביל בעבר ניסויים קליניים לתרופה אחרת עבור TGCT, שנקרא Pexidartinib (Turalio®). תרופה זו קיבלה אישור מה- FDA בשנת 2019. אך מכיוון שהיא עלולה לגרום נזק לכבד אצל חלק מהמטופלים, החוקרים ביקשו אפשרויות נוספות.
ניסוי זה מצא כי לווימלטניב היו הרבה פחות תופעות לוואי מאשר pexidartinib. הנפוצים ביותר היו נפיחות, פריחה, כאבי ראש והרגשה עייפה, אך אף אחד מהם לא היה חמור.
חשוב לציין כי נראה כי התרופה לא גרמה לפגיעה בכבד אצל כל חולים שקיבלו אותה. זה משמעותי מכיוון שהמטופלים צריכים להישאר בתרופות אלה לטווח הארוך כדי לשמור על גידוליהם בשליטה.
ד"ר טאפ אומר כי "אנו מאמינים שווימסלטיניב היא אפשרות נפלאה נוספת לשקול בהתייחסות לאנשים עם TGCT."
משפט ההצעה מומן על ידי Deciphera Pharmaceuticals.
