UCI Health פתחה ניסוי קליני לבדיקת טיפול תאי ניסיוני לזאבת עם פוטנציאל לתת למטופלים הפוגה ארוכת טווח בתסמינים.
אחת המשתתפות הראשונות בקליפורניה, אישה בת 41 של אירווין, חוותה ירידה בולטת בתסמינים ואיכות חיים משופרת, אמר ד"ר שיטל דסאי, ראומטולוג UCI Health וחוקר ראשי ב-UCI Alpha Clinic, אחד מ-10 אתרי ניסויים קליניים בארה"ב.
דסאי אמר שלטיפול CAR T-cell יש פוטנציאל לעזור לחולים עם זאבת אריתמטוזוס מערכתית בינונית עד חמורה שאינם מגיבים לטיפולים הנוכחיים. היא פרופסור וראש המחלקה לראומטולוגיה של בית הספר לרפואה של UC Irvine וסגנית יו"ר בכיר של המחלקה לרפואה.
פותח על ידי Fate Therapeutics, חברת ביו-פרמצבטיקה בשלבים קליניים, FT819 הוא מוצר ראשון מסוגו, משופר של תאי T מסוג CAR שנוצר במעבדה משורה של תאי גזע פלוריפוטנטיים המושרים ולא מתורם אנושי.
תאי מערכת החיסון המהונדסים הביולוגיים פועלים על ידי תקיפת וחיסול תאי B אוטו-ריאקטיביים המניעים את המחלה. באפריל, מינהל המזון והתרופות האמריקני העניק למוצר ייעוד טיפול מתקדם ברפואה רגנרטיבית לניסוי שלב 1 לאחר שהחברה דיווחה על תוצאות חיוביות במחקרים קליניים ראשוניים.
שלא כמו טיפולים רבים בתאי CAR T הכוללים איסוף ותכנות מחדש של תאי T של המטופל עצמו, FT819 אינו דורש הכנה גנטית מקיפה או אשפוז ממושך בבידוד. זה מוערך גם כטיפול בדלקת שרירים דלקתית אידיופטית, טרשת מערכתית וסוג של דלקת כלי דם.
מחלה מתישה
זאבת, המשפיעה על כמעט 1.5 מיליון אמריקאים, היא מחלה אוטואימונית כרונית שעלולה לגרום לנזק קבוע למפרקים ולאיברים מרכזיים בכל הגוף. הצורה הנפוצה ביותר, זאבת אדמנתית מערכתית (SLE), שכיחה פי תשעה בנשים מאשר גברים. זה מופיע לעתים קרובות בין הגילאים 15 עד 45 ונחשב כי הוא נגרם על ידי שילוב של גנטיקה, הורמונים וגורמים סביבתיים.
עד כה, ראומטולוגים יכלו להציע רק קומץ תרופות שאינן שולטות באופן מלא בתסמינים או בהתקדמות המחלה. אך תוך מספר שבועות לאחר עירוי של תאי FT819, משתתף הניסוי של דסאי הראה את ההיפוך התוצאתי הראשון של התסמינים מזה כמעט שני עשורים, והפך לתפקוד מלא ויכול לחיות חיים נורמליים יותר.
אני באמת צנועה ושמחה לראות את השינוי במטופלת שטיפלתי בה במהלך 18 השנים האחרונות, אישה שנאבקה זמן רב בחום בלתי פוסק, כאבי מפרקים, זאבת נפריטיס ועייפות כה עמוקה שהיא ישנה 18 עד 20 שעות ביממה למרות שניסתה כמעט כל טיפול זמין".
ד"ר שיטל דסאי, ראומטולוג בריאות של UCI וחוקר ראשי במרפאת אלפא UCI
המשתתפים בניסוי הקליני בשלב מוקדם יעקוב מקרוב במשך שנתיים כדי לקבוע את הבטיחות והפרמקוקינטיקה של המוצר. מחקר FT819 ממומן על ידי מכון קליפורניה לרפואה רגנרטיבית, אשר נוצר על ידי מצביעים בשנת 2004 כדי להאיץ את הפיתוח של טיפולי תאים וגנים חדשניים. זה מנוהל על ידי מרפאת אלפא בתיאום עם תוכנית UCI Health המטופואיטי תאי גזע ותרפיה סלולרית.
