לעמוד מול סרטן® (SU2C) הכריזה היום על שיתוף פעולה עם ג'ונסון אנד ג'ונסון שמטרתו לתמוך בבדיקות מחקר בשילוב של שני סוגים של טיפולים ממוקדים, טקליסטאמאב ודראטוממאב, לטיפול במחלה נדירה הנקראת עמילואידוזיס AL. משפיע על כ-4,500 אנשים מדי שנה בארה"ב, עמילואידוזיס AL יכולה להיות קשורה לסרטני דם, במיוחד מיאלומה נפוצה וכן לימפומות או לוקמיה לימפוציטית כרונית.
למרות אפשרויות טיפול חדשות זמינות, עלינו להמשיך במחקר כדי לעזור לחולים עם מחלה קשה לטיפול זו. הצוות שלנו נרגש לשתף פעולה עם Stand Up To Cancer בזמן שאנו תומכים בפרויקט המחקר החדש הזה, שיש לו השלכות משמעותיות באונקולוגיה מאחר ויש קווי דמיון לטיפול בין עמילואידוזיס AL וסוגי סרטן דם מסוימים כגון מיאלומה נפוצה".
ג'סיקה ורמיולן, סגנית נשיא, פיתוח מאוחר באונקולוגיה, רפואה חדשנית, ג'ונסון אנד ג'ונסון
הרציונל לחקר ה-teclistamab ו-daratumumab שילוב תרופות ב-AL עמילואידוזיס מבוסס על העובדה שדארטומומב כבר אושר ב-AL עמילואידוזיס כחלק משילוב תרופות אחר, ונתונים על טקלימאב ודארטומומב. השילוב כבר נוצר במיאלומה נפוצה.
"אנו יודעים שניסויים קליניים חוקרים לאחרונה את השילוב של teclistamab ו-daratumumab לטיפול במיאלומה נפוצה", אמר נשיא ומנכ"ל SU2C, ג'וליאן אדמס, Ph.D. "עם מחקר חדש זה המתמקד בעמילואידוזיס AL, אנו מקווים למנף ממצאים קודמים כדי להרחיב את ההבנה של אפשרות טיפול זו. אנו אסירי תודה על התמיכה של ג'ונסון אנד ג'ונסון וההתמקדות שלהם בחיפוש אחר טיפולים חדשים למחלה זו."
עמילואידוזיס נגרמת על ידי תאי פלזמה סרטניים במח העצם המובילים להצטברות חריגה של חלבון הנקרא עמילואיד באיברים וברקמות בכל הגוף. לגוף אין דרך יעילה להיפטר מהצטברות עמילואיד זו, שעלולה לגרום למחלות באיברים חיוניים. עמילואידוזיס AL (נקראת גם עמילואידוזיס ראשונית) מטופלת על ידי אונקולוגים; זהו הסוג הנפוץ ביותר של עמילואידוזיס, המשפיע במיוחד על הלב, הכליות, הכבד והעצבים. המצב משפיע באופן לא פרופורציונלי על גברים ומתרחש לרוב באנשים מעל גיל 50, אם כי חלקם יכולים להיות מאובחנים עד גיל 20. כמו עמילואידוזיס AL, מיאלומה נפוצה משפיעה על תאי הפלזמה בתוך מח העצם, ועל 15% מהחולים עם מיאלומה נפוצה. יאובחן גם עם עמילואידוזיס AL.
Teclistamab פועל על ידי יצירת גשר בין שני סוגי תאים: תאי פלזמה לא תקינים ותאי חיסון הנקראים תאי T. חיבור זה מפעיל את תאי ה-T להרוס את תאי הפלזמה הלא תקינים. Daratumumab מכוון לחלבון המצוי על תאי פלזמה ויכול להיות בעל השפעה ישירה על הרג תאים לא תקינים תוך שהוא מסמן גם תאים אלה להרס של המערכת החיסונית. ההשערה היא שהשימוש בשתי התרופות הללו יחד עשוי לסייע במיקוד חלבונים מרובים בתאים חריגים ועשוי להפעיל חלקים שונים של המערכת החיסונית כדי להילחם במחלה בצורה יעילה יותר.
חוקרים אמריקאים המעוניינים להמשיך במחקר זה מוזמנים להגיש בקשה עד ה-28 בינואר 2025 דרך ProposalCentral תחת Stand Up To Cancer. הודעת הפרס תתבצע במרץ 2025 ותאריך תחילת הפרויקט יהיה ביולי 2025.
מחקר זה נתמך באמצעות קטליזטור SU2C® מענק, אשר תוכנן באופן ייחודי ליצור במהירות נתוני יעילות ובטיחות מוקדמים כדי להודיע על המשך פיתוח בשיתוף פעולה עם חוקרי עמילואידוזיס המובילים ברחבי ארה"ב