חסם לב מולד, המכונה לפעמים זאבת ילודים לבבית, הוא מצב נדיר אך עלול לסכן חיים המשפיע על תינוקות שנולדו לאמהות עם נוגדנים עצמיים ספציפיים – הנקראים נוגדנים נגד SSA/Ro – שיכולים לתקוף את לב העובר דרך מערכת ההולכה החשמלית שלו, מה שמוביל לקצב לב איטי יותר. רוב התינוקות השורדים עם חסימת לב מולדת דורשים בסופו של דבר קוצב לב לכל החיים.
במחקר על אם הרה אחת עם זאבת אדמנתית מערכתית ורמות גבוהות של נוגדנים נגד SSA/Ro, חוקרי NYU Langone Health מצאו תרופה שחוסמת את התנועה של חלבונים חיסוניים מזיקים (נוגדנים עצמיים) על פני השליה ואל מחזור העובר, ומונעת התפתחות של חסם לב מולד ביילוד.
החוקרים שטיפלו באם ההרה טוענים כי זהו המקרה הראשון של שימוש בתרופה, rozanolixizumab, מעכב קולטן Fc (FcRn) של יילודים, כדי למנוע חסימת לב מולדת.
פרסום ביומןl תולדות המחלות הראומטיות באינטרנט ב-18 באוקטובר, החוקרים מדווחים כיצד השתמשו בזריקות שבועיות של rozanolixizumab, שניתנות משבוע 14 עד 28 להריון של האם – כאשר לב העובר הוא הפגיע ביותר. אולטרסאונד ובדיקות קצב לב בבית שימשו כדי לעקוב מקרוב אחר פעימות הלב של העובר.
Rozanolixizumab היא תרופת נוגדנים חד שבטיים המונעת מנוגדנים של האם לחצות את מחסום השליה על ידי חסימת קולטני FcRn על השליה. בנוסף לחסימת העברת השליה, תרופה זו מפחיתה את רמות הנוגדנים העצמיים אצל האם. במהלך הטיפול, מדווחים החוקרים, רמות הנוגדנים העצמאיים של האם במחקר ירדו ביותר ממחצית.
השימוש ב-rozanolixizumab ניתן במסגרת פרוטוקולים פדרליים לשימוש בסמים חמלה. האם כבר חוותה שני הריונות מסובכים על ידי חסם לב מולד. תינוק אחד מת לפני הלידה והשני נזקק לקוצב זמן קצר לאחר הלידה.
חוקרים אומרים שתוצאות המחקר היו מעודדות. התינוקת, ילדה, נולדה בשבוע 37 ושקלה 6 פאונד, 6 אונקיות (2.89 קילוגרם). לתינוק לא היו סיבוכים בלב. לאם לא היו תופעות לוואי חמורות.
מחקר זה של חולה יחיד מצביע על היתכנות ובטיחות של שימוש ב-rozanolixizumab כדי למנוע חסימת לב מולדת בצאצאים של נשים הרות שנמצאות בסיכון גבוה לעבור את הנוגדנים העצמיים העלולים להרוס את הקשר עם מחלות עובריות".
פיליפ קרלוצ'י, MD, חוקר מוביל מחקר
קרלוצ'י הוא עמית ראומטולוגיה ומרכז קולטון לאוטואימוניות – מלומד ברידנבך במחלקה לרפואה בבית הספר לרפואה של גרוסמן של NYU.
"המחקר שלנו מציע נתוני הוכחה למושג התומכים בהשערה שאין נוגדנים עצמיים לא משתווים לשום חסם לב מולד", אמרה החוקרת הבכירה במחקר ג'יל בויון, ד"ר, הפרופסור לראומטולוגיה של סר דריק וליידי ווה מאוג'ן בבית הספר לרפואה של ניו יורק גרוסמן." Buyon הוא גם מנהל מרכז לופוס ב-NYU Langone.
Buyon אומר שהתוצאות המבטיחות של המחקר כבר הניעו את המשרד הלאומי לבריאות לחקר מחלות אוטואימוניות לשתף פעולה עם המכון הלאומי לדלקת פרקים ומחלות שרירים ושלד ועור כדי לממן ניסוי רב-מרכזי. את החקירה יובילו Buyon וחוקרות שותפות בטיינה קוניו, מאוניברסיטת אריזונה בטוסון, וג'סטין ברנדט, MD, מנהל רפואת עוברי האם ב-NYU Langone ופרופסור חבר במחלקה למיילדות וגינקולוגיה בבית הספר לרפואה של ניו יורק גרוסמן. החקירה החדשה, הנקראת AVERT (Atrioventricular Block Elimination with Rozanolixizumab Therapy), תרשום נשים בהריון שכבר ילדו עם חסם לב מולד ותעריך האם rozanolixizumab מונע התפתחות של המחלה.
Rozanolixizumab מאושר כיום על ידי מינהל המזון והתרופות לטיפול במיאסטניה גרביס, מחלה שמובילה לחולשת שרירים.
תמיכת המימון למחקר זה ניתנה על ידי מתנה של לורן ואנדי ליוויסון, והמכונים הלאומיים לבריאות מענקים R01HD100929, R01AR087521, N01AR42220 ו-U01AI176244. מינונים של התרופה rozanolixizumab סופקו על ידי היצרן שלה, UCB (Union Chimique Belge).
מלבד קרלוצ'י, בויון וברנדט, מאלה מאסון, פיטר איזמירלי, ניקולה פרייזר ונלאני סאצ'ן הם חוקרים משותפים במחקר של NYU Langone. כמו כן, מעורבים במחקר החוקרים השותפים רוברט קלנסי מאוניברסיטת קולומביה בניו יורק, אנגוס וורת'ינג ב-Arthritis and Rheumatism Associates בוושינגטון, ומרי דונופריו בבית החולים הלאומי לילדים, אף הוא בוושינגטון.
