המכון לתרפיית גנים ותאי תאים (GCTI) הודיע היום על השיק את RNA Therapeutics Core, מתקן ומשאב חדשני ראשון מסוגו לקידום השימוש בטכנולוגיות RNA בתוך ו מעבר למערכת האקולוגית של המחקר של גנרל המוני בריגהם. הליבה החדשה הזו מוקדשת להאצת החקירה של מטרות טיפוליות חדשות לתרגום יעיל של תרופות מבוססות RNA לפרקטיקה קלינית על ידי מינוף וקטורים ומערכות אספקה מתקדמות של RNA.
עד כה, גרעין מסוג זה לא היה קיים במסגרת אקדמית. עם השקה זו, ליבת RNA Therapeutics מאפשרת גישה לכלים באיכות גבוהה שהם קריטיים עבור חוקרים החוקרים טיפולי גנים ותאים חדשים. הליבה זמינה הן לחוקרי התעשייה והן לחוקרי גנרל בריגהם, ה-Core תספק RNAs מעגליים (circRNAs) המקודדים חלבוני כתב וכן circRNAs מיוצרים בהתאמה אישית המכילים כמעט כל רצף של עניין. אפשרויות וקטור RNA מרובות שונות זמינות לתמיכה ביישומי קידוד וגם לא-קידוד. ה-Core פיתחה גם אלגוריתמים ייחודיים לאופטימיזציה של קודונים המשפרים את ביטוי החלבון מ-circRNA מעבר לאלגוריתמים המתקדמים הקיימים.
CircRNA הוא סוג של RNA חד-גדילי, שמקבל את שמו בגלל צורתו המולקולרית (היוצרת לולאה רציפה, בניגוד ל-RNA ליניארי). CircRNA נמצא באופן טבעי בבני אדם ויכול להיות בעל פונקציות מיוחדות בגוף. כאשר מותאם כטכנולוגיית RNA מקודדת, circRNA יכול להניב רמות גבוהות יותר של ביטוי חלבון למשך זמן ממושך בהשוואה ל-mRNA ליניארי שונה, תוך עלות משמעותית פחות מ-mRNA בשל פשטות הייצור שלו. ה-CirrRNA הסינתטיים של הליבה ישמשו בעיקר לביטוי גנים ולפונקציות לא מקודדות, בדומה לווירוסים, פלסמידים או RNA שליח – אלמנטים שהם מפתח לפיתוח טיפולי גנים ותאים.
מחקר בתרפיה גנטית ותאית סוללת את הדרך לטיפולים עתידיים חדשים לחולים עם מגוון רחב של מחלות קריטיות, ואנו מאמינים שהיישום של RNA מעגלי רק יעזור להביא אותנו עוד יותר. אנו נרגשים לפתוח את ליבת ה-RNA Therapeutics שלנו כדי לסייע בקידום מחקר פרה-קליני בניסויים קליניים ראשונים בבני אדם – עבור מאות חוקרי הגנים והתאים של MGB שלנו, אך גם עבור התעשייה והחוקרים בכלל."
PhD של נתן יוזוויאק, ראש מחקר, גנרל המונים Brigham GCTI
הליבה נוצרה על ידי מומחה RNA הנודע ר' אלכסנדר וסלהופט, PhD, מנהל ליבת RNA Therapeutics ב-General Mass Brigham GCTI. ווסלהופט יצר טכנולוגיית מחזור RNA חדשה בזמן ב-MIT. עבודתו הובילה לפרסומים מרכזיים שביססו את תחום ה-RNA המעגלי הסינתטי ואיפשרו את השימוש בהם ליישומים טיפוליים חקירתיים, ומאוחר יותר ייסד את אורנה תרפיוטיקס. תחת הנהגתו, ליבת RNA Therapeutics תשמש לתמיכה בחוקרים החוקרים את הדור הבא של פלטפורמות רפואת RNA ויישומים טיפוליים של RNA מעגלי.
"מגוון תחומי המחלות והמחקר שעבורם RNA מעגלי יכול להועיל הוא רחב טווח ומגוון", אמר וסלהופט. "מחיסוני סרטן ועד לגישות חולפות CAR-T, חיסונים למחלות זיהומיות, התחדשות רקמות ומעבר לכך, הליבה שלנו מתמקדת בייצור circRNA באיכות גבוהה כדי לתמוך במחקר אקדמי וחדשנות ביוטכנולוגית. יש לנו את היכולת לגבש circRNA לננו-חלקיקים שומנים ולתכנן להציע בעתיד חומרים טובים בדרגת שיטות ייצור כדי לתמוך בכל קשת המחקר והפיתוח, מגילוי ראשוני ועד ליישום קליני."
מכון Mass General Brigham Gene and Cell Therapy הוקם בשנת 2022 כדי לתדלק את הגילוי והפיתוח של טיפולים ממוקדים, טרנספורמטיביים שיש להם פוטנציאל לרפא מחלות או לעצור את התקדמותן. המכון מאגד יותר מ-500 חוקרים וקלינאים המוקדשים לקידום טיפול גנטי ותאים עבור ניסויים קליניים ראשונים בבני אדם, ובסופו של דבר, טיפולים מצילי חיים לחולים.
