נוגדן חד שבטי אחד, rituximab, יכול לחולל פלאים לטיפול בילדים עם תסמונת נפרוטית חוזרת תכופה או תסמונת נפרוטית תלוית סטרואידים. עם זאת, מה לגבי חולים שפיתחו תסמונת נפרוטית בבגרותם? מכיוון שתרופה זו עדיין לא אושרה לשימוש בחולים מבוגרים, חוקרים מיפן רצו להדגיש את היתרונות העמוקים שיש לריטוקסימאב בחולים מבוגרים עם מצבים מאתגרים אלה.
תסמונת נפרוטית היא הפרעת כליות הגורמת לגוף להפריש יותר מדי חלבון בשתן. מצב זה עלול להוביל לבצקת, לעלייה במשקל ולעלייה בסיכון לזיהומים. עבור מבוגרים עם תסמונת נפרוטית חוזרת בתדירות גבוהה (FRNS) או תסמונת נפרוטית תלוית סטרואידים (SDNS), הטיפול יכול להיות מאתגר במיוחד. כתוצאה מכך, החוקרים מאוניברסיטת אוסקה קיוו לספק אפשרויות ניהול מחלות עתידיות באמצעות המחקר שלהם.
המחקר, ניסוי קליני אקראי כפול סמיות שפורסם לאחרונה ב JAMAחשף את היעילות של rituximab למניעת הישנות ב-FRNS או SDNS של מבוגרים. במחקר השתתפו 66 חולים מבוגרים שטופלו ב-rituximab או בפלצבו. המטרה העיקרית הייתה לקבוע אם rituximab יכול לעזור לשמור על הפוגה ולהפחית את תדירות ההתקפים.
Rituximab הוא נוגדן חד שבטי המדלדל תאי B, שהם שחקני מפתח במערכת החיסון. עם זאת, הם יכולים לפעמים להפוך לפעילות יתר בתסמונת נפרוטית, מה שמוביל לתסמינים מאתגרים. Rituximab כבר משמש לטיפול בתסמונת נפרוטית בילדים, בהצלחה טובה, אז בדקנו האם היתרונות הללו נראים גם בחולים מבוגרים".
יושיטאקה איסאקה, הסופר הראשי
התוצאות עוררו התרגשות גדולה. במעקב של 49 שבועות, 87.4% מהמטופלים המבוגרים שטופלו ב-rituximab נותרו ללא הישנות, בהשוואה ל-38.0% בלבד שטופלו בפלסבו. הבדל בשיעורים מרשים זה מרמז ש-rituximab יעיל מאוד למניעת הישנות אצל מבוגרים עם FRNS או SDNS.
בנוסף לתצפית מהפכנית זו, החוקרים מצאו כי בקרב החולים שחזרו בזמן שטופלו תחילה בפלסבו, אף אחד לא חזר לאחר המעבר ל-rituximab, והזמן שהוקדש ללא התקפי הישנות היה ארוך יותר אצל אלו שלקו ב-rituximab לאורך כל הדרך (49.0 שבועות לעומת 30.8 שבועות עם פלצבו).
היעילות של rituximab בהפחתת הישנות הישנות הגיעה גם בעלות נמוכה מאוד, מה שמוכיח את הבטיחות המרשימה של התרופה. באופן מכריע, לא נראו תופעות לוואי חמורות הקשורות לתרופות עם Rituximab, ותופעות לוואי חמורות הקשורות לתרופות התרחשו בשיעורים דומים בשתי הקבוצות (3.1% בקבוצת Rituximab ו-2.9% בקבוצת הפלצבו). המחקר הדגיש גם את היתרונות הפוטנציאליים של rituximab בהפחתת הצורך בקורטיקוסטרואידים, המשמשים בדרך כלל לטיפול בתסמונת נפרוטית, אך עלולים להיות להם תופעות לוואי לא רצויות.
"הממצאים של מחקר זה מספקים תובנות קריטיות", אומר הסופר השני יוסוקה סקאגוצ'י. "על ידי הפחתת תדירות ההתקפים, rituximab עשוי לעזור לחולים מבוגרים להפחית את הסתמכותם על קורטיקוסטרואידים ולשפר את איכות חייהם הכוללת."
בסך הכל, ניסוי קליני זה מספק ראיות מרכזיות לכך ש-rituximab עשוי להיות אפשרות טיפול בטוחה ויעילה למבוגרים עם FRNS או SDNS. על ידי מניעת הישנות והפחתת הצורך בקורטיקוסטרואידים, Rituximab מציע תקווה מחודשת לניהול טוב יותר של מצב מאתגר זה אצל מבוגרים.
