Pheno Therapeutics Limited., חברת ביוטכנולוגיה המתמקדת בגילוי ופיתוח של תרופות מולקולות קטנות לטיפול במחלות נוירולוגיות, הודיעה היום שקיבלה אישור ניסויים קליניים (CTA) מ-MHRA (הסוכנות הרגולטורית לתרופות ומוצרי בריאות) הבריטית. מועמד מוביל, PTD802.
PTD802, אנטגוניסט סלקטיבי ל-GPR17 (G protein-coupled receptor 17), הוא טיפול חדשני של מולקולה קטנה שנועד לקדם remyelinization. פותחה תחת הסכם רישיון עולמי בלעדי עם UCB, התוכנית מיועדת לטיפול במחלות נוירולוגיות עם צורך רפואי גבוה שלא נענה, עם התמקדות ראשונית בטרשת נפוצה (MS).
דה-מיאלינציה בטרשת נפוצה מתרחשת כאשר מערכת החיסון תוקפת ופוגעת במעטפת המיאלין המבודדת ומזינה את האקסונים וסיבי העצבים במערכת העצבים המרכזית, מה שמוביל לדמיאלינציה מולטיפוקל, פגיעה אקסונלית וניוון עצבי. טרשת נפוצה היא מחלה כרונית הנגרמת על ידי דה-מיאלינציה, הקשורה לרוב למגוון רחב של תסמינים נוירולוגיים, אשר למרות יכולתן של התרופות הקיימות לשלוט במרכיב הדלקתי של המחלה, עלולות להתקדם עד למוגבלות פיזית וקוגניטיבית מוחלטת.
הטיפולים הנוכחיים בטרשת נפוצה מתמקדים בעיקר בהיבטים החיסוניים של המחלה, תוך הפחתת חומרת ותדירות ההתקפים. קיים צורך דחוף ובלתי מסופק לטיפולים יעילים המגבילים את התקדמות המוגבלות בטרשת נפוצה, כאשר רמיאלינציה מציעה טיפול נוירו-פרוטקטיבי מבטיח. בעוד שלאנטגוניסטים של GPR17 יש תועלת פוטנציאלית מעבר לטרשת נפוצה, PTD802 הוא חומר מבטיח מאוד ראשון במחלקה ל-remyelination פומי שלדעתנו יהיה השלב הבא בהמצאת גישות קומבינטוריות למניעת התקדמות טרשת נפוצה.
פרופסור סידהרתן צ'נדרן, מייסד שותף, Pheno Therapeutics
"אנו שמחים על קבלת אישור מה-MHRA לקדם את תוכנית ה-PTD802 שלנו לניסוי שלב 1, אבן דרך מרכזית, המציינת את המעבר שלנו לארגון בשלבים קליניים. כחברה הראשונה שביצעה מינון של אנטגוניסט סלקטיבי ל-GPR17 בבני אדם בריאים, אנו מובילים את הדרך במירוץ לפיתוח טיפולי רימיאלינציה ממוקדי GPR17." הוסיף פרייזר מאריי, PhD, מנכ"ל Pheno Therapeutics. "עם התוכנית הראשונה בבני אדם זו אנו מתקרבים ליעד שלנו לספק תרופות טרנספורמטיביות לטיפול במחלות נוירולוגיות הקשורות לדמיאלינציה."