תוצאות מניסוי קליני שלב 2 שתוכנן ומפוקח על ידי חוקרים ממכון Mass General Brigham Cancer Institute מראות כי התרופה הנבדקת mezagitamab יכולה להגביר ביעילות את ספירת הטסיות בחולים עם טרומבוציטופניה חיסונית (ITP), מחלה אוטואימונית המאופיינת בהרס מוגבר של טסיות דם וייצור טסיות מופחת שמגביר את הסיכון לדימום בחיים ופוגע באיכות החיים.
הממצאים, המתפרסמים ב- New England Journal of Medicineמשמעותיות במיוחד בהתחשב בכך שכ-20% מהמטופלים עם ITP אינם נהנים מהטיפולים הנוכחיים.
"זהו טיפול חדשני שעובד מהר ותוקף את המנגנון הבסיסי של המחלה", אמר המחבר הראשי דיוויד ג'יי קוטר, MD, DPhil, המטולוג במכון לסרטן בריגהם הכללי. "ראינו שזה יכול להשפיע במהירות, לנרמל את ספירת הטסיות תוך 48 שעות ולשפר את איכות החיים".
Mezagitamab, שפותח במקור כטיפול פוטנציאלי לסרטן, הוא נוגדן המכוון לחלבון CD38 המתבטא על פני השטח של תאי חיסון שונים, במיוחד תאי פלזמה, כמו גם תאי הורגים טבעיים ותאי T ו-B מסוימים. טיפול נגד CD38 מעכב את תאי החיסון הללו, ויעילותו נגד מחלות אוטואימוניות מראה פוטנציאל.
בניסוי קליני שלב 2 בחסות Takeda Development Center Americas, החוקרים בדקו את הפוטנציאל של mezagitamab כנגד ITP. החוקרים רשמו מבוגרים בבולגריה, סין, קרואטיה, יוון, איטליה, יפן, סלובניה, ספרד ואוקראינה עם ITP שנמשך לפחות שלושה חודשים. לצורך המחקר, 41 משתתפים חולקו באקראי לקבל Mezagitamab במינון של 100 מ"ג, Mezagitamab במינון של 300 מ"ג, או פלצבו תת עורית. לאחר תוצאות מבטיחות מניתוח בטיחות שנערך לאחר תחילת הניסוי, המשתתפים הוקצו ביחס של 2:1 לקבל Mezagitamab במינון של 600 מ"ג או פלצבו.
טיפול במזגיטאמב הוביל לעלייה במספר הטסיות, עם פרופיל בטיחות דומה לזה של פלצבו. עד שבוע 16, נצפתה תגובה של טסיות דם ב-10 מתוך 11 משתתפים (91%) בקבוצת Mezagitamab 600 מ"ג בהשוואה ל-3 מתוך 13 משתתפים (23%) בקבוצות הפלצבו המשולבות.
"מחקר זה תוכנן כניסוי בטווח מינון, הוכחת מושג. אנו עורכים כעת ניסוי קליני שלב 3 של מינון של 600 מ"ג של mezagitamab עם מכון Mass General Brigham Cancer המשמש כאתר המוביל בצפון אמריקה", אמר קוטר.
