Laverock Therapeutics ('Laverock'), חברת ביוטכנולוגיה המפתחת טיפולים מתקדמים המגיבים למחלות באמצעות טכנולוגיית בקרת הגנים הייחודית הניתנת לתכנות שלה, מכריזה היום על in vivo תוכניות CAR-T ורפואה גנטית. בהתבסס על ההתקדמות של החברה בטיפולי תאים ex vivo, הוספת תוכניות in vivo לצינור הטיפולי שלה מרחיבה את יכולתה של לאברוק להתמודד עם כמה מהאתגרים המשמעותיים ביותר באונקולוגיה וברפואה גנטית.
טכנולוגיית הפלטפורמה של Laverock מאפשרת בקרת גנים ניתנת לתכנות, ניתנת לכוונון ומרבבת הן עבור מטרות אנדוגניות והן עבור מטענים המובעים באופן טרנסגני. הפלטפורמה אומתה על פני יישומים רבים לטיפול בתאים, כולל תאי T אוטולוגיים משוריינים ומקרופאגים שמקורם ב-iPSC המכוונים לגידולים מוצקים. של לאברוק in vivo תוכניות יספקו יעילות משופרת, בטיחות, נגישות ומדרגיות עבור CAR-T, ויאפשרו לחברה לטפל באינדיקציות עם צורך גבוה שלא נענה ברפואה גנטית.
In vivo ל-CAR-T יש פוטנציאל עצום לשנות אימונו-אונקולוגיה, אולם עד כה, הפיתוח התרכז בסרטן המטולוגי. הטכנולוגיה של Laverock מתאימה באופן ייחודי לפתיחת גישה זו עבור גידולים מוצקים, המייצגים 90% מכלל מקרי הסרטן. הפלטפורמה של החברה מספקת יעילות ובטיחות משופרים, מותאמת לסוגי גידול ספציפיים, ומכוונת לגורמים המעכבים המורכבים הקשורים למיקרו-סביבה של הגידול.
ברפואה גנטית, Laverock ינצל in vivo השתקת גנים באמצעות אספקה ישירה של כלי עריכת גנים. זה יקל על פיתוח טיפול במגוון רחב של מחלקות מחלות, עם התמקדות ראשונית בהפרעות במערכת העצבים ובמחלות מטבוליות. הטכנולוגיה של החברה מובחנת מאוד עבור יישומים אלה, בשל הדרישה לשלוט על מספר מטרות או מסלולים בו-זמנית, והצורך בדייקנות ו/או בקרה ספציפית להקשר של ביטוי גנים. הגישה של Laverock תתייחס לרבות מהמגבלות הנראות עם עריכת גנים קונבנציונלית או טכנולוגיות RNAi.
המיקוד המורחב של החברה משקף עניין גובר בתעשייה בטיפולים שניתן להעביר ישירות לחולים תוך שמירה על הדיוק והבטיחות הנדרשים למחלות מורכבות.
בהתבסס על ההצלחה שלנו בפיתוח טיפולי ex vivo, אנו נרגשים מאוד להכריז על השקת תוכניות ה-in vivo שלנו, ולהבין את היתרונות שטכנולוגיות מתקדמות אלו יכולות להביא למטופלים. תחום זה הוא חדשני ביותר, והפלטפורמה שלנו יכולה לספק מרכיב מרכזי למימוש הפוטנציאל שלו.”
דיוויד ונבלס, מנכ"ל, Laverock Therapeutics
ל-Laverock יש מספר שותפויות טכנולוגיות מתמשכות בתחומים אלה, והיא מברך על הזדמנויות חדשות לשיתוף פעולה ו/או פיתוח משותף.
