invIOs GmbH ("invIOs"), חברת ביוטכנולוגיה בבעלות פרטית המפתחת טיפולים אימונותרפיים חדשניים לסרטן, הודיעה היום על פרסום נתונים קליניים חדשים עם הטיפול העצמי שלה PBMC (תאים חד-גרעיניים בדם היקפי) APN401 בכתב העת שנבדק על ידי עמיתים, טיפול מולקולרי אונקולוגיה. הפרסום, "Phase I Evaluation of APN401, an Autologous CBL-B-Silenced PBMC Therapy, in Advanced Solid Tumors", מדווח על ממצאים משני מחקרי שלב 1 העריכו את APN401 בחולים עם גידולים מוצקים מתקדמים ועמידים לטיפול.
בסך הכל 17 חולים קיבלו APN401 בשלוש רמות מינון. לחולים היו גידולים מוצקים מתקדמים וקיבלו בין שניים לאחד עשר קווים קודמים של טיפול מערכתי. הטיפול נסבל היטב, ללא רעילות מגבילות מינון, תסמונת שחרור ציטוקינים, תסמונת נוירוטוקסיות הקשורה לתאי אפקטור חיסוני, או תופעות לוואי הקשורות לטיפול בדרגה ≥ 3. המינון הגבוה ביותר של 4.5 × 107 PBMCs/kg נבחר כמנה המומלצת בשלב 2.
ייצוב המחלה נצפתה ב-5 מתוך 10 חולים שניתנים להערכה של RECIST. פרופיל חיסוני חקרני זיהה שינויים מערכתיים בעקבות טיפול ב-APN401, כולל רמות מוגברות של מתווכים ציטוטוקסיים והתרחבות של אוכלוסיות ספציפיות של תאי T. שינויים אלו היו הבולטים ביותר בחולים עם מחלה יציבה. זה מצביע על כך ש-APN401 יכול לשפר את הפעילות החיסונית נגד הגידול ושהשפעה זו עשויה להיות קשורה לתועלת קלינית.
APN401 הוא טיפול תאי אוטולוגי המשתמש ב-PBMC של המטופלים עצמם, שבו נקודת המחסום החיסונית התוך תאית CBL-B מושתקת זמנית באמצעות siRNA. CBL-B פועל כבלם על המערכת החיסונית: הוא מווסת לרעה את איתות קולטן אנטיגן והפעלת תאי T. על ידי הפחתה זמנית של פעילות CBL-B בתאי מערכת החיסון, טיפול בתאי APN401 מתוכנן להתגבר על המיקרו-סביבה של הגידול המדכא את החיסון ולתקוף תאי גידול.
אנו נרגשים לראות את הנתונים הקליניים שלנו עם APN401 מתפרסמים בכתב עת שנבדק על ידי עמיתים. אנו מעודדים מפרופיל הבטיחות המועדף, ייצוב המחלה שנצפה והשינויים החיסונים המערכתיים בעקבות הטיפול. זה ראוי לציון במיוחד בהתחשב בכך שחולים אלה כבר קיבלו מספר קווי טיפול קודמים. תוצאות אלו מדגישות את ההבטחה של השתקת CBL-B כגישה חדשה באימונו-אונקולוגיה ומדגימות שפלטפורמת ייצור תאי ה-EPiC שלנו יכולה לייצר באופן אמין טיפולי תאים באמצעות תהליך ייצור מהיר מבוזר. יחד, הממצאים הללו תומכים בהערכה קלינית נוספת של APN401 ושל פלטפורמת ה-EPiC שלנו, כאשר אנו פועלים לקראת אפשרויות טיפול חדשות עבור חולים עם גידולים מוצקים שקשה לטפל בהם."
רומנה גוגנברגר, דוקטורט, מנהלת, invIOs GmbH
APN401 מיוצר באמצעות EPiC הקנייני של invIOs® פלטפורמה נקודתית, המאפשרת ייצור של מוצר הטיפול התא עם זמן וריד לווריד של פחות מ-24 שעות. המחקר הדגים ייצור שניתן לשחזור באתרים ותמך בהיתכנות של מתן חוזר.
