Insilico Medcine ("Insilico"), חברת ביוטכנולוגיה המונעת בבינה מלאכותית (AI) בשלבים קליניים, הודיעה היום שהמטופל הראשון קיבל מינון בניסוי הרב-מרכזי שלב I העולמי של ISM6331, מעכב pan-TEAD חדשני שפותח מהכימיה הגנרטיבית של Insilico engine Chemistry42, לטיפול במזותליומה וגידולים מוצקים אחרים. נכון לעכשיו, ISM6331 היא התוכנית האונקולוגית המובילה מבין צינורות גילוי התרופות מונעות בינה מלאכותית של אינסיליקו בבעלותה המלאה, שקיבלה תווית תרופת יתום (ODD) על ידי ה-FDA לטיפול במזותליומה.
ניסוי השלב הראשון שנערך במקביל בסין ובארצות הברית, נועד להעריך את הבטיחות, הסבילות, הפרמקוקינטיקה, הפרמקודינמיקה והפעילות האנטי-גידולית המוקדמת של ISM6331 כגורם יחיד בחולים עם מזותליומה ממאירה מתקדמת או גרורתית או גידולים מוצקים אחרים. המחקר מורכב משני חלקים, חלק מהעלאת מינון, כאשר המטופל הראשון נרשם לאחרונה לסין, וחלק ייעול בחירת מינון אשר יתחיל לאחר השלמת חלק 1. למידע נוסף על הניסויים הקליניים של Insilico, בקר בכתובת ClinicalTrials.gov (NCT06566079).
אנו שמחים להכריז על מינון החולה הראשון בניסוי הקליני שלב I ISM6331 שלנו במזותליומה וגידולים מוצקים אחרים. אנו גם נתקדם לקידום הגיוס של מטופלים בארצות הברית ולהאיץ את התרגום הקליני כדי לספק טיפולים חדשניים הנותנים מענה לצרכים רפואיים שלא נענו".
Sujata Rao, MD, קצין רפואי ראשי של Insilico Medicine
כמעכב פאן-TEAD חזק, ISM6331 פותח על מנת לשחזר ביעילות את האיזון של מסלול ההיפופוטם ולמנוע שגשוג והישרדות של תאי גידול באמצעות חסימת שעתוק של מספר גנים המקדמים התקדמות סרטן. כמו כן, הוא צפוי לשמש בשילוב עם טיפולים ממוקדים, כימותרפיות ואימונותרפיות לטיפול בגידולים מוצקים, תוך הצגת השפעות אנטי-גידול סינרגיסטיות פוטנציאליות והתגברות על עמידות לתרופות.
התכנון של המבנה הלא-קוולנטי החדש של ISM6331 הואץ מאוד במהלך גילוי תרופות מוקדם, בהנחיית אסטרטגיית עיצוב התרופות מבוססת המבנה של Chemistry42. במחקרים פרה-קליניים, ISM6331 הוכיח יעילות אנטי-גידולית רחבה במספר שורות תאים, פעילות חזקה במינונים נמוכים במודלים של בעלי חיים ופרופיל בטיחות חיובי עם מאפייני ADMET נוחים. עם נתוני יעילות ובטיחות מעולים, ISM6331 הראה את הפוטנציאל הטוב מסוגו ועודד את Insilico לקדם את הנכס לאימות קליני.
"על ידי עיכוב TEAD, ל-ISM6331 יש את הפוטנציאל לדכא את צמיחת הגידול והתקדמות הגידול, לספק אסטרטגיה טיפולית ממוקדת לממאירות המונעת על ידי שינויים במסלול ההיפופוטמי", אומר פנג רן, Ph.D., מנכ"ל משותף ומנהל מדעי ראשי של Insilico תרופה. "אנו מצפים לאימות קליני נוסף של ISM6331 ולתרגום הממצאים הפרה-קליניים המבטיחים הללו ליתרונות קליניים מוחשיים עבור המטופלים."
בשנת 2016, Insilico תיאר לראשונה את הרעיון של שימוש בבינה מלאכותית גנרטיבית לעיצוב מולקולות חדשות בכתב עת שנערך בביקורת עמיתים, אשר הניח את הבסיס לפלטפורמת Pharma.AI הזמינה מסחרית. מאז, Insilico ממשיכה לשלב פריצות דרך טכניות בפלטפורמת Pharma.AI, שהיא כיום פתרון יצירתי המופעל על ידי בינה מלאכותית המתפרשת על פני ביולוגיה, כימיה, פיתוח רפואה ומחקר מדעי. מופעל על ידי Pharma.AI, Insilico מינתה 22 מועמדים פרה-קליניים בפורטפוליו המקיף שלה של למעלה מ-30 נכסים מאז 2021 וקיבלה אישור IND עבור 10 מולקולות.
בתחילת 2024, Insilico פרסמה מאמר Nature Biotechnology המציג את כל מסע המחקר והפיתוח מאלגוריתמי בינה מלאכותית לניסויים קליניים שלב II של ISM001-055, צינור התרופות המוביל של החברה עם יעד שהתגלה בינה מלאכותית ומבנה מתוכנן של בינה מלאכותית. לאחר מכן, אינסיליקו הכריזה לאחרונה על תוצאות ראשוניות חיוביות מניסוי שלב IIa (NCT05938920), שבו הראה ISM001-055 בטיחות וסבילות חיוביות בכל רמות המינון, כמו גם תגובה תלוית מינון בקיבולת חיונית מאולצת (FVC), לאחר רק 12 שבועות של מינון.