Exonate Ltd., חברת ביוטכנולוגיה המפתחת תרופות חדשות, לא פולשניות, עם מולקולות קטנות עבור חולים עם מחלות כלי דם ברשתית, הודיעה היום על הנתונים מניסוי Phase Ib/IIa מוצלח עבור המועמד המוביל EXN407. נתונים אלה מדגימים את הבטיחות והסבילות של EXN407, כמו גם אינדיקציות ברורות לפעילות ביולוגית, וממקמים אותו היטב להמשך התפתחותו כטיפול מקומי ראשון למחלות כלי דם ברשתית כגון רטינופתיה סוכרתית ובצקת מקולרית סוכרתית. Exonate מתכננת כעת לקדם את EXN407 לניסוי הקליני CLEAR-DM (הערכה קלינית של טיפת עין חדשה להקלה על רטינופתיה בבצקת מקולרית סוכרתית) שלב IIb.
EXN407 הוא פורמולציה פעמיים ביום, המורכבת ממעכב SRPK1 מולקולה קטנה. נוסחת טיפות העיניים מנצלת את מעורבות SRPK1 בשחבור האלטרנטיבי של גורם גדילת אנדותל כלי דם (VEGF), חלבון המעורב מאוד בוויסות צמיחת כלי הדם. באמצעות עיכוב של SRPK1, EXN407 יכול לכוון באופן סלקטיבי לאיזופורמים פרו-אנגיוגניים של VEGF המובילים להתקדמות מחלת רשתית כלי דם באמצעות צמיחה חריגה של כלי דם דולפים בתוך העין.
המחקר הקליני הקל NPDR/DME (NCT04565756) העריך את הבטיחות, הסבילות והאותות של תגובה ביולוגית למונותרפיה EXN407 בניסוי קליני שלב Ib/IIa עם מסיכה כפולה, מבוקר פלצבו בטווח מינון בחולים נאיביים לטיפול עם קל/בינוני רטינופתיה סוכרתית לא שגשוגית (NPDR) ובצקת מקולרית סוכרתית קלה. הוועדה העצמאית להסלמה במינונים אפיינה את EXN407 כבטוח ונסבל היטב, כאשר 100% מהמטופלים השלימו את המחקר ללא צורך בהצלה אנטי-VEGF, ולא דווחו תופעות לוואי חמורות או חמורות הקשורות ל-EXN407. יתרה מכך, EXN407 הציג רמות סבילות גבוהות, עם ציוני נוחות נפילה דומים לפלסבו ודמעות מלאכותיות.
בנוסף לנקודות הקצה העיקריות של בטיחות וסבילות, המחקר הגיע למסקנה כי היו אותות מבטיחים לתגובה ביולוגית מ-EXN407, המדגימים ירידה מתמשכת בעובי המקולרי, ביחס לקבוצת הפלצבו ובהשוואה לזריקות אנטי-VEGF שדווחו בעבר. עוד ציין הניסוי כי הטיפול ב-EXN407 הוביל לירידה משמעותית בדליפה של כלי דם (60% מהמטופלים שטופלו ב-EXN407 ביחס ל-20% פלצבו) וכי EXN407 עיכב עליות נוספות לדליפה בכלי הדם (10% מהמטופלים שטופלו ב-EXN407 ביחס ל-50% תרופת דמה).
"נתוני Phase Ib/IIa מדגימים את הפוטנציאל הברור של EXN407 כטיפול לא פולשני למצבים הרסניים, מסכני ראייה אלו, ופרופיל הבטיחות והפעילות הביולוגית החיובית של EXN407 תומכים בהתפתחות הקלינית המתמשכת שלו במחלות כלי דם ברשתית.” אמרה קתרין ביץ', מנכ"לית Exonate: "התוצאות מצביעות על כך ש-EXN407 עיניים מקומי עשוי לספק תועלת קלינית ולהפחית באופן משמעותי את עומס ההזרקה עבור חולים עם מחלת עיניים סוכרתית. אנו מצפים ליצור קשר עם שותפים אסטרטגיים כדי לתמוך בניסוי CLEAR-DM phase IIb, אשר תוכנן להדגים באופן מלא את היתרונות הקליניים של EXN407 ב-NPDR/DME.”
התוצאות המלאות של שלב Ib/IIa יוצגו במפגש השנתי של האגודה למחקר בראייה ורפואת עיניים (ARVO) במאי 2024: https://www.arvo.org/annual-meeting/
למידע נוסף על הצינור הטיפולי של Exonate לסיבוכי סוכרת והתוויות אחרות, כמו גם על התוכניות הקליניות שלנו, בקר בכתובת: https://www.exonate.com/
