EpilepsyGTx, חברת ביוטכנולוגיה המפתחת תרפיה גנטית לאפילפסיה עקשנית, ו-Viralgen, ארגון פיתוח וייצור חוזים מוביל (CDMO) המתמחה בטיפולים גנטיים רקומביננטיים של אדנו הקשורים לנגיף (AAV), הודיעו היום על שותפות לתמיכה בייצור של חולי מחקר מובילים של EpilepsyGTx עם תוכנית טיפול גנטי מכוונים לאפילפסיה גנטית. EPY201, לפני ניסויים קליניים ראשונים בבני אדם.
כחלק משיתוף הפעולה, Viralgen תשתמש ב-Aava הקניינית שלה™ פלטפורמת ייצור לספק פתרון אמין ויעיל לייצור של EPY201. הפלטפורמה מאפשרת ייצור בעל תפוקה גבוהה וניתנת להרחבה על פני סרוטיפים של AAV, וכבר תמכה בייצור של 1,500 אצוות AAV.
אפילפסיה מוקדית מתארת קבוצה של הפרעות שבהן התקפים נובעים מחלק מסוים במוח. כאשר ההתקפים נמשכים בעקבות ניסויים של לפחות שתי תרופות נגד התקפים שנבחרו כראוי, אפילפסיה נחשבת עקשנית או עמידה לתרופות. FRE משפיע על כ-10 מיליון חולים ברחבי העולם, כולל שני מיליון חולים בארה"ב, בבריטניה ובאיחוד האירופי.
EPY201 מתוכנן להיות מועבר ישירות למוקד ההתקף, במטרה להפחית את ריגוש היתר הנוירוני באופן מקומי תוך הגבלת החשיפה מעבר לאזור היעד במוח. אם תצליח, גישה זו תציע למטופלים אפשרות יחידה, זעיר פולשנית, שאינה דורשת כריתה או אבלציה של רקמת המוח, ותציע לחולים עם FRE את הסיכוי לחופש התקפים.
המומחיות והפלטפורמה בייצור AAV של Viralgen שנועדה לתמוך בתוכניות מפיתוח מוקדם ועד לקנה מידה מסחרי יהיו קריטיות בזמן שאנו מתכוננים לקדם את EPY201 לפיתוח קליני. התשתית, הידע והרקורד הרגולטורי של Viralgen הופכים אותה לשותפה מצוינת בייצור כאשר אנו פועלים לקרב את גישת הריפוי הגנטי החדש שלנו לקליניקה."
ניקולס קובל, מנכ"ל EpilepsyGTx
ג'ימי ואנהוב, מנכ"ל Viralgen אמר: "אנו גאים לשתף פעולה עם EpilepsyGTx בתוכנית חשובה זו. פלטפורמת ה-Aava שלנו נבנתה למטרה להגדיל את תוכניות AAV ביעילות, ומומחיות הייצור שלנו ממצבת אותנו לעזור ל-EPY201 לקדם את EPY201 למטופלים עם אפילפסיה עמידה מוקדית במהירות האפשרית."
