Enterprise Therapeutics Ltd (Enterprise), חברת ביו-פרמצבטיקה המוקדשת לגילוי ופיתוח של טיפולים חדשים לשיפור חייהם של אנשים עם מחלות בדרכי הנשימה, הודיעה היום על פרסום מחקר עמית בכתב העת Journal of Cystic Fibrosis1. המאמר מתאר מינונים נמוכים של חוסם ENaC ETD001, הנכס המוביל של Enterprise, המשפר את פינוי הריר בדרכי הנשימה עם משך פעולה ארוך במיוחד במודל כבשים.
מחקר זה מצביע על כך ש-ETD001, ברמת מינון שהייתה נסבלת היטב במחקרי מתנדבים בריאים, מספקת הזדמנות לבדוק האם חוסם ENaC ארוך טווח יכול לספק תועלת לאנשים עם סיסטיק פיברוזיס (pwCF). ETD001 אמור להתחיל במחקר קליני שלב 2 ב-pwCF בקיץ 2024, כדי להבין האם 28 ימי טיפול ישפרו את תפקוד הריאות.
חסימת ENaC בדרכי הנשימה מציעה גישה חדשה לשיפור פינוי הריר ב-pwCF, כולל אצל יותר מ-10% מהאנשים שאינם סובלים מ-CFTR או אינם מתאימים מבחינה גנטית למאפננים. לאחרונה, מספר תרופות חוסמות ENaC אחרות (VX-371, AZD5634, BI 1265162, QBW276) לא הצליחו להראות תועלת כלשהי בניסויים קליניים. מחקר זה מספק הסבר פוטנציאלי לכשלים אלו שכן נתונים ממודל הכבשים מצביעים על כך שייתכן שכל אחת מהן קיבלה מינון בניסויים קליניים במינון נמוך מדי כדי לראות משך פעולה ממושך על פינוי הריר.
נתונים אלה מספקים ראיות חזקות לכך של-ETD001 יש פרופיל מעולה בהשוואה לחוסמי ENaC אחרים בשאיפה. יחד עם התוצאות מניסויי שלב 1 שבהם ETD001 נסבל היטב, מחקר זה תומך ברמת הביטחון הגבוהה שלנו לקראת הניסוי הקליני שלב 2. אנחנו נשארים נלהבים בדחף שלנו לגלות טיפולים חדשים שיש להם פוטנציאל לשנות את חייהם של כל האנשים עם סיסטיק פיברוזיס."
ד"ר הנרי דנהאי, ראש תחום ביולוגיה, טיפול ארגוני, והמחבר הראשי של המאמר
