Enterprise Therapeutics Ltd (Enterprise), חברת ביו-פרמצבטיקה המוקדשת לגילוי ופיתוח של טיפולים חדשים לשיפור חייהם של הסובלים ממחלות בדרכי הנשימה, הודיעה היום על המינון של האדם הראשון עם סיסטיק פיברוזיס (pwCF) בניסוי שלב 2a שלה של ETD001.
ETD001, תרכובת במשקל מולקולרי נמוך עם פוטנציאל ראשון מסוגו, מכוונת לתעלת הנתרן האפיתל (ENaC) באפיתל דרכי הנשימה כדי להגביר את הלחות ופינוי הריר. ניסוי שלב 2a נועד לספק הוכחה קלינית לקונספציה ולהעריך את פרופיל הבטיחות של ETD001 ב-10% של pwCF עם הצורך הרפואי הגבוה ביותר שלא נענה. המחקר יתבצע באתרים הממוקמים בבריטניה, גרמניה, צרפת ואיטליה ויעריך את תפקוד הריאות (FEV1) ב-pwCF שאינם מתאימים או לא מקבלים מאפננים CFTR.
לפי הערכות, CF משפיע על למעלה מ-100,000 אנשים ברחבי העולם, עם תוחלת חיים ממוצעת של 50 שנה בלבד. פינוי רירי כושל וגודש ריר בריאות של pwCF מובילים למחזורי זיהום ודלקת ולירידה מתמשכת בתפקוד הריאות. הגדלת נפח הנוזלים בריאה על ידי עיכוב ENaC עם ETD001 תעניק לחות ליחה, תשפר את הפינוי, תפחית את גודש הריר, וצפוי להביא לשיפורים מהותיים בתפקוד הריאות. ETD001 הוכיח בעבר פרופיל בטיחות חזק במשתתפים בריאים בניסוי שלב 1 והוכח כבעל טווח ארוך במחקרים פרה-קליניים.
ד"ר ג'ון פורד, מנכ"ל Enterprise Therapeutics, אמר: "המינון של האדם הראשון עם CF בניסוי שלב 2a שלנו של ETD001 מייצג אבן דרך מדהימה, א עדות למחויבותה של Enterprise לקידום גישה חדשנית לטיפול ב-pwCF עם הצורך הרפואי הגבוה ביותר שלא נענה. ETD001 כבר הוכיח פרופיל בטיחות מצוין במשתתפים בריאים, כמו גם פרופיל פרמקוקינטי (PK) התואם תושבות ריאות ארוכה. אנו מצפים להתקדם ב-ETD001 דרך ניסויי שלב 2 ואילך."
פול ראסל, ראש הפיתוח, Enterprise Therapeutics, הגיב: "על ידי מיקוד למנגנונים הבסיסיים של גודש ריר בריאות באמצעות עיכוב ENaC, ל-ETD001 יש פוטנציאל להיות טיפול נשימה טרנספורמטיבי. זה לא רק עבור ~10% מ-pwCF שאינם מתאימים גנטית למאפננים CFTR, או שאינם נהנים ממאפני CFTR, אלא גם לאלה הסובלים ממחלות ריאה חסימתיות רירית אחרות כגון COPD ואסטמה. תחילתו של ניסוי שלב 2a שלנו מקרבת אותנו צעד מרגש למימוש הפוטנציאל הזה".
אנו אסירי תודה ל-pwCF המשתתף במחקר שלב 2 שלנו של ETD001, ולחוקרים הקליניים על השגת אבן דרך חשובה זו. אנו מקווים שהמחויבות האיתנה שלנו לקידום מולקולת מיקוד ENaC חדשנית זו, יחד עם השותפויות שלנו עם קהילת ה-CF, יובילו לטיפול שישפר מאוד את חייהם של אנשים החיים עם CF.
ד"ר רנו גופטה, CMO, Enterprise Therapeutics
