Enterprise Therapeutics Ltd (Enterprise), חברת ביו-פרמצבטיקה המוקדשת לגילוי ופיתוח של טיפולים חדשים לשיפור חייהם של אנשים עם מחלות בדרכי הנשימה, הודיעה היום על פרסום מחקר עמית ב-The Journal of Cystic Fibrsosis. העיתון, שכותרתו 'ETD001, חוסם ENaC בשאיפה ארוך טווח, נסבל היטב בניסוי ראשון של משתתפים בריאים בבני אדם', מתאר את התוצאות של ניסוי שלב 1 של חוסם תעלת נתרן אפיתל (ENaC) החדשנית של Enterprise, ETD001, מה שמצביע על כך ש-ETD001 נסבל היטב באנשים בריאים במינונים גבוהים מהנדרש כדי לראות שיפורים ממושכים בפינוי הרירי במודלים פרה-קליניים.
מחקר שלב 1 להערכת הבטיחות, הסבילות והפרמקוקינטיקה של ETD001 עקב אחר מינונים עולים בשאיפה בודדים ומרובים, ברמות שצפויות להיות יעילות בבני אדם. תוצאות הניסוי מראות ש-ETD001 נסבל היטב במינונים בודדים ובמינון חוזר פעמיים ביום, עד 14 ימים. שלא כמו חוסמי ENaC היסטוריים בשאיפה, הפרופיל הפרמקוקינטי של ETD001 לאחר מינון בשאיפה היה עקבי עם ספיגה איטית אל מחוץ לריאות ואל מחזור הדם, בהתאם לשמירה ממושכת בריאה ולפוטנציאל של משך פעולה ממושך. יתר על כן, חסימת ENaC בכליה בתיווך מטרה יכולה להוביל לשינויים ברמות האשלגן בדם. ניסוי זה הראה כי רמות האשלגן בדם נותרו בגבולות הנורמליים בכל המינונים של ETD001 שהוערכו.
תוצאות אלו מתאימות בצורה יוצאת דופן לנתונים הפרה-קליניים, שהדגימו פרופיל בטיחות טוב ומשך פעולה ממושך בריאה למשך יותר מ-16 שעות לאחר מנה בודדת בשאיפה. Enterprise עורכת כעת ניסוי שלב 2 (NCT06478706) החוקר האם 28 ימי טיפול ב-ETD001 משפר את תפקוד הריאות באנשים עם סיסטיק פיברוזיס, עם נתוני כותרת שצפויים בתחילת 2026.
קיים צורך דחוף בטיפולים חדשים לטיפול בחסימת ריר בריאות של אנשים עם CF, ובמיוחד אלו שאינם מתאימים מבחינה גנטית למאפננים CFTR. אנו נלהבים לעבוד לקראת טיפולים שיועילו לכל האנשים עם סיסטיק פיברוזיס ונרגשים לפרסם את התוצאות המבטיחות הללו מניסוי השלב 1 שלנו. אנו אסירי תודה לכל מי שלקח חלק בניסוי זה, ולאנשים עם סיסטיק פיברוזיס שנרשמו לניסוי שלב 2 המתמשך של ETD001."
ד"ר הנרי דנהאי, מחבר ראשי של המאמר וראש תחום ביולוגיה, טיפול ארגוני
לפי הערכות, סיסטיק פיברוזיס משפיע על למעלה מ-100,000 אנשים ברחבי העולם, עם תוחלת חיים ממוצעת של ~60 שנים. פינוי רירי כושל וגודש ריר בריאות מוביל למחזורי זיהום ודלקת ולירידה מתמשכת בתפקוד הריאות. עיכוב של ENaC בדרכי הנשימה של אנשים עם סיסטיק פיברוזיס מייצג גישה לשיקום הידרציה של ריר בדרכי הנשימה וצפוי להביא לשיפורים משמעותיים בתפקוד הריאות.
