Enterprise Therapeutics Ltd (Enterprise), חברת ביו-פרמצבטיקה המוקדשת לגילוי ופיתוח של טיפולים חדשים לשיפור חייהם של אנשים עם מחלות בדרכי הנשימה, הודיעה היום על פרסום מחקר עמיתים ב-The European Journal of Medicinal Chemistry. המאמר מתאר את האופטימיזציה לכימיה תרופתית של סדרה חדשה של חוסמי ENaC, וכתוצאה מכך המצאת ETD001, הנכס המוביל של Enterprise, טיפול פוטנציאלי חדש בשאיפה לסיסטיק פיברוזיס (CF).
המאמר, שכותרתו "אופטימיזציה של סדרה חדשה של מעכבי ENaC, המובילה לבחירת המועמד הקליני בשאיפה ארוך הטווח ETD001, טיפול חדש פוטנציאלי לסיסטיק פיברוזיס" הוא הפרסום הראשון המתאר את סיפור הכימיה הרפואית המוביל לגילוי של ETD001, כמו גם הפרופיל הפרה-קליני המפורט שלו. חוסם ENaC חזק, ל-ETD001 יש גם חדירות נמוכה דרך אפיתל דרכי הנשימה ברמה המובילה, מה שהופך אותו למועמד אופטימלי להערכה קלינית כטיפול בשאיפה לאנשים עם CF (pwCF). עבודת הכימיה המתוארת במאמר בוצעה בשיתוף עם Evotec.
החברה החלה ועוברת כעת גיוס למחקר קליני שלב 2 של ETD001 ב-pwCF בקיץ 2024, שצפוי להסתיים ב-2025, כדי להבין האם 28 ימי טיפול ישפרו את תפקוד הריאות. בספטמבר הודיעה Enterprise כי ל-ETD001 הוענק "התואר של מחלת ילדים נדירה" בארה"ב על ידי ה-FDA.
ד"ר סטיב קולינגווד, ראש כימיה, Enterprise Therapeutics, והמחבר הראשי של המאמר, אמר: "אנו גאים באסטרטגיית הכימיה הרפואית בשאיפה שלנו, שהצלחתה מעידה על הפרופיל המעולה של ETD001 בהשוואה לחוסמי ENaC אחרים בשאיפה. אנו אסירי תודה לצוות המדענים שלנו על תמיכה בפיתוח עד לשלב זה, ול-pwCF המשתתפים כעת בשלב 2 ניסוי קליני".
הפרסום של מאמר זה בכתב עת מוביל לכימיה רפואית, מעיד על המדע הגדול שבוצע על ידי צוותי הכימיה ב-Enterprise ו-Evotech. אנו מאמינים בתוקף שהמאפיינים הייחודיים של ETD001, המביאים לשימור ריאות מוביל בכיתה, יספקו טיפול יעיל לאנשים עם CF שאינם מסוגלים כיום להפיק תועלת ממופני CFTR. אנו מצפים לחלוק את התוצאות של מחקר שלב 2 שלנו בשנת 2025."
פרופ' מרטין גוסלינג, CSO, Enterprise Therapeutics
על פי הערכות, CF משפיע על למעלה מ-100,000 אנשים ברחבי העולם, עם תוחלת חיים ממוצעת של ~60 שנים. פינוי רירי כושל וגודש ריר בריאות מוביל למחזורי זיהום ודלקת ולירידה מתמשכת בתפקוד הריאות. הגדלת נפח הנוזלים בריאה על ידי עיכוב ENaC עם ETD001 תעניק לחות ליחה, תשפר את הפינוי, תפחית את גודש הריר, וצפוי להביא לשיפורים מהותיים בתפקוד הריאות. ETD001 הוכיח בעבר פרופיל נסבל היטב בנבדקים בריאים בניסוי שלב 1 והוכח כבעל טווח ארוך במחקרים פרה-קליניים.
