מכון Calibr-Skaggs לתרופות חדשניות, חטיבת הגילוי התרופות של מחקר סקריפס, הודיעה היום כי ה- FDA פינה את יישום התרופה החדשה (IND) שלהם לחקר הטיפול ב- T-Temeric Creeptor Creeptor Ceeltor Cealtor (CLBR001 + SWI019) במטופלים עם מצבים אוטואימוניים. גיוס המטופלים לניסוי שלב 1 יחול בקרוב (NCT06913608). הניסוי הקליני שלב 1 יעריך את הבטיחות והיעילות של CLBR001 + SWI019 בחולים עם מיוזטיס, טרשת מערכתית, זאבת ודלקת מפרקים שגרונית, עם פוטנציאל להתרחב לאינדיקציות אחרות בעתיד. הטיפול החדשני של Calibr-Skaggs Scar-T נועד להפחית את תופעות הלוואי ואת הנטל המטופל הקשור לטיפולי לימפודפלטון קודמים הנדרשים לגישות CAR-T מסורתיות-סוגיה חשובה עבור ראומטולוגים וחולים.
מחלות אוטואימוניות הן לרוב מצבים כרוניים המשפיעים על עד ~ 15 מיליון אנשים בארה"ב ועד 12% מהאוכלוסייה העולמית. טיפול בתאי CAR-T הוכיח פוטנציאל מרפא במחלות אוטואימוניות נבחרות על ידי יצירת 'איפוס' חיסוני ברוח המערכת, שיפור איכות חייו של המטופל והפחתת הצורך במדכאי חיסון לכל החיים. עם זאת, טיפולים תאי CAR-T מקובלים דורשים לימפודפלטון-הליך כימותרפי המשמש לביטול תאי חיסון קיימים כדי להבטיח שתאי CAR-T יכולים להתרחב ביעילות. יתר על כן, הליך זה יכול להוביל לעלייה בסיכון לזיהום ותופעות לוואי חמורות. CLBR001 + SWI019 נועד להימנע מבעיות אלה על ידי ביטול הצורך בלימפוד -פלטה, הפחתת תופעות לוואי ועלולה להנגיש את הטיפול לאוכלוסיית מטופלים רחבה יותר.
חולים עם מחלות אוטואימוניות כרוניות זקוקים לאפשרויות מרפא שאינן דורשות טיפול חיסוני לכל החיים כדי לנהל את מצבם. לטיפול בתאים CLBR001 + SWI019 שלנו יש פוטנציאל לשנות את פרדיגמת הטיפול לחולים על ידי ביטול סיכונים הקשורים לכימותרפיה. "
טרוויס יאנג, סגן נשיא לביולוגיה, קליבר-סקגס
קצין הרפואה הראשי של קליבר-סקגס, צ'אן ביילס, אומר, "ביסוס בהצלחה של בטיחות ויעילות של CLBR001 + SWI019 לתנאים כמו לופוס ודלקת מפרקים שגרונית עלולים לסלול את הדרך לשימוש טיפולי רחב יותר במחלות אוטואימוניות אחרות, ולהציע תקווה חדשה לעוד מטופלים בעתיד."
ההרשמה לחולים לניסוי הקליני צפויה להתחיל בקרוב. משתתפים מעוניינים או מפנים קלינאים יכולים למצוא מידע נוסף על ידי ביקור ב- calibr.scripps.edu או clinicaltrials.gov (NCT06913608).
