Avadel Pharmaceuticals plc, חברת ביו-פרמצבטיקה המתמקדת בשינוי תרופות כדי לשנות חיים, הודיעה היום על פרסום נתונים סופיים ממחקר RESTORE עם תווית פתוחה/מתג, המדגים שאנשים עם נרקולפסיה מעדיפים LUMRYZ פעם אחת לפני השינה לעומת מיידית של פעמיים בלילה. -אפשרות טיפול באוקסיבט לשחרר. מינהל המזון והתרופות האמריקני אישר את LUMRYZ בשנת 2023 בתור החמצן הראשון והיחיד של פעם בלילה, מה שסימן אבן דרך משמעותית עבור אנשים עם נרקולפסיה, שכן אוקסיבטים פעמיים בלילה היו אפשרויות החמצון האחרות היחידות הזמינות במשך יותר מ-20 שנה.
המאמר, שכותרתו "RESTORE: Once-Nightly Oxybate Dosing Preference and Nocturnal Experience With Twice-Nightly Oxybates", פורסם באינטרנט ב- Sleep Medicine: X. נתוני סקר ראשוני וסיום המחקר מ-RESTORE הוצגו בעבר באפריל 2022 בכתובת הפגישה השנתית של האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה וביוני 2024 ב-SLEEP 2024.
"אוקסיבטים פעמיים בלילה יכולים להוות עומסים משמעותיים בטיפול וחששות מהיצמדות לאור ההתעוררות הנדרשת באמצע הלילה למנה שנייה. משתתפי מחקר RESTORE העדיפו ברובם המוחלט את משטר המינון של LUMRYZ פעם בלילה על פני חמצון פעמיים בלילה. RESTORE הדגישה עוד את אי הנוחות במינון אמצע הלילה, כמו גם את העצבנות ואי היציבות הקשורים למחרת בבוקר אם המנה נלקחה באיחור, ואת החמרה בתסמינים כאשר המנה הוחמצה." אמר אסים רוי, MD, מחבר שותף של המאמר וחוקר RESTORE, ומנהל רפואי של המכון לרפואת שינה באוהיו. "עם LUMRYZ, רוב משתתפי המתג שהשתתפו בסקר דיווחו על שיפורים ביכולתם לעבור את היום מבלי להירדם, להיות מסוגלים לישון טוב יותר במשך הלילה ולהשיג יותר במסגרות מקצועיות וחברתיות."
כחלק מהמחקר הרב-מרכזי, פתוח שלב 3 RESTORE הארכה/מתג, משתתפים עם נרקולפסיה מסוג 1 או 2 שעברו מחמצן פעמיים בלילה ל-LUMRYZ פעם בלילה, מילאו שאלון תופעות לוואי ליליות בתחילת הדרך, שאלון העדפת מטופל. לאחר שלושה חודשים של נטילת LUMRYZ, ושאלון סוף מחקר.
- מתוך 129 משתתפי המתג שמילאו את שאלון תופעות הלוואי הליליות בקו הבסיס:
- 69% דיווחו שהחמיצו את מנת האוקסיבט השנייה שלהם, ומתוך אותם משתתפים, 80% הרגישו שהשליטה בתסמינים שלהם הייתה גרועה יותר למחרת בהשוואה לימים שאחריהם הם נטלו את שתי המנות כפי שנקבעו.
- יותר ממחצית (51%) מ-51 המשתתפים שנטלו את מנת החמצן הלילית השנייה שלהם יותר מארבע שעות לאחר המנה הראשונה דיווחו על תחושת עצבנות או חוסר יציבות למחרת בבוקר.
- 92% דיווחו שהם קמו מהמיטה לאחר נטילת המנה השנייה של אוקסיבט, כאשר 7.5% מאלה דיווחו על נפילה לאחר שהתעוררו למנה השנייה, ו-4.2% דיווחו על פציעות
- 23% מהמשתתפים ציינו שהם דורשים מאדם אחר להתעורר איתם באמצע הלילה כדי לוודא שהם לוקחים את המנה השנייה של החמצן שלהם פעמיים בלילה.
- מתוך 98 משתתפי המתג שמילאו את שאלון העדפות המטופל, 94% העדיפו את LUMRYZ פעם אחת לפני השינה על מינון חמצון פעמיים בלילה.
- מתוך 68 משתתפי המתג שמילאו את שאלון סוף המחקר:
- 79% היו מאוד מרוצים מ-LUMRYZ בהשוואה לטיפולי נרקולפסיה אחרים שהם נטלו בעבר
- 93% ימליצו על LUMRYZ לבן משפחה או חבר עם נרקולפסיה
- 91% אמרו שהם מסוגלים לישון טוב יותר במשך הלילה מאז התחלת הטיפול ב-LUMRYZ
- 91% אמרו שהם מסוגלים לעקוב טוב יותר אחר לוח הזמנים התרופות המומלץ של LUMRYZ מאשר האוקסיבט הקודם שלהם
מחקר ה-RESTORE, שנערך במשך יותר משלוש שנים, אפשר לחוקרים להחליף את המשתתפים מחמצנים מהדור הראשון פעמיים בלילה, כדי להבין את אינספור האתגרים הקשורים בנטילת מנה כרונית של תרופות באמצע הלילה. כמעט 1 מכל 4 משתתפי מתג דיווחו שהם צריכים מישהו אחר שיתעורר איתם כדי לקחת את המנה באמצע הלילה. פעם אחת לפני השינה LUMRYZ נמנע מעומס המינון של oxybate פעמיים בלילה, שכפי שמצהיר RESTORE, מנוסה במספר היבטים שליליים עבור מטופלים, מהם ניתן להימנע עם LUMRYZ. לא מפתיע שבין אלו המתחלפים, יותר מתשעה מתוך 10 ימליצו על LUMRYZ לבן משפחה או חבר עם נרקולפסיה."
ג'ניפר גודמן, Pharm.D., סגנית נשיא בכירה לעניינים רפואיים וקליניים של Avadel.
"נתונים מ-RESTORE מוכיחים ש-LUMRYZ נסבל היטב, עם שיעור נמוך של הפסקות עקב תופעות לוואי, ואישרו עוד יותר את הבטיחות והסבילות לטווח ארוך של אפשרות טיפול חדשנית זו."
