חברת Qureight, חברת אנליטיקס לומדת עמוקה המאיצה את פיתוח התרופות באמצעות אוצרת נתונים המופעלת על ידי AI, הודיעה היום כי זרוע הבקרה הסינתטית הסינטטית הדיגיטלית שלה שימשה ביישום ניסוי קליני פורץ דרך קבוצת פלצבו אנושית, ומסמנת ראשונה במחקר מחלות ריאות. המחקר, שהוצג בחברה האמריקאית Thoracic, מדגים יעילות קלינית משמעותית לפירפנידון בשאיפה של אבאלין (AP01), טיפול מבטיח לפיברוזיס ריאות אידיופתי (IPF), מחלת ריאה נדירה ומוחלת מוחית.
הפעלת עיצובים של מחקר קליני כדי לעמוד בנקודות קצה רישום מאתגרות דורשת קבוצות חולים גדולות, כלומר מחקרים יכולים לקחת מספר שנים להשלמה, אפילו במחקרי יעילות בשלב מוקדם. זה מציב נטל משמעותי על מפתחי התרופות בתחום בו יש צורך בדחיפות טיפולים חדשים. זרועות לימוד סינתטיות הן מושג חדש אך אטרקטיבי ביותר להפחתת גודל הניסוי, משך הזמן ועלות, ולהאיץ טיפולים חדשים פוטנציאליים לחולים. היכולת לזהות חולי פלצבו או שליטה על זרועות המנוגדים דיגיטלית עם נבדקים מטופלים – במיוחד באמצעות תהליכים הכוללים נתונים קליניים וניתוח תמונות כמותי – מציעה אפשרות ליצור פלצבו ואקראי של זרועות בקרה המכילות חולים עם מצבי מחלה תואמים יותר. עם זאת, גישה זו לא הייתה אפשרית בעבר.
Qureight אסף ביו-פוזינית נרחבת של נתוני תמונת קליניים וריאות היסטוריים של חולים IPF, המאוחסנים בפלטפורמת הלמידה העמוקה הקניינית שלה. ניתן להתאים דיגיטלית קבוצות חולים מטופלות מניסויים קליניים לקבוצות ביקורת סינתטיות שנוצרו על ידי Qureight, תוך שימוש במדדים בעלי משמעות קלינית והיקף מחלת הבסיס. הדמיה של הבדלי התקדמות מחלות בין קבוצות חולים כה תואמות מקרוב עשויה להגביר את הדיוק בהערכת נקודת הקצה. קבוצות חולים עם מצבי מחלות בסיסיות דומות מאוד היו צפויות להתקדם באופן דומה, מה שמאפשר הערכות מדויקות יותר של השפעות הטיפול מאשר להסתמך על השוואות פלצבו אקראיות, מה שמפחית את הצורך בגיוס פלצבו אנושי. גישה חדשה זו משפיעה במיוחד על ניסויים במחלות יתומות כמו IPF, בהן חולים יכולים להיות קטנים יותר במספרם ולא מגיבים לסטנדרט של טיפול. הגישה לטיפולים ניסיוניים יכולה להאריך את החיים, מה שהופך את זרועות הפלצבו פחות לאתיות.
המחקר שפורסם לאחרונה העריך נתונים ממחקר על ריפוי חקירה מאוואלין, ניסוח שאפת מיטבי של פירפנידון לטיפול ב- IPF. על ידי התאמת חולים שטופלו ב- AP01 לכל העולם האמיתי, חולי IPF נוי-נאיביים בפלטפורמת Qureight, סינון תחילה על ידי קריטריוני הכללת ניסוי קליני, ואז יישום ניתוח כמותי מבוסס AI מבוסס AI, החברה הניבה מאגר בקרה סינטטי תואם היטב. מבריכה זו נוצרו למעלה מ -10,000 קבוצות ביקורת שנדגמו באופן אקראי וה -1,000 הראשונים שהותאמו ביותר עם קבוצת הטיפול הוערכו לבדיקת יעילות השוואתית. התוצאות הראו ירידה משמעותית סטטיסטית ביכולת הריאה (FVC) לאורך תקופת הטיפול של 48 שבועות בהשוואה למינון 100 מגה של AP01, מה שמצביע על השפעת טיפול משמעותית.
השקת זרועות המחקר הסינטטי של Qureight היא רגע פרשת מים למחקר קליני במחלות ריאה. על ידי יצירת זרוע בקרה סינתטית מוסרית, מונעת תמונה, אנו יכולים להאיץ קווי זמן לניסוי, להפחית את העלויות, והכי חשוב, לחסוך מטופלים ממשימות פלצבו מיותרות. בשלב זה אנו בוחנים את היישומים הרחבים יותר של הפלטפורמה על פני סטנדרטים רחבים יותר של טיפול עם שותפינו. חידוש זה לא רק מדגיש את המחויבות שלנו לשינוי עיצוב ניסוי, אלא גם סולל את הדרך לעידן חדש של טיפולים מונעים נתונים. "
ד"ר מוהונתן תילאי, מנכ"ל, Quiright
האוורד מ. לזרוס, MD, FCCP ו- CMO של אבאלין, אמרו: "עבודתו של Qureight עוזרת לאמת את השפעות הטיפול של AP01 בקרב חולי IPF ויש לה פוטנציאל לעצב מחדש את האופן בו אנו חושבים ולתכנן מחקרים עתידיים שיעזרו לנו לפתח טיפולים משופרים וסטנדרט טיפול שהמטופלים צריכים כל כך בדחיפות."
