Aptamer Group PLC, המפתח המוביל של קלסרים סינתטיים מהדור הבא שהעביר חדשנות לתעשיית מדעי החיים, הציג נתונים חדשים על רכב המסירה הטיפולית האופטימלי שלה לפיברוזיס כבד בחברה האמריקאית לגנים ותאים (ASGCT) המפגש השנתי בניו אורלינס, LA (13-17 במאי 2025).
המערכת האופטימלית פותחה באמצעות תוכנית מחקר פנימית ובשיתוף פעולה עם Astrazeneca, מבוססת על ליגנדים אוליגונוקלאוטידים סינטטיים מהדור הבא שנועדו להשיג מיקוד ספציפי לרקמות. הממצאים האחרונים מראים כי הקונסטרוקציה האופטימלית מכוונת באופן סלקטיבי רקמות פיברוטיות על פני מערכות איברים מרובות – כולל כבד, כליות, עור, ריאה ולב – ותואמת הן למודלים של עכבר והן לחולדה, למעבר נוח למחקרי בעלי חיים פרה -קליניים.
תוצאות אלה קובעות את הפוטנציאל התרגומי של הפלטפורמה האופטימלית, שהראתה תאימות עם RNAs קטנים המפריעים (siRNA) והדגימו מסירה אפקטיבית של שלושה עומסי סירנה מובחנים לאתרים פיברוטיים. מודולריות זו תומכת ביכולות ההסתגלות של הפלטפורמה למגוון רחב של יישומים טיפוליים בהקשר של פיברוזיס, שם יש צורך גבוה לא ממושב.
היכולת של הפלטפורמה לעסוק רקמות פיברוטיות מרובות מרמזת על מנגנון מיקוד פתופיזיולוגי משותף שעשוי להיות מנוצל לפיתוח טיפולים אנטי-פיברוטיים מדויקים. ממצאים אלה מציבים את הפלטפורמה האופטימלית כמועמד מבטיח לתוקף פרה -קליני נוסף והתפתחות קלינית שעלולה להיות קלינית, במיוחד לאור הצורך הגבוה שאינו מסומן ואפשרויות טיפול מוגבלות במחלות פיברוטיות.
תוצאות אלה מרחיבות את היקף תוכנית הפיתוח הפנימי של Aptamer, ומעידות על רכב המסירה שלנו יכול לטפל במגוון רחב של אזורי מחלות. בעוד שמחלת כבד פיברוטית נותרה מיקוד משמעותי בגלל גודל השוק הגדול שלה ואפשרויות הטיפול המוגבלות שלה, הפוטנציאל להתרחב לריאה, כליות, לב ועורבוזיס מעלה מאוד את היקף מערכת הלידה זו.
כאשר השוק לטיפולי פיברוזיס בכבד אמור לצמוח בקצב צמיחה שנתי מורכב של 24% עד 2035, מונע על ידי תרופות חדשות בפיתוח ושכיחות מחלות עולה, הקבוצה ממוקמת היטב כדי לנצל את המומנטום הזה. שיתוף הפעולה המתמשך של Aptamer עם Astrazeneca ממשיך לייצר נתונים משכנעים, וחברות תרופות מרובות יזמו דיונים כדי לחקור שותפויות במהלך החודשים הקרובים. "
ד"ר ארון טולי, המנכ"ל, קבוצת Aptamer
