Search

ALTUVOCT של Sobi מקבל אישור שיווק באיחוד האירופי

סובי® הודיעה היום שהנציבות האירופית העניקה אישור שיווק עבור ALTUVOCT™ (efanesoctocog alfa), לטיפול ומניעה של דימומים ומניעת ניתוח בהמופיליה A. ALTUVOCT הוא טיפול תחליפי מתמשך עם פקטור VIII לכל הגילאים ולכל חומרת המחלה. ילדים, מתבגרים ומבוגרים יכולים לחוות רמות פעילות של פקטור VIII שאינן המופיליה (מעל 40%) במשך חלק ניכר מהשבוע עם טיפול מונע פעם שבועי, להגיע לרמות שפל של 15% במבוגרים ובמתבגרים לפני המנה הבאה. זה מביא לשיפור משמעותי בהגנה מפני דימומים בהשוואה לטיפול מונע קודם של פקטור VIII.

הנציבות האירופית גם אישרה את המלצת סוכנות התרופות האירופית (EMA) התומכת בשמירה של ALTUVOCT על ייעוד תרופת יתום, ומעניקה תקופת בלעדיות בשוק של 10 שנים. המלצת EMA ציינה כי גם בהתחשב בטיפולים הקיימים, טיפול מונע של ALTUVOCT פעם שבועי הראה ירידה משמעותית בשיעור הדימום השנתי בהשוואה למוצרים אחרים של פקטור VIII, וזה מהווה יתרון קליני רלוונטי.

"למרות ההתקדמות, המופיליה עדיין מגבילה את אפשרויות חייהם של המטופלים ומשמעות הדבר היא שעדיין יש צורך בטיפולים המציעים הגנה מוגברת. לפעילות הפקטור VIII המתמשכת של ALTUVOCT וללוח הזמנים של מינון פעם שבועי יש פוטנציאל לשפר משמעותית את איכות החיים של אנשים עם המופיליה A. הניסויים הראו שיפורים מהותיים במניעה ובטיפול בדימומים יחד עם שיפורים משמעותיים בבריאות גופנית, כאב, ובריאות המפרקים", אמר פרופסור רוברט קלמרוט, MD, PhD, ראש המחלקה לרפואה פנימית, רפואת כלי דם והפרעות קרישה ב-Vivantes Klinikum Friedrichshain, ברלין, גרמניה.

הענקת אישור השיווק מבוססת על התוצאות ממחקרי שלב 3 המרכזיים: XTEND-1 במבוגרים ומתבגרים ו-XTEND-Kids בילדים, אשר העריכו את היעילות והבטיחות של ALTUVOCT באנשים עם המופיליה A חמורה. מחקרים אלו הראו כי מניעת ALTUVOCT פעם שבועית (50 IU/kg) סיפקה הגנה משמעותית על דימום לכל גיל (ממוצע ABR <1 ו-80-88% מהחולים נקיים מדימומים ספונטניים). התוצאות גם הראו שיפור משמעותי בבריאות המפרקים, בבריאות הגופנית, בכאב ובאיכות החיים הכללית בהשוואה של שבוע 52 והערכות הבסיס.1,2 לא נצפו מעכבי פקטור VIII בתוכנית הקלינית של ALTUVOCT.

ההכרזה של היום מסמנת צעד גדול קדימה בטיפול בהמופיליה, המציעה פוטנציאל לשיפור משמעותי של תוצאות הטיפול ואיכות החיים. בפעם הראשונה, ניתן לשמור על רמות פעילות של פקטור VIII במשך חלק ניכר מהשבוע עם מינון פשוט של פעם שבוע. אנו גאים לעבוד לצד קהילת ההמופיליה, כאשר אנו מובילים את שינוי הפרדיגמה לעבר דימום רגיל ויוצרים יחד אפשרויות חדשות".

לידיה עבאד-פרנץ', MBA, ראש תחום מחקר, פיתוח ורפואה, ומנהלת רפואה ראשית בסובי

המופיליה A היא מצב גנטי נדיר לכל החיים שבו הגוף אינו מייצר מספיק, או גורם לחוסר תפקודי, פקטור VIII – חלבון החיוני לקרישת הדם. זה מתרחש בערך באחת מכל 5,000 לידות זכר בשנה, ולעיתים רחוקות יותר אצל נקבות. אנשים עם המופיליה יכולים לחוות התקפי דימום שעלולים לגרום לכאב, נזק בלתי הפיך למפרקים ודימומים מסכני חיים. התוצאות הקליניות השתפרו עם הזמן הודות להתקדמות משמעותית באפשרויות הטיפול הזמינות, אולם עדיין קיימים צרכים קליניים וחברתיים חשובים שאינם מסופקים עבור אלה שחיים עם המצב.

ALTUVOCT אושרה לראשונה בארה"ב בפברואר 2023 על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). ה-FDA העניק בעבר ל-efanesoctocog alfa את ההגדרה של Breakthrough Therapy במאי 2022 – הטיפול הראשון בגורם VIII שקיבל ייעוד זה, ייעוד Fast Track בפברואר 2021, וייעוד של תרופת יתום ב-2017.

דילוג לתוכן