Exonate Ltd., חברה ביוטכנולוגית המפתחת טיפולים חדשים, לא פולשניים, מולקולות קטנות, לחולים עם מחלות כלי דם ברשתית, הודיעה היום על כוונתה ליזום ניסוי קליני שלב IIB עבור מועמדו המוביל EXN407. ניסוי ה- DE-DE (הערכה קלינית של טיפת עיניים חדשה להקלת רטינופתיה במחלת עיניים סוכרתית) יעריך עוד יותר את היעילות הקלינית, מינון אופטימלי ופרופיל בטיחות של EXN407 בחולים עם רטינופתיה סוכרתית לא פרוליפרטיבית (NPDR).
ההתקדמות למחקר קליני שלב IIB עוקבת אחר עידוד תוצאות ממחקר ה- IB/IIA של שלב אקסונאט במרץ 2024. במחקר, המועמד הראשי EXN407 עמד על נקודות הקצה הבטיחותיות והסובליות העיקריות שלה, ללא תופעות לוואי חמורות הקשורות לתרופות, ותאימות גבוהה של מטופלים. חשוב לציין כי אותות יעילות חקר הראו ירידה בדליפת כלי הדם, נהג פתולוגי מפתח ברטינופתיה סוכרתית. ניסוי שלב IIB לחקירת יעילותם של EXN407 בקרב חולי NPDR מתוכנן להתחיל בתחילת 2026, כאשר 140 חולים נרשמו כיום לאתרים מרובים באוסטרליה, המזרח התיכון וסין.
רטינופתיה סוכרתית (DR) היא גורם מוביל לאובדן ראייה ברחבי העולם. על פי הערכה שלש מכמעט 500 מיליון האנשים החיים עם סוכרת מושפעים מ- NPDR, השלב המוקדם של מחלת העיניים הסוכרתית, מה שעלול להוביל לסיבוכים חמורים יותר ומאיימים בראייה. גישות טיפוליות עכשוויות כוללות זריקות תוך עיניות חודשיות, המתחילות רק לאחר מופיעים תסמינים. זה מגביל את ההזדמנויות לתועלת טיפולית מוקדמת, ובשל האופי הפולשני והתדירות, נדחים לרוב עד שהתרחש נזק בלתי הפיך.
EXN407 הוא ניסוח אקטואלי ממלכה ראשונה, פעמיים ביום של מעכב SRPK1 סלקטיבי-גישה מינימלית פולשנית עם פוטנציאל להפוך לטיפול היעיל הראשון של עיניים עבור NPDR ובצקת מקולרית סוכרתית (DME). EXN407 מעכב את הביטוי של גורם צמיחת אנדותל כלי הדם (VEGF) באמצעות שחבור mRNA אלטרנטיבי, מעכב באופן סלקטיבי את האיזופורמים הפרו-אנגיוגניים המניעים את התקדמות המחלה, וגורמים להיווצרות כלי דם לא תקין ודליף ברשתית.
טיפול זה יכול לשנות את נוף הטיפול למחלות בשלב מוקדם על ידי מתן תועלת קלינית תוך הימנעות מנטל הזריקות, מה שמייצג התקדמות משמעותית לחולים ורופאים כאחד. אנו שמחים להתקדם למשפט ה- IIB שלב DE-DE ומחפשים באופן פעיל שותפים אסטרטגיים כדי לתמוך בביצועו. "
ד"ר קתרין ביץ ', מנכ"לית, אקסונאט
