טיפול תאי חדש, המכוון ל-CD7 בתאי לוקמיה, נותן טיפול פוטנציאלי יעיל לחולים עם לוקמיה לימפובלסטית חריפה של תאי T (T-ALL) אשר מיצו את כל אפשרויות הטיפול הסטנדרטיות. פורסם בכתב העת הרפואי היוקרתי רפואת טבע ב-3 בספטמבר 2024, המחקר מדגיש את היעילות של טיפול תאי T כימרי חדש לקולטן אנטיגן (CAR).
הטיפול פותח על ידי חוקרים וקלינאים מבית הספר לרפואה יונג לו לין באוניברסיטה הלאומית של סינגפור (NUS Medicine) ומערכת הבריאות הלאומית של האוניברסיטה (NUHS), הטיפול ניתן ל-17 מטופלים בין אפריל 2019 לאוקטובר 2023 בשעה בית החולים האוניברסיטאי הלאומי (NUH) בסינגפור ו-Ospedale Pediatrico Bambino Gesù ברומא, איטליה.
כל 17 המטופלים, החל מגיל שנתיים עד 72 שנים, סבלו מ-T-ALL שלא ניתן היה להעלים באמצעות כימותרפיה או שהתרחש הישנות לאחר הטיפול. באמצעות טכנולוגיה שפותחה במעבדה של פרופסור דריו קמפנה תחת המחלקה לרפואת ילדים ב-NUS Medicine, תאי ה-T של המטופל עצמו תוכננו מחדש כדי לבטא CAR אנטי-CD7, ולאחר מכן הוזרמו מחדש לחולים. החלבון האנטי-CD7 CAR מפנה מחדש את תאי ה- CAR להרוג תאי לוקמיה מסוג T שיש להם חלבון CD7 על פני השטח שלהם.
יש לציין כי 16 מתוך 17 החולים השיגו הפוגה מלאה תוך חודש אחד, ותאי לוקמיה הפכו בלתי ניתנים לזיהוי אפילו עם בדיקות זרימה רגישות במיוחד שיכולות לזהות תא לוקמיה אחד ברקע של 10,000 תאים נורמליים, שפותחה על ידי המעבדה של גב' איליין קוסטן-סמית'. NUS Medicine. אותן טכניקות היו המפתח לניתוח ביטוי CD7 בתאי לוקמיה ולקביעת זכאות המטופל, כמו גם לניטור התרחבות והתמדה של תאי CAR-T לאחר עירוי. המטופל הראשון שטופל בטיפול זה נמצא בהפוגה במשך חמש שנים, ללא צורך בכימותרפיה נוספת או השתלת מח עצם.
הטיפול נסבל היטב, ותופעות הלוואי היו קלות, לאור העובדה שלכל החולים שנרשמו היה עומס גידול גבוה וקיבלו טיפול ממושך ואינטנסיבי לפני הטיפול ב-CAR-T.
T-ALL מהווה כ-10% מכלל המקרים בילדים ו-25 עד 30% אצל מתבגרים ומבוגרים צעירים2,3. למרות ש-70 עד 80 אחוז מהילדים נרפאים בכימותרפיה אינטנסיבית וממושכת, שיעור הריפוי במבוגרים נשאר כ-60 אחוזים ומטה.
לחולים עם T-ALL הישנות או עקשן יש פחות מ-10 אחוז הישרדות, בעוד שבסדרה זו, 50 אחוז שרדו. טיפול זה עמיד לרצח אחים CD7 CAR-T נמצא בניסוי ב-NUH.
ד"ר ברניס או, המחברת הראשונה של המחקר ויועצת בחטיבה להמטולוגיה ואונקולוגיה בילדים ב-Khoo Teck Puat – המכון הלאומי לרפואת ילדים של האוניברסיטה (KTP-NUCMI), NUH, אמרה: "טיפול CAR-T זה הוא כלי חדש ומבטיח לטיפול בחולי T-ALL שנכשלו בטיפול הקונבנציונלי, מיצו את כל האפשרויות המרפאות, ואנחנו מתלהבים מכך שנוכל לתת להם עוד סיכוי לריפוי ללא תופעות לוואי חמורות תרופות טובות יותר לחולים עם סרטן מורכב ועמיד לטיפול".
פרופסור אלן יאו, שהוביל את היישום הקליני של טכנולוגיה חדשה זו והוא ראש ויועץ בכיר בחטיבה להמטולוגיה ואונקולוגיה ילדים ב-KTP-NUCMI של NUH ובמכון הלאומי לסרטן של האוניברסיטה, סינגפור, אמר: "בזמן שאנו חוגגים את ציון הדרך הנפלא הזה. , אנחנו רק בתחילת המסע המרגש הזה יש הרבה חקירה מדעית ורפואה כדי להבין איך להשתמש טוב יותר בתאי CD7 CAR. כל מטופל בסדרה הזו לימד אותנו הרבה עבור כל חבר מהצוות שלנו, לראות כל מטופל מחייך וניתן לו הזדמנות נוספת, לאחר השגת הפוגה, זה לא יסולא בפז". פרופסור Yeoh הוא גם פרופסור VIVA-Goh Foundation לאונקולוגיה ילדים ב- NUS Medicine.
מחקר זה נתמך על ידי משרד הבריאות של סינגפור באמצעות משרד המועצה הלאומית למחקר רפואי (NMRC), MOH Holdings Pte Ltd תחת פרס NMRC Singapore Translational Research Investigator Award (MOH-000708), NMRC Training Research Fellowship (MOH-000616), NMRC פרס מדען קלינאי (NMRC/CSA/003/2008 ו-NMRC/CSA/0053/2013) ומענק מרכז NMRC (NMRC/CG/NCIS/2010), וכן המכון למדעי הסרטן של סינגפור, האוניברסיטה הלאומית של סינגפור, Goh Foundation, Children's Cancer Foundation, Singapore Totalizator Board, Bone Marrow Donor Program (סינגפור) ו-VIVA Foundation for Children with Cancer.
טיפול תאי חדש, המכוון ל-CD7 בתאי לוקמיה, נותן טיפול פוטנציאלי יעיל לחולים עם לוקמיה לימפובלסטית חריפה של תאי T (T-ALL) אשר מיצו את כל אפשרויות הטיפול הסטנדרטיות. פורסם בכתב העת הרפואי היוקרתי רפואת טבע ב-3 בספטמבר 2024, המחקר מדגיש את היעילות של טיפול תאי T כימרי חדש לקולטן אנטיגן (CAR).
הטיפול פותח על ידי חוקרים וקלינאים מבית הספר לרפואה יונג לו לין באוניברסיטה הלאומית של סינגפור (NUS Medicine) ומערכת הבריאות הלאומית של האוניברסיטה (NUHS), הטיפול ניתן ל-17 מטופלים בין אפריל 2019 לאוקטובר 2023 בשעה בית החולים האוניברסיטאי הלאומי (NUH) בסינגפור ו-Ospedale Pediatrico Bambino Gesù ברומא, איטליה.
כל 17 המטופלים, החל מגיל שנתיים עד 72 שנים, סבלו מ-T-ALL שלא ניתן היה להעלים באמצעות כימותרפיה או שהתרחש הישנות לאחר הטיפול. באמצעות טכנולוגיה שפותחה במעבדה של פרופסור דריו קמפנה תחת המחלקה לרפואת ילדים ב-NUS Medicine, תאי ה-T של המטופל עצמו תוכננו מחדש כדי לבטא CAR אנטי-CD7, ולאחר מכן הוזרמו מחדש לחולים. החלבון האנטי-CD7 CAR מפנה מחדש את תאי ה- CAR להרוג תאי לוקמיה מסוג T שיש להם חלבון CD7 על פני השטח שלהם.
יש לציין כי 16 מתוך 17 החולים השיגו הפוגה מלאה תוך חודש אחד, ותאי לוקמיה הפכו בלתי ניתנים לזיהוי אפילו עם בדיקות זרימה רגישות במיוחד שיכולות לזהות תא לוקמיה אחד ברקע של 10,000 תאים נורמליים, שפותחה על ידי המעבדה של גב' איליין קוסטן-סמית'. NUS Medicine. אותן טכניקות היו המפתח לניתוח ביטוי CD7 בתאי לוקמיה ולקביעת זכאות המטופל, כמו גם לניטור התרחבות והתמדה של תאי CAR-T לאחר עירוי. המטופל הראשון שטופל בטיפול זה נמצא בהפוגה במשך חמש שנים, ללא צורך בכימותרפיה נוספת או השתלת מח עצם.
הטיפול נסבל היטב, ותופעות הלוואי היו קלות, לאור העובדה שלכל החולים שנרשמו היה עומס גידול גבוה וקיבלו טיפול ממושך ואינטנסיבי לפני הטיפול ב-CAR-T.
T-ALL מהווה כ-10% מכלל המקרים בילדים ו-25 עד 30% אצל מתבגרים ומבוגרים צעירים2,3. למרות ש-70 עד 80 אחוז מהילדים נרפאים בכימותרפיה אינטנסיבית וממושכת, שיעור הריפוי במבוגרים נשאר כ-60 אחוזים ומטה.
לחולים עם T-ALL הישנות או עקשן יש פחות מ-10 אחוז הישרדות, בעוד שבסדרה זו, 50 אחוז שרדו. טיפול זה עמיד לרצח אחים CD7 CAR-T נמצא בניסוי ב-NUH.
טיפול CAR-T זה הוא כלי חדש ומבטיח לטיפול בחולי T-ALL שנכשלו בטיפול הקונבנציונלי. חולים אלה מיצו את כל האפשרויות הפוטנציאליות לריפוי, ואנו מתלהבים מכך שנוכל לתת להם הזדמנות ברורה נוספת לריפוי ללא תופעות לוואי חמורות. אנו מחויבים לחפש תרופות טובות יותר עבור חולים עם סוגי סרטן מורכבים ועמידים לטיפול".
ד"ר ברניס הו, הכותבת הראשונה של המחקר ויועצת בחטיבה להמטולוגיה ואונקולוגיה ילדים ב-Khoo Teck Puat – המכון הלאומי לרפואת ילדים של האוניברסיטה (KTP-NUCMI), NUH
פרופסור אלן יאו, שהוביל את היישום הקליני של טכנולוגיה חדשה זו והוא ראש ויועץ בכיר בחטיבה להמטולוגיה ואונקולוגיה ילדים ב-KTP-NUCMI של NUH ובמכון הלאומי לסרטן של האוניברסיטה, סינגפור, אמר: "בזמן שאנו חוגגים את ציון הדרך הנפלא הזה. , אנחנו רק בתחילת המסע המרגש הזה יש הרבה חקירה מדעית ורפואה כדי להבין איך להשתמש טוב יותר בתאי CD7 CAR. כל מטופל בסדרה הזו לימד אותנו הרבה עבור כל חבר מהצוות שלנו, לראות כל מטופל מחייך וניתן לו הזדמנות נוספת, לאחר השגת הפוגה, זה לא יסולא בפז". פרופסור Yeoh הוא גם פרופסור VIVA-Goh Foundation לאונקולוגיה ילדים ב- NUS Medicine.
מחקר זה נתמך על ידי משרד הבריאות של סינגפור באמצעות משרד המועצה הלאומית למחקר רפואי (NMRC), MOH Holdings Pte Ltd תחת פרס NMRC Singapore Translational Research Investigator Award (MOH-000708), NMRC Training Research Fellowship (MOH-000616), NMRC פרס מדען קלינאי (NMRC/CSA/003/2008 ו-NMRC/CSA/0053/2013) ומענק מרכז NMRC (NMRC/CG/NCIS/2010), וכן המכון למדעי הסרטן של סינגפור, האוניברסיטה הלאומית של סינגפור, Goh Foundation, Children's Cancer Foundation, Singapore Totalizator Board, Bone Marrow Donor Program (סינגפור) ו-VIVA Foundation for Children with Cancer.
