Insilico Medicine ("Insilico"), חברת ביוטכנולוגיה מונעת בינה מלאכותית (AI) בשלבים קליניים, הכריזה היום על ISM6331, מעכב pan-TEAD הפוטנציאלי הטוב מסוגו, קיבלה את החקירה של מנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). אישור תרופה חדשה (IND) לטיפול במזותליומה, בעקבות הענקת ה-Orphan Drug Designation (ODD) ביוני 2024. זה מביא את המספר הכולל של מולקולות מאושרות IND של Insilico לתשע.
מזותליומה היא סוג של סרטן המשפיע על המזותליום, שכבה דקה של רקמה המכסה את רוב האיברים הפנימיים, הנגרם בעיקר מחשיפה לאסבסט. כמחלה אגרסיבית וקטלנית, מזותליומה נוטה להתפשט לאורך משטחים, עצבים וכלי דם בתוך הגוף, ההישרדות החציונית של המחלה לאחר האבחנה היא רק 9 עד 12 חודשים. טיפולים מסורתיים, לרבות ניתוחים והקרנות, לרוב אינם מצליחים לספק יתרונות ארוכי טווח, מה שמדגיש את הצורך הדחוף באפשרויות טיפול חדשניות.
אנו שמחים לקבל את ייעוד ה-ODD של ה-FDA ואישור ליזום הערכה קלינית של ISM6331. הפיתוח הפרה-קליני של ISM6331 לא רק מדגים את הגישה מונעת בינה מלאכותית לגילוי ופיתוח תרופות חדשניות, אלא גם מציג את היכולות הטובות ביותר בקטגוריה של צוות המו"פ של Insilico. אנו נתקדם עם רישום חולים בארה"ב בהקדם האפשרי ונצפה לקדם את ISM6331 עבור חולים עם צרכים רפואיים גבוהים שאינם מסופקים עם מזותליומה וגידולים אחרים הקשורים למסלול ההיפופוטם".
Sujata Rao, MD, קצין רפואי ראשי של Insilico Medicine
ISM6331 הוא מעכב מולקולה קטנה חזקה שאינה קוולנטית עם פיגום חדש המכוון למשפחת החלבונים המשותקים המשויכים לתחום (TEAD), הנחשבים למווסתים מרכזיים של מסלול ההיפופוטמים, ומשחקים תפקיד חשוב בהתקדמות הגידול, גרורות, סרטן חילוף חומרים, חסינות ועמידות לתרופות.
הפיתוח של ISM6331 הואץ משמעותית על ידי AI, שם Chemistry42, מנוע הכימיה הגנרטיבי של Insilico, הניב 3 סדרות להיטים מבטיחים בסיבוב הראשון של ייצור התרכובות. לאחר מכן, Chemistry42 סיפקה מידע נוסף על ציוני זיקה וחידוש, וסייעה לחוקרים באופטימיזציה מולקולרית המובילה ל-ISM6331.
במחקרים פרה-קליניים, ISM6331 מראה השפעה אנטי-גידולית רחבה במספר שורות תאים ויעילות חזקה במינונים נמוכים במודלים של בעלי חיים, כמו גם מרווח בטיחות גבוה ופרופילי ADMET נוחים. הנתונים המבטיחים הניעו את Insilico עוד יותר למנות את ISM6331 כמועמד פרה-קליני לתוכנית ביוני 2023. Insilico מחויבת לקדם את התרגום הקליני של התוכנית ולהאיץ את האספקה של כדי לענות על צרכים רפואיים שלא נענו.
"כ-10% מחולי הסרטן מושפעים מהפרעות במסלול האיתות ההיפופוטמי. על ידי מיקוד יעיל למשפחת TEAD, ISM6331 מספק גישה אסטרטגית. היישומים הפוטנציאליים הם עצומים, כולל השיפור המבטיח של יעילות הכימותרפיה, חיזוק חסינות הגידול, שיפור קטן מיקוד מולקולות, והתגברות על אתגרי העמידות הנוכחיים לתרופות", אומר פנג רן, Ph.D., מנכ"ל משותף ומנהל מדעי ראשי של Insilico Medicine. "אנחנו נשארים מחויבים לרתום את הכוח של AI כדי לדחוף את גבולות מדע הרפואה, להציע תקווה חדשה וטיפולים פוטנציאליים לחולים עם מצבים נדירים ומאתגרים."
בעבר, הוענק ISM6331 ייעוד תרופת יתום על ידי ה-FDA לטיפול במזותליומה. הייעוד יזכה ב-ISM6331 להטבות ותמריצים מסוימים, לרבות שבע שנים של בלעדיות בשיווק לאחר האישור הרגולטורי של ההתוויה הייעודית, זיכוי מס פוטנציאליים עבור פעילויות מסוימות, זכאות למענקים לתרופות יתומות, וויתור על עמלות מנהליות מסוימות. ה-FDA
תוכנית ייעוד תרופות יתום תומכת בפיתוח והערכה של תרופות המטפלות במחלות נדירות המשפיעות על פחות מ-200,000 אנשים בארצות הברית.
בשנת 2016, Insilico תיאר לראשונה את הרעיון של שימוש בבינה מלאכותית גנרטיבית לעיצוב מולקולות חדשות בכתב עת שנערך בביקורת עמיתים, אשר הניח את הבסיס לפלטפורמת Pharma.AI הזמינה מסחרית. מאז, Insilico ממשיכה לשלב פריצות דרך טכניות בפלטפורמת Pharma.AI, שהיא כיום פתרון יצירתי המופעל על ידי בינה מלאכותית המשתרעת על פני ביולוגיה, כימיה ופיתוח קליני. מופעל על ידי Pharma.AI, Insilico מינתה 18 מועמדים פרה-קליניים בפורטפוליו המקיף שלה של למעלה מ-30 נכסים מאז 2021 וקיבלה אישור IND ל-9 מולקולות.
במהלך הסמינר המקוון האחרון של Insilico Medicine Generative AI Action (IMGAIA), הוצגו עדכונים על פלטפורמת Pharma.AI, שהדגישו את התכונות האחרונות שלה, כולל Biology42: חומרת PandaOmics Box למחשוב סודי, Precious-3 GPT להפקת נתונים וירטואליים ומחקר ביו-רפואי, ו-Science42: DORA לניסוח מסמכים מדעיים. שיפורים אלה מדגישים את המחויבות של Insilico לפריצות דרך חלוציות באחריות ובקיימא. מי שמעוניין בגרסאות ניסיון של הפלטפורמות הנ"ל מוזמן לפנות (מוגן בדוא"ל).
