במודל חיה של ניוון שרירים דושן, חוקרים ברזילאים בדקו טיפול המשלב פוטו-ביומודולציה באמצעות אור לייזר או דיודות פולטות אור (LED) עם אידבנון, תרכובת נוגדת חמצון שנחקרה ליישום במחלות נוירודגנרטיביות.
כפי שדווח במאמר שפורסם בכתב העת PLOS ONEהאסטרטגיה מנעה ניוון שרירים ושיפור יכולת ההתחדשות בסיבי השריר שנפגעו מהמחלה.
ניוון שרירים דושן היא הצורה הנפוצה והחמורה ביותר של ניוון שרירים בילדות ופוגעת לרוב בבנים. זוהי הפרעה גנטית חסרת יכולת וקטלנית המאופיינת בניוון שרירים מתקדם וחולשה. לפי הערכות, זה משפיע על אחת מכל 3,000 עד 6,000 לידות חי של זכר.
דושן נגרמת על ידי מוטציות בגן המקודד לדיסטרופין, חלבון החיוני לתפקוד השרירים. בשרירי השלד, דיסטרופין פועל כחלבון ייצוב ציטושלד ומגן על התאים מפני נזק הנגרם להתכווצות. כאשר דיסטרופין נעדר או מופחת, השרירים אינם יכולים לתקן את עצמם או לתפקד כראוי. ב-Duchenne, רקמת התכווצות מוחלפת בהדרגה ברקמת חיבור פיברוטית שומנית, הגורמת לדלקת ולדלדול שרירים.
התסמינים המוקדמים ביותר מופיעים בדרך כלל בסביבות גיל 2-3 שנים. המחלה פוגעת הן בשרירים הרצוניים השולטים בתנועה בידיים, ברגליים ובתא המטען אך בטווח הארוך גם מחלישה שרירים לא רצוניים, כמו אלה ששומרים על פעימות הלב והריאות.
למרות ההתקדמות המדעית בטיפול גנטי ותאי, לא נמצאה תרופה לניוון זו עד כה. הטיפול הנפוץ ביותר כולל מתן גלוקוקורטיקואידים, סוג של הורמון סטרואידים, אך לשימוש ממושך יש תופעות לוואי חמורות כמו היפרגליקמיה ואיבוד עצם המובילים לעיכוב בגדילה ולפיגור בהתפתחות השלד.
"מסיבות אלה, קבוצת המחקר שלנו התמקדה במחקרים של ביולוגיה של סיבי שריר בעכברים חסרי דיסטרופין כדי לחפש טיפולים חדשים עם פוטנציאל למזער את התקדמות המחלה ולשפר את איכות החיים של החולה הדיסטרופי", אמרה פרופסור איליין מינטל. סגן ראש המחלקה לביולוגיה מבנית ותפקודית במכון לביולוגיה של אוניברסיטת קמפינאס (IB-UNICAMP).
השילוב של photobiomodulation-idebenone הוא אחד הטיפולים החדשים שנחקרו על ידי הקבוצה. "פוטוביומודולציה, הנמצאת בשימוש נרחב בדרמטולוגיה ופיזיותרפיה אורטופדית, גורמת לתהליך פוטוכימי הממריץ את ייצור האנרגיה כדי להגביר את חילוף החומרים התאי ולייצר השפעות כגון התחדשות רקמות, ריפוי פצעים והפחתת דלקת ועייפות שרירים", הסביר מינאטל. .
Idebenone הוא אנלוגי סינתטי של קו-אנזים Q-10 עם יישומים קליניים במחלות ניווניות רבות של מערכת העצבים המרכזית. הוא פותח לטיפול באלצהיימר וזמין בדרך כלל כנוגד חמצון, אך ניסויים קליניים הראו כי הוא יכול לשפר את תפקוד הנשימה בחולים דיסטרופיים.
לאור מנגנוני הפעולה המעורבים, קבוצת המחקר יצאה לבדוק האם לשימוש המשולב שלהם יש השפעה טיפולית פוטנציאלית על סיבי השריר של חולים עם מחסור בדיסטרופין באמצעות ניסויים חוץ גופיים ו-in vivo עם עכברים.
לצורך המחקר במבחנה פותחו תאי שריר דיסטרופיים משרירי גפיים של עכברים בני 28 ימים וחולקו לארבע קבוצות: תאים לא מטופלים המשמשים כביקורת; תאים שטופלו בטיפול LED; תאים שטופלו באיידבנון; ותאים שטופלו בשניהם בשילוב.
עבור המחקר in vivo, עכברים נורמליים שלא טופלו שימשו כביקורות והעכברים הדיסטרופיים חולקו לארבע קבוצות: טיפול בד מדמה בתוספת מלח נתרן קרבוקסימילצלולוזה מדולל במים; אידבנון מדולל במלח נתרן קרבוקסימילצלולוזה; טיפול LED; וטיפול LED בשילוב אידבנון.
לדברי Minatel, התוצאות הראו שטיפול ב-LED ואיידבנון היו מועילים כאשר ניתנו לבד או בשילוב. "השילוב הציג השפעות סינרגיות על כמה פרמטרים ספציפיים, אבל ברוב המובנים, התוצאות היו דומות בין אם כל אחד מהם ניתנה לבד או בשילוב עם השני", אמרה.
"הם ניתנו בהתאם לפרמטרים שחושבו במיוחד עבור המודל הניסיוני, כמו מינון ותזמון. הטיפולים מווסתים את התהליך האוטופגי שמוביל לפירוק מרכיבי התאים ושיפרו את יכולת ההתחדשות של סיבי השריר".
פוטוביומודולציה ואיידבנון, בנפרד או ביחד, אינם מחליפים את הטיפול התרופתי הסטנדרטי בגלוקוקורטיקואידים, היא הדגישה. "נקודה נוספת שצריך לציין היא שהתוצאות המתקבלות במודל ניסיוני לא יהיו ניתנות לשחזור אוטומטית בחולים אנושיים, מכמה סיבות, כמו הבדלים בחומרת השרירים שנפגעו בחולים דיסטרופיים ובעכברי mdx (שמחקה את דושן), והתקדמות המחלה, בין היתר", אמרה, והוסיפה כי יהיה צורך בניסויים קליניים כדי לחקור את היתרונות הפוטנציאליים של טיפולים אלה ומנגנוני הפעולה שלהם בחולים דיסטרופיים.
