צוות חוקרים בפקולטה לרפואה של קרל גוסטב קארוס, האוניברסיטה הטכנולוגית של דרזדן, TUD, בראשות פרופ' פרנק בוכהולץ, השיג פריצת דרך גדולה בטכנולוגיית עריכת הגנום. הם פיתחו שיטה חדשנית המשלבת את הכוח של רקומבינאזות מעצבים עם תחומים ניתנים לתכנות של קושרי DNA ליצירת כלי עריכת גנום מדויקים וניתנים להתאמה.
עריכת הגנום המסורתית עמדה בפני מגבלות בהשגת דיוק אולטימטיבי עד כה. הצוות של פרופ' בוכהולץ פרץ את המחסום הזה על ידי יצירת מה שרבים חיפשו: רקומבינאז מותנה באצבע אבץ. גישה חדשנית זו כוללת שילוב של תחום קושר DNA לאצבע אבץ לתוך רקומבינאזות שתוכננו במיוחד. אנזימים אלו נשארים לא פעילים עד שהתחום קושר ה-DNA מתחבר לאתר המטרה שלו, בסמוך לאזור הקישור של הרקומבינאז.
המשמעות של הישג זה נעוצה במיזוג של שתי חוזקות מפתח: קלות המיקוד של נוקלאזות הניתנות לתכנות ויכולות עריכת ה-DNA המדויקות של רקומבינאזות. פריצת דרך זו מתגברת על מגבלות קיימות בטכניקות עריכת גנום ומחזיקה בהבטחה עצומה לעריכת גנים טיפולית ויישומים ביו-רפואיים שונים.
פרופ' בוכהולץ מביע את התלהבותו וקובע, "פריצת דרך זו מייצגת הרמוניזציה של כלי עריכת הגנום הקיימים, המאפשרת לנו ליצור אנזימים מדויקים ללא תלות במנגנוני תיקון DNA טבעיים. זה מסמן צעד משמעותי לקראת גישה בטוחה ומותאמת יותר של תיקון מחלות- גורם למוטציות גנטיות, המציע יתרונות עצומים עבור חולים רבים."
עבודה חלוצית זו פותחת אופקים חדשים בניתוחי הגנום ומבטיחה גישה בטוחה ומדויקת יותר לטיפול בהפרעות גנטיות. ההשלכות של פריצת דרך זו מתרחבות למרחקים, ועשויות לשנות את נוף הרפואה כפי שאנו מכירים אותו. בהקשר זה מדגישה פרופסור אסתר טרוסט, דיקן הפקולטה לרפואה ב-TU דרזדן, "הפקולטה לרפואה ב-TU דרזדן מציבה סטנדרטים חדשים לרפואה חדשנית עם כלי עריכת גנום פורצי דרך. בהנהגתו של פרופ' פרנק בוכהולץ , צוות המחקר פורץ גבולות מסורתיים וסולל את הדרך ליישומים מיוחדים של ריפוי גנטי."
בהתבסס על ההתקדמות הללו, Seamless Therapeutics GmbH, חברת ביוטכנולוגיה שנוסדה ממעבדת Buchholz, תקדם את הממצאים החדשניים הללו ליישום טיפולי. החברה חתמה על הסכם רישוי בלעדי עם TU Dresden עבור טכנולוגיה חדשנית זו המאפשרת ל-Seamless להרחיב עוד יותר את פלטפורמת הרקומבינאז שלהם כדי לשנות את הפרדיגמה של עריכת גנים ולפתח צינור של מועמדים למוצרים לשינוי מחלה על פני קשת רחבה של אינדיקציות.
