במשך שנים, חולים מבוגרים יותר עם לוקמיה מיאלואידית חריפה – סרטן אגרסיבי של הדם ומח העצם – נזקקו לזריקות מרפאה חמישה עד שבעה ימים בחודש, בתוספת גלולה יומית דרך הפה. עבור מטופלים מבוגרים אלה, לוח הזמנים של המרפאה יכול להיות די תובעני.
כעת, טיפול חדש בכל הפה יכול לאפשר למטופלים לקבל טיפול בבית, ולחסוך להם את הנסיעה למרפאה. מחקר שפורסם ב-New England Journal of Medicine מראה שמשטר שתי הגלולות עובד בערך כמו טיפולים מסורתיים מבוססי הזרקה.
המשטר אושר כעת על ידי מנהל המזון והתרופות של ארצות הברית (FDA) עבור חולים אלה בהתבסס על תוצאות המחקר.
זו הפעם הראשונה אי פעם שיש לנו שילוב של טיפולים דרך הפה לטיפול בחולים מבוגרים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה שאובחנו לאחרונה. הממצא העיקרי של המחקר שלנו הוא שהחלפנו את ההזרקה הסטנדרטית בכדור".
עאמר זיידן, MBBS, MD, פרופסור לרפואה (המטולוגיה) בבית הספר לרפואה ייל, ראש החטיבה לממאירות המטולוגיות במרכז הסרטן ייל, ושותף ראשון במחקר
כימותרפיה מסורתית מגיעה עם רעילות בזמן
בעוד שטיפולים בהזרקה משפרים את הישרדותם של החולים, הם דורשים מהמטופלים לבקר במרפאה חמישה עד שבעה ימים מדי חודש. "הם מבלים יותר מרבע מהחיים שנותרו להם להגיע למרפאה כדי לקבל זריקות", אומר זיידן. "עבור קשישים רבים, הפעם הרעילות פוגעת באיכות חייהם עד כדי כך שחלקם בוחרים לוותר לחלוטין על הטיפול".
כדי לפתור זאת, זיידן ועמיתיו ניהלו את הניסוי הקליני ASCERTAIN-V Phase I-II, שכלל 189 חולים בני 75 ומעלה או שסבלו ממצבים בריאותיים שהפכו את הכימותרפיה האינטנסיבית לבלתי חיובית. הניסוי החליף את הזריקה המסורתית בשתי כדורים דרך הפה: שילוב של דציטאבין (כימותרפיה שמאטה את צמיחת הסרטן ועוזרת ליצור תאי דם בריאים) וצדזורידין (מרכיב המאפשר לדציטבין לעבוד כגלולה), בתוספת venetoclax, מעכב שחוסם חלבון שתאים סרטניים צריכים כדי לשרוד.
לאחר שמח העצם של המטופל היה נקי מסרטן, הצוות קיצר את מספר הימים שמטופלים נטלו את הגלולות במחזורים מאוחרים יותר. Ventoclax התקצר מ-28 ימים למחזור ל-21, 14 או שבעה ימים, תלוי כמה מהר ספירת הדם של המטופל יכולה להתאושש. Decitabine-cedazuridine התקצר מחמישה ימים למחזור לשלושה עד ארבעה ימים.
"אסטרטגיית חיתוך זו אפשרה לספירת הדם הבריאה של החולים להתאושש מהר יותר ולהישאר ברמות טובות לתקופות ארוכות יותר", אומר זיידן. "זה גם הפחית את הסיכון לתופעות לוואי מסוכנות כמו זיהומים או דימומים תוך שמירה על הלוקמיה בשליטה".
גלולות יעילות כמו תקן הטיפול הנוכחי
בניסוי, 47% מהחולים השיגו תגובה מלאה – כלומר לא נותרו סימנים ניתנים לזיהוי של סרטן – לאחר הטיפול בכל הפה. בנוסף, ל-63% מהמטופלים הייתה תגובה קלינית משמעותית, ו-60% מאלה שנזקקו לעירויי דם או טסיות דם רגילים כבר לא נזקקו להם במהלך הטיפול. חציון ההישרדות הכולל היה 15.5 חודשים, תואם את הגישה המסורתית מבוססת הזרקות.
"המחקר שלנו מצא, בהשוואה עקיפה, יעילות דומה מבחינת הישרדות ותגובות ונתוני בטיחות למשטר הסטנדרטי", אומר זיידן. "הנתונים הקליניים משתקפים בצורה הטובה ביותר בחייהם של מגיבים-על".
דוגמה אחת היא פמלה יאנג בת ה-83, שנמצאת בהפוגה מוחלטת כבר כמעט שלוש שנים וחצי לאחר הטיפול מבוסס הגלולות. "נמשכתי כי זה היה שני כדורים וזה לא היה אלא שיפור", היא אומרת.
שילוב זה של כל הפה אושר כעת על ידי ה-FDA כאופציה לטיפול סטנדרטי עבור חולים שאובחנו לאחרונה עם לוקמיה מיאלואידית חריפה אשר מבוגרים יותר או שאינם יכולים לעבור כימותרפיה אינטנסיבית, אומר זיידן. הוא והצוות שלו מתכננים להשתמש בשתי הכדורים הללו כטיפול סטנדרטי, וכבסיס בניסויים קליניים להוספת תרופות פומיות ממוקדות אחרות כדי לנסות לשפר את התוצאות אפילו יותר.
זיידן גם מוביל מחקר עולמי גדול של 1,300 חולים המשלב טיפול חדש נוסף, הנקרא Ziftomenib, עם טיפולים סטנדרטיים לחולים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה, במטרה לשפר את תוצאותיהם.
"אנחנו ממשיכים להדגיש את היכולת שלנו לספק את הטיפול הקליני הטוב ביותר, מחקר מהשורה הראשונה וניסויים קליניים מתקדמים, כך שתמיד נוכל להציע למטופלים שלנו המגיעים לייל את הסיכוי הטוב ביותר להילחם בלוקמיה", אומר זיידן.
עבור יאנג, טיפול הגלולה הביתי הזה לא אילץ אותה להשהות את חייה. "מעולם לא התרחקתי מכלום. הרגשתי מצוין כל הזמן שטופלתי", היא אומרת. "התברר שזה דבר מאוד חיובי".
