Pheno Therapeutics Limited. (Pheno), חברת ביוטכנולוגיה בשלבים קליניים המתמקדת בגילוי ופיתוח של תרופות מולקולות קטנות לטיפול במחלות נוירולוגיות, הודיעה היום כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) אישר את הבקשה ל- Investigational New Drug (IND) עבור PTD802, המועמדת הטיפולית המובילה של החברה. האישור מאפשר ל-Peno להמשיך בניסוי קליני ראשון באדם של PTD802 בארה"ב.
ההכרזה באה בעקבות אישור הניסוי הקליני (CTA) של החברה מ-MHRA בבריטניה בינואר 2025. המחקר הראשון בבני אדם יעריך את הבטיחות והסבילות של PTD802 במתנדבים בריאים. PTD802 הוא תרופת מולקולה קטנה חדשנית שנועדה לקדם remyelination, עם התמקדות ראשונית בטרשת נפוצה (MS), מחלה נוירולוגית עם צורך רפואי גבוה שאינו מסופק.
פותח תחת רישיון עולמי בלעדי מ-UCB, PTD802 הוא אנטגוניסט סלקטיבי של GPR17 (G protein-coupled receptor 17), והוא התוכנית הראשונה של GPR17 שקיבלה אישור IND, ומספקת סוג חדש של תרופות נוירו-פרוטקטיביות. פיתוח זה תומך גם בעמדת ה-IP של Pheno Therapeutics בארה"ב.
בטרשת נפוצה, המערכת החיסונית תוקפת ופוגעת במעטפות המיאלין המבודדות ומזינות את האקסונים וסיבי העצבים במערכת העצבים המרכזית, מה שמוביל לדה-מיילינציה רב-מוקדית, פגיעה אקסונלית וניוון עצבי. המחלה קשורה לרוב למגוון רחב של תסמינים נוירולוגיים, אשר על אף יכולתן של התרופות הקיימות לשלוט במרכיב הדלקתי, עלולות להתקדם עד למוגבלות פיזית וקוגניטיבית מוחלטת.
אישור IND של ה-FDA הוא אבן דרך חשובה עבור תוכנית ה-PTD802 שלנו, וצעד קדימה לעבר המטרה הסופית שלנו לספק טיפול יעיל למחלות נוירולוגיות הקשורות לדמיאלינציה. כחברה הראשונה שקיבלה אישור להתחיל ניסויים קליניים באנטגוניסט סלקטיבי של GPR17, אנו גאים להוביל את הדרך, ומאמינים שלגישה זו יש פוטנציאל להציע תועלת אמיתית למטופל, בטרשת נפוצה ומחוצה לה."
פרייזר מאריי, דוקטורט, מנכ"ל, Pheno Therapeutics
