ספסטיות בשרירים היא תוצאה שכיחה ולעתים קרובות מתישה של פגיעה בחוט השדרה שעלולה להשפיע באופן משמעותי על הניידות ואיכות החיים. ספסטיות היא מצב שבו השרירים נעשים נוקשים או מתוחים באופן חריג בגלל שיבוש איתות עצבי, הגורם לרוב לרפלקסים מוגזמים, התכווצויות שרירים לא רצוניות וקושי בתנועה. הטיפולים הנוכחיים יכולים לעזור בניהול הסימפטומים, אך לעתים קרובות הם דורשים מתן שוטף ועשויים להיות קשורים לתופעות לוואי.
במחקר פרה-קליני שנערך לאחרונה, חוקרים העריכו גישת ריפוי גנטי שנועדה לשחזר את האותות העצבים שעוזרים לשמור על פעילות השרירים בשליטה. הטיפול הגנטי המשולב מכוון לחומצה גמא-אמינו-בוטירית (GABA), נוירוטרנסמיטר ומכונות משחררות GABA (VGAT-vesicular GABA טרנספורטר) המסייעים בבלימת פעילות העצבים. מחקרים קודמים הראו שפציעה בחוט השדרה יכולה להפחית את איתות ה-GABA, ותורמת למעגלי העצבים הפעילים מדי המניעים ספסטיות בשרירים.
באמצעות מודל חולדות של ספסטיות כרונית הנגרמת על ידי פגיעה בחוט השדרה, החוקרים השתמשו בנגיף לא פעיל כדי לשאת את הגנים הטיפוליים לתוך תאי חוט השדרה מסביב למקום הפציעה. הגישה נועדה לספק אפקט ארוך טווח מטיפול בודד תוך התמקדות רק באזור הפגוע של חוט השדרה. בעלי חיים שטופלו בטיפול הראו ירידה מתקדמת בספסטיות, עם שיפורים משמעותיים שנצפו החל מספר שבועות לאחר הטיפול. הטיפול גם שיחזר חלקית את תפקוד רפלקס עמוד השדרה התקין והגביר את הביטוי של הגנים הטיפוליים בתוך נוירוני עמוד השדרה המעורבים בשליטה מוטורית.
החוקרים גם בדקו את הטיפול לבטיחות במספר מודלים של בעלי חיים אחרים, ומצאו כי כלי הטיפול נותרו מוגבלים לאזור חוט השדרה הממוקד ולא גרמו להשפעות שליליות נצפות על תפקוד מוטורי או חושי למשך עד 4.5 שנים. הממצאים מראים כי מתן יחיד של טיפול גנטי ממוקד מקטעי עמוד השדרה עשוי לספק אסטרטגיה ארוכת טווח להפחתת ספסטיות בשרירים הנגרמת על ידי פגיעה בחוט השדרה ומצבים נוירולוגיים אחרים הקשורים לטונוס שרירים לא תקין.
