יוזמה גלובלית חדשה שהושקה היום שואפת לסגור פער קריטי בגילוי תרופות ALS/MND – מודלים נוכחיים של תאים המשמשים לבדיקת טיפולים אינם משקפים כיום את האופי המגוון של המחלה – המשפיעה הן על החוקרים המפתחים טיפולים והן על האנשים שמחכים להם בדחיפות.
המכון לפיתוח טיפולי ALS (ALS TDI), LifeArc ו-Axol Bioscience הכריזו על השקת מחקר מבוסס תאי גזע פלוריפוטנטיים (iPSC) לשיפור Sporadic ALS Modeling (PRISM), מאמץ שיתופי להרחבת הגישה למודלים איכותיים של תאי גזע שמקורם במטופל, המשקפים טוב יותר את המורכבות הביולוגית של ה-Scyophozyה הביולוגית.
ALS היא מחלה הטרוגנית. בעוד 10-15% מהמקרים קשורים למוטציות תורשתיות, כמעט 85% הם ספורדיים. עם זאת, חלק ניכר מגילויי תרופות ALS הסתמך על מודלים המייצגים מספר מוגבל של תת-סוגים גנטיים נדירים. אי התאמה זו הגבילה את גילוי היעד, הגבילה בדיקות טיפוליות באוכלוסיות חולים ותרמה לשיעור הכישלונות הגבוה של ניסויים קליניים.
יוזמה חסרת תקדים זו תספק מקור אמין, איכותי ונגיש למודלים ספורדיים של ALS/MND לשימוש במחקר. PRISM ALS שואפת לפתח, להעריך ולהנגיש פאנל מגוון של מודלים של תאי גזע פלוריפוטנטיים (iPSC) מאופיינים היטב, שמקורם במטופל, הלוכדים צורות גנטיות וספורדיות של ALS כאחד.
עבור חוקרים ומפתחי תרופות, אותם מודלים סטנדרטיים ורלוונטיים לאדם יכולים לאפשר להם להבין טוב יותר מנגנוני מחלה, לזהות מטרות טיפוליות ולהעריך טיפולים על פני תת-סוגים ביולוגיים שונים. עבור אנשים החיים עם ALS, זה אומר שניתן לפתח ולבדוק טיפולים במודלים המשקפים יותר את הביולוגיה שלהם, מה שמגדיל את הסבירות שתגליות יתורגמו לטיפולים משמעותיים.
תאי הגזע המשמשים ב-PRISM ALS נגזרים מדגימות שנתרמו על ידי אנשים החיים עם ALS באמצעות מחקר ALS Research Collaborative (ARC) של ALS TDI, המחקר הארוך ביותר על חולים ב-ALS.
במשך יותר מעשור, ALS TDI בנתה את אחד האוספים המקיפים ביותר של iPSCs ספציפיים ל-ALS הזמינים כיום. תאים אלה מגיעים ישירות מאנשים שחיים עם ALS, שרבים מהם גם תרמו נתונים קליניים מפורטים, ויצרו משאב שאין שני לו להבנה כיצד המחלה מתנהגת וכיצד היא עשויה להגיב לטיפול.
עבודה זו אפשרית רק בגלל יותר מ-1,800 אנשים עם ALS שבחרו להשתתף במחקר ARC ולתרום דוגמאות ונתונים לקידום המחקר.
אנו יודעים שסיום ALS ידרוש מתן הטיפולים הנכונים לאנשים הנכונים. על ידי אפיון נוירונים מוטוריים שמקורם ב-iPSC מ-ALS ספורדי והפיכת תאים אלה לנגישים באופן נרחב, PRISM ALS יקל על גילוי תרופות עולמיות. תוכנית זו אפשרית רק הודות לאנשים החיים עם ALS שתרמו דגימות ונתונים דרך מחקר ARC."
ד"ר פרננדו ויירה, מנכ"ל ומנהל מדעי ראשי, ALS TDI
על ידי הפעלת ייצור סטנדרטי בקנה מידה, שיתוף הפעולה מבטיח איכות, עקביות ושחזור בין מעבדות. המטרה היא להאיץ את ההתקדמות בכל תחום ה-ALS על ידי מתן כלים חזקים ורלוונטיים לאדם המשקפים טוב יותר את המגוון הביולוגי והמורכבות של המחלה.
ספנה ויאס, ראש תוכניות מדעיות ב-Axol Bioscience, אמרה, "אנו שמחים להשתתף בקונסורציום זה לפיתוח סוגי תאי קצה מרובים שמקורם ב-iPSC מקווי ALS iPSC ספורדיים המשקפים לראשונה, שונות בעולם האמיתי על פני גיל, מין וגנוטיפ. על ידי מינוף תשתית הייצור הניתנת להרחבה של Axol, נאפשר גישה ל-iPSC מעצימה למטופלי תאים סטנדרטיים להעריך מטופלים. תגובות תת-קבוצתיות לטיפולים, והפחתת כישלונות ניסויים קליניים בשלב מאוחר."
פול רייט, ראש ה-MND ב-LifeArc, הוסיף, "התקווה שלנו היא שמודלים של תאי גזע שאנו מייצרים יכולים לשחרר דור חדש של טיפולים שיכולים להיות יעילים נגד מחלה זו על ידי האטת התקדמותה ובסופו של דבר, ריפוי שלה. אנחנו צריכים לעשות יותר עבור אנשים שחיים עם MND/ALS, ו-PRISM ALS מפגישה ארגונים מובילים כדי לעזור לזה לקרות".
על ידי עבודה משותפת, השותפים שואפים להבטיח שהמודלים הללו יהפכו למשאב נגיש ואיכותי עבור חוקרים באקדמיה ובתעשייה המחויבים לקידום טיפולי ALS.
