מאיץ הפילנתרופיה של מכון מילקן למחקר ושיתוף פעולה (SPARC), בשיתוף עם קרן אן תיאודור (ATF), השיק תוכנית מימון חדשה לתמיכה בניסוי קליני עתידי בסרקואידוזיס עורי. התוכנית, ATF Sarcoidosis Inhibitor of mTOR (SIM), תעניק מענק אחד לשנתיים של עד 575,000 דולר ארה"ב לחוקר ביו-רפואי עצמאי אחד או יותר. המימון יתמוך בזוכי הפרס בתכנון וביצוע ניסוי קליני ביוזמת חוקר שלב 2 אשר יעריך האם סוג של תרופות הנקראות מעכב rapamycin (mTOR) יעיל בטיפול בסרקואידוזיס עורי.
ATF-SIM היא תוכנית המימון השלישית הקשורה לסרקואידוזיס שמכון מילקן ו-ATF השיקו כדי לתמוך במחקר ביו-רפואי המתמקד במצב. אחת המטרות העיקריות של השותפות היא להפוך תקדים היסטורי של מימון דליל לחקר סרקואידוזיס. מצב דלקתי מתיש ולפעמים קטלני, סרקואידוזיס מסומן על ידי מקבצים לא תקינים של תאי חיסון באיברים שונים. העור הוא האיבר השני הכי מושפע אחרי הריאות והוא מעורב בכרבע ממקרי הסרקואידוזיס. סרקואידוזיס של העור, או סרקואידוזיס עורי, עשוי לכלול פריחות כואבות, נגעים בעור וגידולים תת עוריים.
המטרה מאחורי ההתמקדות הייעודית של ATF-SIM בהערכת סוג ספציפי של תרופה בניסוי קליני היא לאמת את ההבטחה המוקדמת והאחרונה של התרופה בסרקואידוזיס, שאין בה טיפולים משנים מחלה. נכון לעכשיו, התרופות היחידות המאושרות על ידי מינהל המזון והתרופות האמריקני המשמשות בדרך כלל לטיפול בסרקואידוזיס הן תרופות אנטי דלקתיות כלליות שעשויות להפחית את התסמינים אך אינן יכולות לטפל בגורמים הבסיסיים של ההפרעה. עם זאת, ניסוי קליני קטן משנת 2024 מצביע על כך שלמעכבי mTOR, המכוונים למסלול מולקולרי ספציפי הקשור לסרקואידוזיס, עשויה להיות השפעה משמעותית. שבעה מתוך 10 המשתתפים בניסוי עם סרקואידוזיס עורית חוו שיפור מתמשך בסימפטומים לאחר השלמת טיפול במעכב mTOR sirolimus, תרופה שכבר אושרה לשימוש במצבים דלקתיים אחרים.
לאנשים החיים עם סרקואידוזיס, שעלול להיות כואב מאוד ובלתי צפוי, אין כרגע את אפשרויות הטיפול המגיעות להם. על מנת לקדם טיפול פוטנציאלי זה לקראת ניסויים קליניים בשלבים מאוחרים ואישור רגולטורי לשימוש בסרקואידוזיס עורי, על החוקרים להמשיך ולהראות שלמעכב mTOR יש השפעה משמעותית בניסוי חדש עם יותר משתתפים. אנחנו נרגשים לעבוד עם ATF כדי להבטיח שהתחום ישיג את הצעד הבא הזה בהקדם האפשרי".
מליסה סטיבנס, סגנית נשיא בכיר לפילנתרופיה אסטרטגית, מכון מילקן
מאז 2020, מכון מילקן ו-ATF השיקו שתי תכניות מימון נוספות, ATF-LOMAS (הזדמנויות למידה ברפואה וסרקואידוזיס) ו-ATF-BSI (יוזמת סרקואידוזיס פורצת דרך), שהאחרונה ביניהן התחייבה עד היום מעל 11 מיליון דולר למחקר סרקואידוזיס. הם גם פרסמו מדריך Giving Smarter שמזהה הזדמנויות אסטרטגיות להשקעה פילנתרופית בסרקואידוזיס.
"ב-ATF, אנו מאמינים שאנו חייבים לקהילת הסרקואידוזיס לתמוך בכיווני מחקר מבטיחים בכל שלבי הפיתוח, כולל הזדמנות זו להאצת טיפול פוטנציאלי בטווח הקרוב", אמרה ליסה ספלדינג, דוברת קרן אן תיאודור. "ATF-SIM מגדיל – אך אינו מחליף – את המאמצים המקבילים שלנו לתמוך במחקר ביו-רפואי בשלבים מוקדמים ובבניית קהילה מדעית ארוכת טווח באמצעות שתי תכניות מענקים אחרות, אשר יקצור יתרונות בעשרות השנים הבאות. עלינו לנקוט בכל דרך אפשרית לשיפור בניהול הסימפטומים היומיומי לטובת הקלה בתסמינים לטווח ארוך".
תוכנית המימון מקבלת כעת בקשות עד יום שני, 20 באפריל, 2026, בשעה 23:59 שעון המזרח, וזוכי המענק ייבחרו ביוני 2026.
