תרופת לב נפוצה עשויה להאט את התקדמות מחלת הנטינגטון (HD), על פי מחקר חדש של חוקרים מאוניברסיטת איווה.
באמצעות מידע קליני ממסד נתונים תצפיתי גדול של למעלה מ-21,000 אנשים עם HD, צוות ה-UI מצא כי השימוש בתרופות חוסמי בטא – המשמשות בדרך כלל לטיפול בבעיות לב ולחץ דם – היה קשור הן להופעה מאוחרת משמעותית של תסמיני HD. עבור אנשים בשלבים פרה-סימפטומטיים, ושיעור איטי יותר של החמרת סימפטומים עבור אלו עם תסמינים. הממצאים פורסמו ב-2 בדצמבר ב-JAMA Neurology.
בהתחשב בכך שאין חומרים משנים מחלה ל-HD, האפשרות שחסמי בטא, שהם זולים ובעלי פרופיל בטיחות ידוע, עשויים לספק תועלת לחולים בשלבים שונים של המחלה היא מרגשת מאוד. למרות שאלו מייצגים תוצאות מוקדמות, הם מספקים תקווה שייתכן שיהיו מטרות חדשות, כמו מערכת העצבים האוטונומית, לשינוי מהלך המחלה של HD."
ג'ורדן שולץ, PharmD, עוזר פרופסור לפסיכיאטריה בממשק המשתמש והמחבר הראשי של המחקר החדש
שיכוך 'הילחם או ברח' עשוי לסייע בטיפול ב-HD
חוסמי בטא פועלים על ידי חסימת פעולת נוראדרנלין, נוירוטרנסמיטר והורמון המעורבים בתגובת "הילחם או ברח". שולץ ועמיתיו קיבלו את התרופות הללו מכיוון שמחקרים קודמים שלהם הראו שבהשוואה לאנשים בריאים, נראה שלמטופלים עם HD יש רפלקס "הילחם או ברח" חזק יותר, אפילו כשהם נחים.
"למטופלים עם HD יש מערכת עצבים סימפטית קצת יותר פעילה, וזה מה שמניע את תגובת הקרב או ברח, ותיאורטית יש להם יותר נוראדרנלין", מסביר שולץ. "השערנו שהשינוי העדין הזה עשוי לתרום לניוון העצבי המתרחש ב-HD, ומכיוון שחוסמי בטא מעכבים את פעולת הנוראפינפרין, רצינו לדעת אם יש להם תפקיד טיפולי בחולים עם HD."
כדי לחקור את ההשפעה הפוטנציאלית של שימוש בחוסמי בטא, חוקר ממשק המשתמש השתמש בנתונים מהמחקר התצפיתי הגדול בעולם עבור משפחות מחלת הנטינגטון המכונה Enroll-HD. מסד נתונים זה עוקב אחר יותר מ-21,000 חולים עם אבחנה של HD או בסיכון ל-HD במהלך חייהם, תוך איסוף מידע קליני שנתי על תסמינים מוטוריים, תפקודיים וקוגניטיביים, כמו גם שימוש בתרופות.
חוקרי ממשק המשתמש זיהו שתי קבוצות שונות של חולי HD; אלה עם המוטציה הגנטית שגורמת ל-HD אך שעדיין לא החלו להראות תסמינים קליניים משמעותיים (קבוצת preHD), וחולים שכבר קיבלו אבחנה קלינית של HD, המכונה חולים מוטוריים (קבוצת mmHD). בתוך כל קבוצה, הם זיהו חולים שלקחו חוסם בטא במשך שנה אחת לפחות.
בשלב הבא, הצוות התאים 174 משתמשי חוסמי בטא של קדם-HD ו-149 ממ"מ לאותו מספר של משתמשים דומים שאינם חוסמי בטא.
ניתוח הצוות הראה שלמשתמשי חוסמי בטא טרום-HD היה סיכון שנתי נמוך משמעותית לקבל אבחנה קלינית של HD בהשוואה למשתמשים שאינם חוסמי בטא תואמים, מה שמצביע על כך ששימוש בחוסמי בטא היה קשור להופעה מאוחרת יותר של HD.
בקרב קבוצת ה-mmHD, החוקרים הראו שלמטופלים הנוטלים חוסמי בטא הייתה האטה משמעותית בהחמרה ההדרגתית של תסמינים מוטוריים, קוגניטיביים ותפקודיים בהשוואה לאלו שאינם משתמשים.
טיפול חדש פוטנציאלי עבור HD
האטה או מניעה של הופעת תסמיני HD היא מטרה עיקרית לשינוי מהלך המחלה. על ידי הצגת חוסמי בטא היו קשורים להאטה בהתקדמות המחלה הן בשלב הפרה-סימפטומטי והן בשלב התסמין של המחלה, תוצאות חדשות אלו מצביעות על כך שחסמי בטא עשויים לספק תועלת לחולים בשלבים שונים של המחלה.
"חשוב לציין שמחקר זה מדווח על קשר בין שימוש בחוסמי בטא בחולים עם HD לבין הופעה מאוחרת והאטה של התקדמות המחלה, אך הנתונים אינם מוכיחים סיבה ותוצאה", מזהיר שולץ, שגם הוא חבר בארגון. המכון למדעי המוח של איווה. "עם זאת, תוצאות אלו מספקות עדות מוקדמת לכך שמערכת העצבים האוטונומית עשויה להיות מטרה טיפולית לשינוי מחלה של HD."
בנוסף למחקר נוסף כדי להבין כיצד חוסר התפקוד האוטונומי הנראה ב-HD עשוי להיות ממוקד לשינוי מחלה, צוות ה-UI מקווה גם לבצע ניסוי קליני של חוסמי בטא כמשנה מחלה פוטנציאלית ל-HD.
בנוסף לשולץ, צוות המחקר של ממשק המשתמש כלל גם את איימי אוגילבי, דוקטורט, לינדסי הרשמן, MD, ו-Peg Nopoulos, MD.
-המחקר מומן בחלקו על ידי מענקים מהמכונים הלאומיים לבריאות (NIH) – המכון הלאומי להפרעות נוירולוגיות ושבץ והמכון הלאומי לסוכרת ומחלות עיכול וכליות – ומקרן מייקל ג'יי פוקס לחקר מחלת פרקינסון .
