חוקרים מבית הספר לרפואה של אוניברסיטת קליפורניה בסן דייגו מצאו שלתרופה מאושרת ה-FDA המשמשת לטיפול בסרטן השד יש פוטנציאל להיות תרופה יעילה לסוג מסוים של סרטן התוספתן.
תוצאות הניסוי הקליני, שפורסמו במהדורה המקוונת של ה-16 באוקטובר 2024 של כתב עת לאונקולוגיה קליניתהראה את התרופה דרך הפה, הידועה כ-palbociclib, יציבה את צמיחת הגידול והפחיתה את רמות סמני הגידול בדם בחולים עם קרצינומטוזיס רירי בצפק (PMC). צורה זו של סרטן מקורה בתוספתן ולעתים קרובות היא עמידה לכימותרפיה סטנדרטית.
"הממצא שתרופה לסרטן השד מצליחה בטיפול בתת-קבוצה של סרטן התוספתן -; כאשר אפשרויות הטיפול מוגבלות כיום -; מסמן התקדמות משמעותית במאבקנו במחלה זו", אמר מחבר בכיר שותף אנדרו לואי, MD, פרופסור ב- המחלקה לכירורגיה וראש החטיבה לאונקולוגיה כירורגית בבית הספר לרפואה ב-UC סן דייגו ומנהל קליני לניתוחי סרטן במרכז מוורס לסרטן ב-UC San Diego Health. "פריצת דרך זו מציגה את הטיפול הממוקד הראשון בסרטן הנדיר הזה."
סרטן התוספתן הוא נדיר ביותר, ומהווה פחות מ-1% מכלל מקרי סרטן מערכת העיכול, כאשר האגודה האמריקאית לסרטן מעריכה פחות מ-2,000 מקרים המאובחנים בארה"ב מדי שנה.
קבוצת המחקר כללה 16 משתתפים שאובחנו עם PMC, שרובם קיבלו בעבר טיפולים אחרים ללא הצלחה. חוקרים ניתחו את המוטציות הגנטיות הקיימות בתוך סוגי הסרטן הללו ומצאו שגידולים עם מוטציות בגן ספציפי אחד, GNAS, הגיבו היטב לתרופה. בחולים אלו, סמני דם הקשורים לפעילות סרטן הופחתו ביותר מ-80% מהחולים.
תוצאות מעבדה הראו גם שהתרופה האטה או עצרה את ריבוי התאים הסרטניים, מה שמציע חלופה נסבלת היטב לכימותרפיה, שלעתים קרובות קשורה לתופעות לוואי חמורות.
"ניתן ליישם את התרופה הזו באופן מיידי ללא צורך להמתין לפיתוח תרופה חדשה או לאישור ה-FDA", אמר מחבר בכיר שותף בכיר שומי קאטו, ד"ר, פרופסור חבר לרפואה בבית הספר לרפואה באוניברסיטת סן דייגו ואונקולוג רפואי באוניברסיטת קליפורניה. UC San Diego Health.
קאטו, שהוא גם חבר במרכז הסרטן באוניברסיטת קליפורניה סן דייגו מורס, מוסיף כי המחקר מדגיש את השימוש המתקדם בטיפולי סרטן קיימים.
"הממצאים מסמנים עידן חדש ומבטיח לטיפול בסרטן התוספתן ובסוגי סרטן נדירים אחרים עם מוטציות גנטיות דומות".
השלבים הבאים כוללים בדיקה כיצד שילוב של תרופה זו עם כימותרפיות מסורתיות וטיפולים ממוקדים חדשים יותר יכול לשפר עוד יותר את יעילותה.
"מחקר פורץ דרך זה מאמת את העמדה הייחודית שלנו כמרכז המקיף היחיד המיועד למכון הסרטן הלאומי (NCI) באזור ואת המחויבות שלנו לגלות ולהציע את אפשרויות הטיפול המתקדמות ביותר", אמרה דיאן סימאונה, MD, מנהלת Moores Cancer מרכז ב-UC San Diego Health. "כמרכז רפואי אקדמי, החוקרים הקליניים שלנו מובילים ניסויים שמזהים טיפולים חדשים ומבטיחים ומספקים תקווה למטופלים שקודם לכן היו מעט אפשרויות".
מחברי המחקר כוללים: ג'ונתן וייץ, דייסקה נישיזקי, ג'וי ליאו, ג'יי פאטל, איזבלה נג, סימינג סאן, דנה ראמס, ג'ינג'ינג זו, בריאן ווישרט, ג'ורדן רול, ג'ואל באומגרטנר, קייטלין קלי, רבקה ווייט, ג'ולה ויראפונג, Mojgan Hosseini, Hitendra Patel, Gregory Botta, Silvio Gutkind, and Herve Tiriac, כולם ב-UC San Diego.
תמיכת המימון למחקר הגיעה, בין השאר, על ידי מענקים מטעם הקנצלרית של משפחת לוין לאונקולוגיה כירורגית, הארגון הלאומי להפרעות נדירות, קרן נספח הסרטן Pseudomyxoma Peritonei Research Foundation (R21CA273974, 1F32CA265052-01) והאחוזה הנדיבה של אליזבת. ו-Ad Creemers, קרן משפחת Euske, הקרן לחקר סרטן מערכת העיכול והקרן לחקר גרורות בצפק. ליבת הדמיה קונפוקלית והיסטולוגיה נעשית בתמיכה ממרכז התמיכה בסרטן המומחה ב-UC San Diego Health (P30 2P30CA023100).
