חוקרי מלבורן עשו פריצת דרך עולמית ראשונה ביצירת תאי גזע בדם הדומים מאוד לאלו שבגוף האדם. והתגלית עשויה להוביל בקרוב לטיפולים מותאמים אישית לילדים עם לוקמיה והפרעות במח עצם.
המחקר, בהובלת מכון המחקר לילדים של מרדוק (MCRI) ופורסם ב טבע ביוטכנולוגיההתגבר על מכשול גדול לייצור תאי גזע בדם אנושיים, שיכולים ליצור תאים אדומים, תאי דם לבנים וטסיות דם, התואמים באופן הדוק את אלה בעובר האנושי.
פרופסור חבר של MCRI, אליזבת נג, אמרה שהצוות גילה תגלית משמעותית בפיתוח תאי גזע בדם אנושיים, וסללה את הדרך לשימוש בתאים שגדלו במעבדה בהשתלות תאי גזע בדם ומח עצם.
היכולת לקחת כל תא ממטופל, לתכנת אותו מחדש לתא גזע ואז להפוך אותם לתא תאי דם מותאמים במיוחד להשתלה תהיה השפעה עצומה על חייהם של החולים הפגיעים הללו".
אליזבת נג, פרופסור חבר, MCRI
"לפני מחקר זה, פיתוח תאי גזע דם אנושיים במעבדה שהיו מסוגלים להשתיל במודל חיה של כשל במח עצם לייצור תאי דם בריאים לא היה בר השגה. פיתחנו זרימת עבודה שיצרה תאי גזע מדם הניתנים להשתלה. שמשקפים מקרוב את אלה שנמצאים בעובר האנושי.
"חשוב לציין, ניתן ליצור תאים אנושיים אלה בקנה מידה ובטוהר הנדרש לשימוש קליני."
במחקר, לעכברים הסובלים ממחסור חיסוני הוזרקו תאי גזע דם אנושיים שהונדסו במעבדה. הוא מצא שתאי הגזע בדם הפכו למח עצם תפקודי ברמות דומות לזו שניתן לראות בהשתלות של תאי דם טבורי, אמת מידה מוכחת להצלחה.
המחקר מצא גם שניתן להקפיא תאי גזע שגדלו במעבדה לפני השתלה מוצלחת בעכברים. זה חיקה את תהליך השימור של תאי גזע מדם תורם לפני ההשתלה בחולים.
פרופסור MCRI אד סטנלי אמר שהממצאים עשויים להוביל לאפשרויות טיפול חדשות למגוון של הפרעות דם.
"תאי דם אדומים חיוניים להובלת חמצן ותאי דם לבנים הם ההגנה החיסונית שלנו, בעוד טסיות דם גורמות לקרישה כדי לעצור אותנו לדמם", אמר. ההבנה כיצד תאים אלו מתפתחים ומתפקדים היא כמו פענוח פאזל מורכב.
"על ידי שכלול שיטות תאי גזע המחקות את התפתחות תאי גזע הדם הנורמליים המצויים בגופנו נוכל להבין ולפתח טיפולים מותאמים אישית למגוון מחלות דם, כולל לוקמיה ואי ספיקת מח עצם".
פרופסור MCRI אנדרו אלפנטי אמר בעוד השתלת תאי גזע בדם הייתה לעתים קרובות חלק מרכזי בטיפול מציל חיים בהפרעות דם בילדות, לא כל הילדים מצאו תורם בהתאמה אידיאלית.
"תאי חיסון של תורם לא תואמים מההשתלה יכולים לתקוף את הרקמות של הנמען עצמו, ולהוביל למחלה קשה או למוות", אמר.
"פיתוח תאי גזע בדם מותאמים אישית וספציפיים למטופל ימנע את הסיבוכים הללו, יטפל במחסור בתורמים, ולצד עריכת גנום, יסייע בתיקון הגורמים הבסיסיים למחלות דם".
פרופסור אלפנטי אמר שהשלב הבא, ככל הנראה בעוד כחמש שנים במימון ממשלתי, יהיה ביצוע ניסוי קליני שלב ראשון כדי לבדוק את הבטיחות של שימוש בתאי דם אלה שגודלו במעבדה בבני אדם.
ריה אובחנה בגיל 11 עם אנמיה אפלסטית, הפרעת דם נדירה וחמורה שבה הגוף מפסיק לייצר מספיק תאי דם חדשים.
משפחתה של ריא, כולל ההורים סונאלי וגאורב מהאג'ן, היו בהודו באותה תקופה כשהיא התחילה להרגיש עייפות, ירדה במהירות ופיתחה חבורות בירכיה.
"לקחנו את ריא לבדיקת דם פשוטה, הראשונה שלה. אבל ברגע שהתוצאות הגיעו, אמרו לנו להאיץ אותה למיון בגלל שהיא נמוכה בטסיות דם ובכדוריות דם אדומות", סיפרה סונאלי. .
"רייה אובחנה במקור כחולה בלוקמיה כי התסמינים דומים מאוד לאנמיה אפלסטית. כשקיבלנו את האבחנה בסופו של דבר, זה היה הלם מוחלט ומצב שלא שמענו עליו קודם לכן.
"הרופאים אמרו לנו שיש לה אי ספיקת מח עצם והיא התחילה להזדקק לעירוי טסיות ודם קבוע כדי להעלות את ספירת תאי הדם שלה".
סונאלי סיפרה כי המשפחה כבר תכננה לחזור לאוסטרליה ללימודי התיכון של ריה, אך האבחנה עקבה אחרי החזרה.
"ברגע שהצליחו לייצב אותה, קיבלנו חלון של יומיים להטיס אותה לאוסטרליה להתאשפז", אמרה.
"ברגע שירדנו מהמטוס הלכנו ישר לבית החולים המלכותי לילדים. תוך כמה ימים ריה התחילה טיפול, אבל היא אף פעם לא ממש הגיבה לתרופות.
"בסופו של דבר הומלצה השתלת מח עצם בשל כמות העירויים שהיא הייתה צריכה לעבור והחששות סביב סיבוכים אפשריים ארוכי טווח".
סונאלי אמר כי במשך שישה חודשים הם נאבקו למצוא תורם תואם מושלם ואיבדו תקווה. למרות היותה חצי התאמה, סונאלי, בעקבות עצות מומחה, הפכה לתורם של בתה.
לאחר השתלת מח העצם ביוני אשתקד, ריה נשארה בבית החולים במשך שלושה חודשים, שם היו לה סיבוכים קלים.
ללא התאמה מושלמת של תורם, ספירת הטסיות של ריה לקחה יותר זמן לחזור לקדמותה, היא נזקקה לטיפול מדכא חיסון ארוך יותר והייתה רגישה יותר לזיהומים. רק לאחרונה החלה לחסן מחדש את ריא.
"היתה לה מערכת חיסונית מוחלשת במשך זמן רב לאחר ההשתלה, אבל למרבה המזל ברגע שהיא השתחררה מבית החולים היא לא נזקקה להשתלה נוספת", אמרה סונאלי.
ריה, בת 14, אמרה שאחרי כמה שנים כואבות היא מרגישה עכשיו טוב, לקחה שיעורי הידרותרפיה ושמחה לחזור לבית הספר עם חבריה.
סונאלי אמר שהמחקר החדש בראשות MCRI על תאי גזע בדם היה הישג יוצא דופן.
"המחקר הזה יגיע כברכה לכל כך הרבה משפחות", אמרה. העובדה שיום אחד יכולים להיות טיפולים ממוקדים לילדים עם לוקמיה והפרעות במח עצם היא משנה חיים".
פרופ' אלפנטי, פרופ' סטנלי ופרופסור חבר Ng הם גם חוקרים ראשיים בצומת מלבורן של מרכז נובו נורדיסק לרפואת תאי גזע (reNEW), קונסורציום עולמי, שמטרתו לסלול את הדרך לטיפולים עתידיים המבוססים על תאי גזע.
לממצאים תרמו גם חוקרים מאוניברסיטת מלבורן, מרכז הסרטן פיטר מקאלום, אוניברסיטת קליפורניה לוס אנג'לס, אוניברסיטאי קולג' בלונדון ואוניברסיטת ברמינגהם.
