עדויות חדשות בעולם האמיתי באירופה התומכות ב-Pepaxti במיאלומה נפוצה שעברה טיפול מוקדם בכבדות שתוצג ב- ASH 2026

Oncopeptides AB (publ), חברת ביוטכנולוגיה המתמקדת בסוגי סרטן קשים לטיפול, מודיעה היום כי שני תקצירים המדגישים את התוצאות הקליניות בעולם האמיתי עבור Pepaxti (מלפלופן) במיאלומה נפוצה חוזרת ועמידה ברפרקטורית (RRMM) התקבלו להצגה ב-68th American Society of Hematology (ASH) המתקיים ב-12 בדצמבר, ניו אורלינס, 5 ב-12 בדצמבר 2026.

שני המחקרים הרטרוספקטיביים הרב-מרכזיים העצמאיים – שנערכו בספרד ובאיטליה – מספקים ראיות בעולם האמיתי (RWE) בסך הכל של 82 חולי RRMM בכבדות. יחד, הניתוחים מחזקים את התועלת הקלינית ואת פרופיל הבטיחות הניתן לניהול של Pepaxti בשילוב עם דקסמתזון בכל פרקטיקה קלינית אירופאית בעולם האמיתי, כולל הסביבה הרלוונטית יותר ויותר בעקבות טיפולים אימונותרפיים המפנים תאי T כגון אנטי-BCMA ואנטי-GPRC5D, כמו גם בין טיפולים אימונותרפיים.

ככל שנוף הטיפולים במיאלומה נפוצה מתפתח עם שימוש מוקדם יותר באימונותרפיות חדשות, רופאים מתמודדים יותר ויותר עם האתגר של ניהול מטופלים שנתקפים לאחר טיפולים אנטי-BCMA או אנטי-GPRC5D. הנתונים הבלתי תלויים בעולם האמיתי מספרד ואיטליה שיוצגו ב-ASH מוכיחים ש-Pepaxti מספקת יעילות קלינית משמעותית ופרופיל בטיחות ניתן לחיזוי בפרקטיקה הקלינית היומיומית – הן כאופציה טיפולית פעילה לאחר אימונותרפיה והן כאופציה בת קיימא בין טיפולים אימונותרפיים".

סטפן נורין, קצין רפואה ראשי ב-Oncopeptides

תוצאות בעולם האמיתי מהמרשם הספרדי (AMHH)

ניתוח מהמרשם של Asociación Madrileña de Hematología y Hemoterapia (AMHH) העריך 40 מטופלים עם נתוני מעקב מלאים על פני 26 מרכזים ספרדיים שטופלו במלפלופן ודקסמתזון בין השנים 2023 ל-2026. העוקבה משקפת קבוצה של טיפולים קודמים של 4 מטופלים. 1-13), כאשר 85% מהחולים היו עקשניים משולשים, 57.5% היו עקשניים מחומשים ו-42.5% סבלו ממחלה חוץ מדולרית. יש לציין כי 57.5% (n=23) קיבלו בעבר טיפול אימונותרפי, כולל טיפולים ממוקדים נגד BCMA ו/או אנטי-GPRC5D.

הדגשים העיקריים כוללים:

• פעילות בעלת משמעות קלינית: בקבוצה המלאה (N=40), מלflufen-dexamethasone השיגה שיעור תגובה כולל (ORR) של 32.5%, עם משך תגובה חציוני (mDoR) של 8.3 חודשים, הישרדות חציונית ללא התקדמות (mPFS) של 3.2 חודשים, וחציון הישרדות (5mOS) חודשים.
• יעילות פוסט-אימונותרפיה: בין מטופלים שניתנים להערכה שנחשפו בעבר לטיפולים אנטי-BCMA ו/או אנטי-GPRC5D (n=21) – המייצגים תת-קבוצה מתקדמת במיוחד, מאוחרת יותר שבה נעשה שימוש ב-Pepaxti לעתים קרובות כאפשרות מוצא אחרונה לאחר מיצוי חלופות אחרות – ה-ORR היה 26%, עם mDoR של 8 חודשים, mPF5 חודשים ו-en. mOS של 23.2 חודשים.
• פרופיל בטיחות ניתן לניהול: תופעות לוואי היו עקביות עם ניסויים קליניים קודמים ובעיקר המטולוגית. הפסקת טיפול לצמיתות עקב תופעות לוואי הייתה נמוכה, והתרחשה רק ב-2 מטופלים (5%).

יעילות והיתכנות במחקר רב-מרכזי איטלקי

התקציר השני מדווח על תוצאות ראשוניות ממחקר רטרוספקטיבי של 42 חולי RRMM שטופלו במלפלופן ודקסמתזון במסגרת תוכנית גישה מוקדמת ב-8 מרכזים איטלקיים. למטופלים היה גיל חציוני של 71 שנים וקיבלו חציון של 4 קווי טיפול קודמים. כל המטופלים נחשפו בכיתה משולשת (40% עמיד בכיתה משולשת, 35% עמיד בפני פנטה), ו-23% היו עמידים לטיפול קודם נגד BCMA.

הדגשים העיקריים כוללים:

• תגובה חזקה ותוצאות הישרדות: החולים קיבלו חציון של 5 מחזורי טיפול, והשיגו ORR של 48%, כולל 14% עם תגובות המטולוגיות עמוקות (CR או VGPR) ו-20% השיגו מחלה יציבה. חציון ה-PFS היה 5.02 חודשים וחציון מערכת ההפעלה היה 13.51 חודשים.
• רצף וגישור לטיפולים חדשים: לאחר הטיפול, 67% (n=28) מהמטופלים הצליחו להמשיך לטיפול עוקב, כולל נוגדנים דו-ספציפיים נגד BCMA (19%), נוגדנים דו-ספציפיים נגד GPRC5D (5%) וטיפול בתאי CAR-T (5%) לאחר גישור מלפלופאן-דקסמתזון. החוקרים מסכמים כי מלflufen-dexamethasone "סיפק שליטה במחלות באוכלוסייה מאתגרת זו, תוך שהוא מאפשר לחולים נבחרים להמשיך לטיפולים חדשים הבאים, כולל נוגדנים דו-ספציפיים וטיפול בתאי CAR-T".
• סבילות צפויה: תופעות הלוואי היו בעיקר המטולוגיות וניתנות לניהול באמצעות הפחתת מינון (26%), ללא הפסקות קבועות עקב רעילות המטולוגית ו-7% (n=3) הופסקו עקב תופעות לוואי שאינן המטולוגיות.

סיכום תקצירי ASH