Gleevec, תרופת סרטן שאושרה לראשונה למכירה בשנת 2001, שינה באופן דרמטי את חייהם של אנשים עם לוקמיה מיאלואידית כרונית. צורה זו של סרטן נחשבה בעבר כקשה מאוד למאבק, אך שיעורי ההישרדות של חולים המגיבים לגלובק דומים כעת לזו של האוכלוסייה בכלל.
Gleevec היא גם תרופה שפותחה בעזרת מחקר במימון פדרלי. תמיכה זו סייעה למדענים להבין טוב יותר כיצד ליצור תרופות הממוקדות לאונקופרוטאין BCR-Abl, החלבון הגורם לסרטן מאחורי לוקמיה מיאלואידית כרונית.
מחקר חדש שכתב יחד על ידי חוקרי MIT מכמת כמה דוגמאות כאלה להתפתחות תרופות קיימות. הממשל הנוכחי מציע הפחתת תקציב של 40 אחוזים למכונים הלאומיים לבריאות (NIH), שמממנה חלק משמעותי מהמחקר הביו -רפואי. המחקר מגלה כי למעלה מ- 50 אחוז מהפטנטים של התרופות המולקולות הקטנות במאה הנוכחית מציינים לפחות חתיכה אחת ממחקר מגובה NIH, אשר ככל הנראה יהיה פגיע לאותה רמה פוטנציאלית של שינוי מימון.
"מה שמצאנו היה די בולט", אומרת כלכלן ה- MIT, דניאלה לי, מחברת משותפת של מאמר שפורסם לאחרונה המתווה את תוצאות המחקר. "יותר ממחצית התרופות שאושרו על ידי ה- FDA מאז 2000 קשורות למחקר NIH שככל הנראה היו נחתכות תחת הפחתה של 40 אחוזים."
או כפי שהחוקרים כותבים בעיתון: "מצאנו קשרים נרחבים בין התקדמות רפואית למחקר שמומן על ידי מענקים שהיו נחתכים אם תקציב ה- NIH היה מופחת בחדות."
העיתון, "מה אם מימון ה- NIH היה קטן ב -40%?" יפורסם כמאמר מדיניות בכתב העת מַדָעו הכותבים הם פייר אזולאי, פרופסור לתכנית סין לניהול בינלאומי בבית הספר לניהול MIT Sloan; מתיו קלנסי, כלכלן בקבוצה הפילנתרופיה הפתוחה; לי, פרופסור לניהול טכנולוגיית דיוויד סרנוף ב- MIT סלואן; ובבהבן נ. סמפאט, כלכלן באוניברסיטת ג'ונס הופקינס. (חוקרים ביו -רפואיים ב- MIT וגם ב- Johns Hopkins יכולים להיות מושפעים מהתאמות למימון NIH.)
כדי לבצע את המחקר, החוקרים מינפו את העובדה שה- NIH משתמש ברשימות עדיפות כדי לקבוע אילו פרויקטים ממומנים. זה מאפשר להבחין באילו פרויקטים היו 40 אחוזים נמוכים יותר מהפרויקטים המגובים ב- NIH, בעדיפות, לתקופת זמן נתונה. החוקרים מכנים חתיכות מחקר "בסיכון" אלה. החוקרים בחנו נתונים אלה משנת 1980 עד 2007, ובחנו את הפטנטים של הגורמים המולקולריים החדשים – תרופות עם חומר פעיל חדש – שאושרו על ידי מינהל המזון והתרופות מאז שנת 2000. בדרך כלל יש מרווח זמן בין מחקר אקדמי לפיתוח תרופות קשור לאחר מכן.
המחקר מתמקד בתרופות מולקולות קטנות – תרכובות אורגניות קומפקטיות, לרוב נלקחות דרך הפה כרפואה – ואילו מימון NIH תומך במגוון רחב יותר של התקדמות ברפואה באופן כללי. בהתבסס על כמה מתרופות אלה שאושרו על ידי ה- FDA, נקשרו למחקר בסיכון מהתקופה הקודמת, החוקרים העריכו אילו סוגים של השלכות קיצוץ של 40 אחוז במימון היה מייצר קדימה.
המחקר מבדיל בין שני סוגים של קישורים שיש לתרופות חדשות למימון NIH. בחלק מהפטנטים לתרופות יש את מה שהחוקרים מכנים קישורים "ישירים" לפרויקטים חדשים המגובים ב- NIH, אשר יצרו ממצאים חדשים הרלוונטיים לפיתוח תרופות מסוימות. לפטנטים אחרים יש קשרים "עקיפים" ל- NIH, כאשר הם מציינים מחקרים קודמים במימון NIH שתרמו לגוף הידע הכולל ששימש בפיתוח תרופות.
הניתוח מגלה כי 40 מהתרופות שאושרו על ידי ה- FDA יש קישורים ישירים למחקרים חדשים הנתמכים ב- NIH שהובאו בפטנטים-או 7.1 אחוזים. מתוכם, 14 פטנטים מציינים חתיכות בסיכון של מחקר NIH.
כשמדובר בקישורים עקיפים, מתוך 557 התרופות שאושרו על ידי ה- FDA משנת 2000 עד 2023, המחקר מצא כי 59.4 אחוזים יש פטנט המצטט לפחות פרסום מחקר אחד הנתמך על ידי NIH. וכן, 51.4 אחוזים מציינים לפחות מחקר אחד במימון NIH מקטגוריית הפרויקטים בסיכון.
החיבור העקיף הוא המקום בו אנו רואים את הרוחב האמיתי של ההשפעה של NIH. מה שה- NIH עושה הוא לממן מחקר המהווה את הקרן המדעית שעליו בונים חברות ומפתחי תרופות אחרים. "
דניאל לי, כלכלן MIT
כפי שמדגישים החוקרים במאמר, ישנם ניואנסים רבים המעורבים במחקר. ציטוט יחיד של מחקר במימון NIH יכול להופיע בפטנט מסיבות שונות ומגוונות, ולא בהכרח אומר "כי אף פעם לא ניתן היה לפתח את התרופה המדוברת בהיעדרו", כפי שהם כותבים בעיתון. כדי לחשב זאת, המחקר מנתח גם כמה פטנטים היו לפחות 25 אחוז מהציטוטים שלהם נופלים בקטגוריית המחקר המגובה ב- NIH בסיכון. לפי מדד זה, הם מצאו כי 65 מתוך 557 התרופות שאושרו על ידי ה- FDA, או 11.7 אחוזים, עמדו בסף.
מצד שני, כפי שמציינים החוקרים במאמר, יתכן שהמחקר "מבין עד כמה ההתקדמות הרפואית קשורה למחקר NIH." ראשית, מכיוון שנקודת הסיום של המחקר לבחינת נתוני ה- NIH היא 2007, יכול היה להיות יצירות מחקר עדכניות יותר המודיעות על תרופות שכבר קיבלו אישור של ה- FDA. המחקר אינו מכמת "קשרים מסדר שני", בהם הממצאים הנתמכים ב- NIH עשויים הובילו למחקר נוסף שהוביל ישירות לפיתוח תרופות. שוב, מימון NIH תומך גם במגוון רחב של מחקרים מעבר לסוג שנבדק במאמר הנוכחי.
סביר להניח כי החוקרים טוענים כי קיצוצים ב- NIH ימצמצו את הקריירה של מדענים רבים ומבטיחים, ובכך מבצעים התקדמות רפואית האטה. ממגוון סיבות אלה, בנוסף לנתוני הליבה עצמם, החוקרים טוענים כי המחקר מציין עד כמה מחקרים מגובים ב- NIH סייעו לקידום הרפואה.
"הדאגה היא שהסוגים האלה של קיצוצים עמוקים לסיכון של ה- NIH אותו בסיס ולכן מסכנים את התפתחות התרופות שעלולות לשמש לטיפול בנו, או לילדינו ולנכדותינו, 20 שנה מהיום", אומר לי.
אזולאי וסמפט קיבלו מימון NIH בעבר. הם משמשים גם בקבוצת עבודה של NIH בנושא הניתוח האמפירי של המפעל המדע.
