תרופות CRISPR בהתאמה אישית לילדים שנולדו עם מחלות גנטיות נדירות, כעת צעד קרוב יותר להיות זמין יותר. כיום, יוזמת צ'אן צוקרברג (CZI) והמכון החדשני לגנומיקה (IGI) הודיעו על מימון המרכז לריפוי CRISPR לילדים (מרכז). המרכז ישתמש בטכנולוגיית עריכה מבוססת CRISPR כדי לקדם תרופות למחלות גנטיות חמורות לילדים ויגשר על תכנון ובדיקות CRISPR באוניברסיטת קליפורניה, ברקלי (UC ברקלי) עם טיפול קליני באוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו (UCSF).
המרכז החדש יבנה על הצלחה קלינית אחרונה בטיפול ב'תינוק KJ 'Muldoon, תינוק שנולד עם מחלה מטבולית נדירה במיוחד, עם הטיפול הראשון בעריכת גנים CRISPR. ה- IGI, מאמץ משותף בין UC ברקלי, UCSF ו- UC דייוויס שנוסד על ידי חתן פרס נובל ג'ניפר דודנה, מילא תפקיד קריטי בפיתוח והבטחת הבטיחות של טיפול פורץ דרך זה. צוות IGI שיתף פעולה עם אוניברסיטת פנסילבניה ובית החולים לילדים בפילדלפיה שטיפול בתינוק KJ, כמו גם בתאגיד Danaher, שחברות ההפעלה שלהן אלדברון וטכנולוגיות DNA משולבות (IDT) ייצרו רכיבים בטיפול CRISPR. IGI ודנהר שיתפו פעולה בשנתיים האחרונות ליצירת תוכנית תכנית לפיתוח והעברת טיפולי CRISPR לפי דרישה, כזו שיכולה לשמש ארגונים ברחבי העולם לטיפול בילדים עם מחלות גנטיות מסכנות חיים.
"יש יישור טבעי בין המשימה של ה- IGI לגרום לגן CRISPR לערוך את רמת הטיפול במחלות גנטיות לבין המשימה השאפתנית של CZI לעזור למדענים לרפא את כל המחלות", אמר דודנה. "כבר ראינו את ההשפעה העמוקה שיש לטיפול ב- CRISPR לפי דרישה למשפחה אחת, כעת אנו רוצים להבטיח שגישה זו תוכל להתאים ולהיות זמינה לילדים נוספים ברחבי העולם."
התמיכה של CZI תאפשר למרכז ליישם את המסגרת המשמשת לתינוק KJ כדי לעזור לילדים אחרים עם מחלות נדירות במיוחד. המרכז החדש יפתח טיפולי CRISPR בהתאמה אישית של CRISPR בהתאמה אישית לילדים עם שגיאות חסינות חמורות של חסינות (IEI) ומחלות מטבוליות חמורות, במטרה הראשונית לטפל בשמונה מטופלים. יוזמה זו תהיה הצעד הראשון להשגת המטרה הגדולה יותר לטווח הארוך של המרכז לבסס תהליך סטנדרטי למסירת טיפול מסוג זה, כך שמשפחות רבות נוספות יוכלו לגשת לטיפול.
כרופאי ילדים שהוכשר ב- UCSF, מרכז הפניה לאומי לילדים עם מחלות נדירות, אני יודע ממקור ראשון את שברון הלב של להורים שאנו לא מבינים את מחלת ילדם או שאנחנו לא יודעים להתייחס אליהם. במשך כמעט עשור, CZI תמכה בקהילות מחלות נדירות דרך הנדירות שלנו כפרויקט ורשת אחת, והעצמה ארגונים המובילים על ידי מטופלים עם הכלים והמשאבים הדרושים להם כדי להניע מחקר ולהאיץ את החיפוש אחר טיפולים ותרופות. מרכז חדש זה בונה על מחויבות זו ומטרתו לגשר על המחקר כדי להשפיע על חייהם ועתיד המשפחות העומדות בפני מחלות אולטרה-נדירות. "
ד"ר פריסילה צ'אן, מנכ"ל משותף ומייסד משותף של CZI
המרכז יתאם את התכנון הקליני ובדיקת הבטיחות של טיפולי CRISPR לטיפול בחולי ילדים במרכז הרפואי של UCSF. צינור הטיפול הקבוע (טרום קליני, ייצור, מוצר תאים, תשתית קלינית ורגולטורית) מאפשר עבודה זו בשלוש שנים בלבד. המרכז החדש, שימומן על ידי מענק של 20 מיליון דולר מיוזמת צ'אן צוקרברג, ידגים את חוזק שיתוף הפעולה ברחבי אוניברסיטת קליפורניה וכולל את דודנה, IGI-Partneriments ב- UCSF ד"ר כריס דבורק, ד"ר ג'ניפר פאק, ד"ר אירין צ'אנג, וד"ר בריאן שישי, והקבוצה של אייג 'פרץ' בקיפרס, בראס, ד"ר בריאן שישי, אוקריס, אוקס, אוקס, אוקס, של ד"ר בריאן, של ד"ר Brian Sho, Urnov שפתח יחד את הטיפול ב- CRISPR עבור Baby KJ. ד"ר אורנוב ישמש כמנהל המרכז. צוות המרכז משלב מומחיות במחלות ילדות, פיתוח טיפול ב- CRISPR והערכת בטיחות קלינית. חברות התפעול של Danaher IDT, Aldevron ו- Cytiva ישתפו פעולה כדי לתמוך במסירת הטיפולים הנדרשים בדרגה הקלינית.
עם כל שיקולי הסודיות המתאימים, המרכז יבטיח כי נתונים מכל מחקרים חדשים המאפשרים תרופות, תיעוד רגולטורי ומחקרים קליניים זמינים למרכזים אקדמיים אחרים בארה"ב במחלות ילדים המעוניינות לתכנן ולפרוס טיפולים מבוססי CRISPR משלהם למקרים דומים. בנוסף, IGI ו- CZI יחד יעסקו בקהילות חולים, כולל אלה שנמצאים בנדירים כרשת אחת, ובעלי עניין אחרים לפתח המלצות להפיכת תרופות CRISPR לזולות יותר ונגישות יותר.
